又一个WordPress站点
上海2023年12月13日 /美通社/
北京时间2023年12月13日，君实生物（1877.HK，688180.SH）宣布，公司两款创新药产品成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（国家医保目录），其中拓益®（特瑞普利单抗注射液）新增3项适应症，民得维®（氢溴酸氘瑞米德韦片，产品代号：VV116/JT001）为首次纳入正式医保目录。新版国家医保目录将于2024年1月1日起正式实施。
君实生物联席首席执行官李聪先生表示："本次国家医保目录调整工作充分凸显了国家对本土创新药企的药物研发和产业化工作的重视和支持。君实生物基于‘保障基本'、‘患者受益'的前提，积极响应医保政策号召，目前，拓益®已上市的6项适应症全部纳入新版医保，将进一步拓展不同瘤种领域获益患者的范围，为患者及其家庭减轻就医负担；而新冠口服药民得维®为首次进入正式目录，对于保障国家长期公共卫生防控工作和人民群众身体健康具有重要意义。我们将积极配合国家及地方相关部门推进医保落地工作，以期让更多中国患者获得具有国际水平的可及、可负担的高质量创新药物治疗。"
面对资方抛出的橄榄枝，即使遭遇现实窘境，越来越多Biotech仍然选择拒绝“卖身”，硝烟四起的背后，往往充斥着现实与机会主义的博弈。
寒冬越来越严峻，不管是经济意义上，还是物理意义上。
前不久举办的一场闭门会上，一名院士对现实提出了警告：目前许多国内Biotech正处于研发管线推进的关键时期，如果进度因为缺钱而停滞，落在了竞争对手后面，丢掉的市场份额将来很难再夺回来。
“其实中国的PD-1疗效不比O药和K药差，但市场就是打不进去，只能寄希望于新的政策上。医疗器械也一样，GPRS（GE、飞利浦、罗氏、西门子）占住了位置，后面来的想再进去，需要费很大的力气。”这名院士表示。
钱，成了Biotech们最大的痛点，也是决定了能否生存下去的关键。危急存亡之秋，许多此前对融资扩张持谨慎态度的Biotech只好对资本伸出了橄榄枝。
但资本不是做慈善，并不会保证接手后一定会好好运营，将管线推进下去。尽管今年下半年传来了诸多license-out成功的好消息，可硬币还存在另一边：低价抄底后或转手，或将公司拆掉零卖。更有一些资方怀着机会主义心态，到处寻找标的，给“侮辱性”出价，买到纯赚，买不到也不亏。
此类情况全球有之，只不过因为内卷严重、标的多、资产优，在中国，情况显得尤为严重。对于Biotech们，寒冬中的资本此刻就像沙漠中的一杯毒酒，不喝会“死”，喝下去也会“死”。处在两难困局中的他们，到底该如何应对？
“挺直腰杆”的Biotech们
下行周期，Biotech卖身是再寻常不过的事。今年，艾伯维101亿美元收购ImmunoGen，87亿美元收购Cerevel Therapeutics；百时美施贵宝48亿美元并购Mirati；意大利制药公司 Alfasigma以8亿美元收购Intercept制药……
这一切，就使得那些“挺直腰杆”的Biotech们显得颇为突出。
譬如近期引发广泛讨论的联拓生物收购要约正是典型案例之一。12月初，联拓生物收到Tang Capital Partners控股的Concentra Biosciences的收购要约，包括以每股4.30美元的现金交易收购联拓生物、Concentra有权获得美国和中国联拓生物公司任何项目净收益的80%等。
彼时这笔收购是否能达成，成了行业热议的话题之一。几天后，答案浮出水面：联拓生物认为自身“价值被低估”，直接选择了拒绝。
值得注意的是，Concentra对联拓生物的收购要约中有一条规定：交易完成时，联拓生物需要至少拥有5.15亿美元的现金和现金等价物。
有分析人士认为，Tang Capital的一系列行动，更趋近于Corporate Raider（企业掠夺者）的行为模式，说得更直白点，就是奔着现金来的。这一模式利用的正是管理层和股东之间的信息不对等与互不信任：管理层倾向于继续烧钱、等待转机；股东认为临床管线已经是负价值，急于套现。此时Corporate Raider强行介入，负责的正是关厂、裁员、出清等“辛苦活”，将公司成功拆解后，将一部分现金补偿给股东和管理层，剩下的留给自己作为报酬。
这并非个例。联拓生物的收购提议方Tang Capital Partners已然不是首次被拒。今年上半年，Tang Capital曾向研发丙肝药物的Atea Pharmaceuticals提出收购要约，对方同样以“价值被低估”选择拒绝该笔收购要约。
Tang Capital在上一次受到关注，是今年10月20日宣布收购了一家市值不足1亿美元的Biotech Rain Oncology。更早一些的3月，另一家明星Biotech公司Jounce Therapeutics也曾宣布Tang Capital 子公司Concentra 提出了一项未经请求的非约束性提案，以收购其100%股权。收购联拓，其实是Tang Capital今年第三次出手了。
个别幸运儿能够顶住压力，等来更好的价格。前不久，减肥药公司Carmot Therapeutics也拒绝了10亿美元收购，选择自行申请IPO，然而没过两周，又以27亿美元现金+股东4亿美元的里程碑价格卖身给了罗氏。毕竟，卖给罗氏这样的MNC，不但能收获一个好价码，对方也大概率更尊重自己的研究成果，将管线继续推进下去。
当然，并非所有公司都能这样幸运。今年4月，Zymeworks收到了All Blue Falcon FZE 的一份不具约束力提议，收购价格对应的市值为7.7亿美元。但彼时的Zymeworks并不甘心，最终义正言辞地拒绝了该收购案，“公司的平台价值被严重低估了，该提议缺乏可信度、投机取巧。”
其实这一收购要约提出时，Zymeworks市值仅仅只在3亿美元附近徘徊，该收购价已经比市场价高出了1倍。而在错过这一要约之后，Zymeworks处境愈发尴尬，不光市值越来越低，融资难度也在加大。
不过，有投资人向E药经理人融媒体直言，就当前国内形势，并购达成有难度，因为许多中国Biotech的价格预期多对标美国。但就当下的形势，首先绝大多数收购提议方拿不出这么多钱，尤其是Pharma和Biotech之间的并购，不但取决于Biotech本身产品研发及团队实力等，还要取决于是否和Pharma原本的战略相符。一系列摩擦下来，最终能顺利谈成的案例少之又少。
有实力，才不会让人钻空子
梳理近期一系列案例，越来越多高调拒绝被收购案例的背后，透露出了一个共同信号：谈不成，估值太低只是表象，真正的原因或许还包括收购方本就“不怀好意”。
更早之前，科兴生物董事会同样直白的拒绝了一笔要约收购，且双方之间的来回博弈向外界透露了更多信息。
彼时，科兴生物董事会拒绝收购，并向美国证券交易委员会（SEC）提交了附表14D-9，详细说明了其拒绝Alternative Liquidity要约收购的原因：与联拓生物一样，科兴生物董事会认为，要约价格的隐含估值低于公司资产的价值。并且还直白地表示：Alternative Liquidity的估值方法缺乏可信度，发行价格也不充分。
关于这一点，Alternative Liquidity倒还算坦诚，自承没有任何准确的方法来确定科兴生物股票的现值。同时透露，未进行或委托进行过任何评估，也未聘请任何独立的财务顾问或其他第三方进行任何估值分析或就股份价值提供任何意见。
或许是被这种“不严肃”所刺痛，除了礼节性的回应之外，科兴生物董事会更是直呼，此项要约收购是Alternative Liquidity的一种“机会主义型”尝试，即“通过以相对于其价值非常低的价格购买股票来获利，从而剥夺了在要约收购中投标股票的股东实现其对公司的投资获得完整的长期价值的潜在机会”。
“这明显是一场玩票行为。”言及不少试图以低于公司账面现金值价格收购的提议，长期深谙资本操作行为的杨明向E药经理人融媒体直言。他将这一类博弈比喻成“老江湖过招”，为了得到一个好价码，双方不断周旋本属正常。但把价格打到这么低，多少带有一点“侮辱性”意味在里面。
更何况，相关收购条款中往往还会“埋坑”。科兴生物董事会注意到，Alternative Liquidity提出的要约收购可以根据各种原因进行修改，这同样埋下了收购失败的导火索。“无法保证该要约收购会根据Alternative Liquidity的暗示，或在相同的条款和条件下（包括但不限于要约价格）完成。”
任何一次收购背后牵扯的因素诸多。杨明表示，收购并非仅是某投资人和某公司的关系，更是投资机构和该意向公司董事会及全部股东之间的博弈。“买卖的是该公司的股权，该公司的股权所有人不是公司的管理层，而是公司的股东，而股东的代表是公司的董事会，主要看公司的实控人、大股东等想法。”
在寒冬中，这样的案例越来越多了。今年8月，E药经理人融媒体梳理发现，价值为负的企业数量却在过去两年间从0.3%蹿升至20.1%，换句话说，彼时全球有180家上市Biotech的企业价值小于0。如今又过去了一个季度，经济形势仍不见好转，管理者与股东之间有关公司运营的认知差异可以预见会越来越多。
在杨明看来，部分收购要约的背后动机，反而是逼着公司大股东来思考是否更换公司未来发展策略，是利用账上的钱继续往前走，或是把公司清算掉、把权益还给股东。“当下更重要的是，逼着大家多想一想，作为一家好公司，基本面上怎样把公司的资源能够更高效地运作起来，做些有意义的事情给股东创造价值。”
一项收购最终能否达成，最终还是取决于“一个愿打，另一个是否愿挨”。杨明表示，无论卖的是商品、服务，还是股权，只要双方对于买卖标的认知、预期定价是一致的，这个交易就能促成。至于这个交易到底合不合理、谁占便宜、谁吃亏则不太好说，有些甚至需要交易后较长一段时间才能辨别出进一步的价值。
归根结底，寒冬中正是比拼内功的时候，唯有真正对自身产品临床价值有信心，管理层和股东能拧成一股绳的Biotech们，才不会被人趁虚而入，才能稳住节奏，保持尊严，等来寒冬过后的春天。否则，就只能被迫沦落在击鼓传花、互为韭菜的游戏中，成为时代的弃儿。
（杨明为化名）
周一发表的一项研究显示，服用礼来公司（Eli Lilly）减肥药Zepbound的患者在停止治疗后体重“大幅增加”，表明停用这款减肥药可能会导致患者体重反弹。
先前的研究表明，停用其他减肥药可能会导致患者体重反弹。
关键事实
发表在《美国医学会杂志》(JAMA)上的一项研究显示，服用Zepbound 36周后转而服用安慰剂的肥胖或超重但没有糖尿病的参与者，在随后的52周内体重平均反弹了14.8%（礼来公司是该研究的赞助商。
这项研究显示，继续使用Zepbound的参与者体重平均减轻了5.5%，因此该研究指出，停药可能会导致“减掉的体重大幅反弹”。
该研究的主要作者路易斯·阿伦（Louis Arrone）告诉CNN，服用安慰剂那一组受试者的体重很可能会继续反弹。
继续服用Zepbound的对照组体重平均减少了60磅，腰围减少了9英寸，而服用安慰剂的一组体重平均减少了22磅，腰围减少了3英寸多一点。
该研究涉及来自美国、阿根廷、巴西和中国台湾的783名参与者，为期36周，然后将670名参与者分成两组进行双盲研究，参与者和研究人员都不知道参与者服用的是安慰剂还是真的减肥药物。
所有参与者都被要求从饮食中减少大约500卡路里的热量，每周至少锻炼150分钟。
意外事实
阿伦指出，安慰剂组的情况“并不比（参与试验）之前更糟”，并补充说，他们的血压、血糖和胆固醇都较之前有所改善。
相关情况
2022年5月发表的一项由诺和诺德赞助的研究发现，停用减肥和糖尿病药物Ozempic和Wegovy中的活性成分司美格鲁肽（semaglitude）可能会导致体重显著增加。这项涉及327名参与者的研究发现，退出司美格鲁肽治疗的参与者在68周内平均恢复了三分之二此前减掉的体重。诺和诺德公司今年早些时候表示，患者在停止司美格鲁肽治疗后两到三年内可能会恢复到原来的体重。
关键背景
Zepbound，俗称替尔泊肽，是一种美国FDA批准的每周注射药物，适用于至少有一种体重相关疾病（如2型糖尿病或心血管疾病）的肥胖或超重成人。这种药物现在可以在美国的药店买到，对于那些保险不包括这种药物的人来说，一个月的处方费用为 1,060 美元。临床试验显示，每周使用 15 毫克剂量的 Zepbound 可在 72 周内减轻体重 22.5%。
译自https://www.forbes.com/sites/tylerroush/2023/12/11/patients-who-stopped-using-zepbound-experienced-substantial-weight-regain-eli-lilys-study-suggests/?sh=5f58b69d72fc
华为云入局线下药店，已与柳药集团、润达医疗达成全面合作。
华为，开始赋能药店
近日，广西柳药集团发文称，公司与华为云、润达医疗全面合作，围绕连锁智慧药房、智慧医院、智慧医疗云等方面展开深入合作。这也意味着，华为把大健康相关业务延伸至线下药店领域。
据悉，华为云、柳药集团、润达医疗的此次合作，将通过“智慧医疗云”赋能药店，应用智慧检验、智慧随访、智慧患教、数字人健康宣教等AI场景，为药店终端客户提供检测报告辅助分析、数字化陪护疗养、个性化健康管理等增值服务。
此次三方合作，将推动柳药集团的互联网医院、处方共享、实体药店服务有效衔接，实现从预防诊疗到用药康复全病程的一体化智慧管理，助力提升诊疗康复效果和居民自主健康管理水平，形成一站式“医+药+健康管理 ”全生命周期服务闭环。
在人工智能方面，华为云提供了全栈、全场景的人工智能解决方案，包括AI平台、AI市场、AI应用和AI服务，支持从数据预处理、模型训练、模型推理到模型管理的全流程AI开发，可助力各行各业进行数字化转型，其中自然包括线下药店。
不单是药店端，华为云AI业务针对制药领域，早已有了落地应用。
举例来讲，华为云人工智能大模型（盘古大模型）下设有AI药物分子模型，其作为一种基于深度学习的药物设计工具，可帮助科研人员快速发现和优化新药候选分子。
针对市面上真实存在的17亿个药物分子，该AI模型可对其化学结构进行预训练，在化学无监督学习模式下，实现结构重构率、合法性、唯一性等指标全面优于现有方法。
此外，该AI模型生成了1亿个创新的类药物小分子筛选库，结构新颖性为99.68%，能有效地生成理化性质相似的新化合物，为发现新药创造可能性。
随着大数据、信息化的发展，AI大模型的推广应用，医药行业迎来数字化转型时代。
柳药集团对此谈到，本次合作三方将共建运营“智慧医疗云”，通过应用华为云的算力支持以及基于盘古医学大模型和润达医疗“良医小慧”的AI能力，深度挖掘海量的高质量医疗文献和疾病、药物图谱、治疗方案、检测报告等医疗大数据价值，实现对患者就医问诊、检查报告、临床诊断、病历病程的辅助分析，有效支撑医学检验、智慧医院、互联网医院场景AI应用。
最近10年，华为研发投入近万亿元
值得一提的是，华为手机Mate60 Pro发布后，其国产化的7纳米制程的手机SOC（麒麟9000S）打破了西方对国内高端芯片制造的“围追堵截”，从而受到国内及全世界广泛关注，华为的品牌形象和影响力再次大幅上升。
另外，华为作为国内高科技企业的典型代表，已在通信制造、芯片设计、人工智能、云计算、大数据、物联网、智能终端（含手机）、底层软件框架、电动汽车技术（含智能驾驶）等多个领域取得领先地位。
2022年，华为在全球营收6423亿元，净利润356亿元，研发投入1615亿元，占全年收入比例超25%。最近十年，华为累计投入研发费用超9773亿元。
需要说明的是，华为在2019年之后受到美国等国家制裁，公司营收还未恢复到历史高峰水平（2019年，华为总营收8588亿元）。
柳药“桂中大药房”，全国排名第12位
官方信息显示，柳药集团是一家综合性医药上市企业，2022年公司营业收入达190.53亿元，目前在全国主营业务收入前100位的药品批发企业排序中位列第16位。
柳药集团旗下的桂中大药房连锁，成立于2001年9月，在“中国药品零售企业销售总额百强榜”中排名12位，公司销售规模突破31亿元，现拥有801家药店，覆盖广西区14个地级市及40多个县份。
润达医疗，成立于1999年，作为医学实验室综合服务商，在全国各地及海外拥有四十余家全资或控股子公司，业务覆盖了全国大部分的省市及地区，所提供服务的产品涵盖了体外诊断行业（IVD，In-Vitro Diagnostics）主要细分领域。
目前，润达医疗已发展成为国内IVD行业产品流通与综合服务的领先企业之一。据了解，公司借助自有综合服务体系，向各类医学实验室提供体外诊断产品、专业技术支持的综合服务。
来源：药店经理人
作者：苏宇
上海2023年12月13日 /美通社/
今日，2023年国家医保药品目录谈判结果正式公布，甘精胰岛素利司那肽注射液（I）/（II）（赛益宁），两款药物被正式列入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（以下简称“新版医保目录”），适用于血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者，在饮食和运动基础上联合其他口服降糖药物，改善血糖控制。今年1月，该药获得中国国家药品监督管理局批准上市，不到一年时间就被纳入目录，以“中国速度”为我国广泛糖尿病患者带来创新“中国方案”，助力血糖管理实现“优质达标”。赛益宁也是此次新版医保目录调整中在糖尿病领域唯一新增报销的注射类药物，两种配比的注射笔同时纳入医保目录，为临床提供更多选择。该目录将于2024年1月正式实施。
赛诺菲大中华区总裁施旺表示：“感谢中国政府对创新药物加速准入做出的努力，此轮医保目录调整，赛诺菲有三款创新药物带来了好消息。其中，糖尿病领域的创新复方制剂赛益宁在一年内就完成了从获批、上市到纳入医保的‘三级跳’，充分体现了中国创新速度。赛诺菲正在加速为中国大众提供可及的创新药物和疫苗，今年到目前为止已在中国获批10个创新药物、疫苗及适应症。我们将继续秉持‘以患者为中心’的宗旨，持续提高创新药物的可及性与可支付性，做‘健康中国2030’可靠的合作伙伴。”
我国有超过1.4亿糖尿病患者。研究显示，在血糖异常的糖尿病患者中，超过50%的患者空腹血糖升高，约80%的患者伴有餐后血糖升高。空腹和餐后血糖“双高”，不仅加剧患者心血管疾病、肾病和视网膜病变等并发症风险，同时增加了患者家庭、医疗机构和国家的医疗负担。数据显示，中国糖尿病相关医疗支出排名全球第二。
甘精胰岛素利司那肽复方制剂以一针“双效”破局中国患者特有的血糖“双高”难题。一方面，甘精胰岛素能模拟人体生理胰岛素，平稳控制24小时基础血糖；另一方面，利司那肽根据血糖升高水平相应地促进胰岛素分泌，降低血糖波峰，同时延缓胃排空，控制食欲，加强三餐后血糖控制。此外，两种注射笔的配比更好满足不同人群的治疗需求，双组分协同改善胰岛β细胞功能，带来胰岛获益。
作为中国III期临床试验Lixilan-O-AP的主要研究者，中日友好医院内分泌代谢病中心主任杨文英教授表示：“中国糖尿病患者总数位列全球第一。随着疾病进展，庞大的患者群体需要长期进行治疗，针剂治疗是主要治疗手段之一。传统治疗方案易引发低血糖和体重增加，患者易出现‘起始犹豫’和‘轻易中断’。两项III期研究LixiLan-O-AP和LixiLan-L-CN同时证明，其在中国人群中相较于在欧美人群中有更突出的临床获益，在强效降糖的同时且不会增加低血糖及体重，是名副其实的‘中国方案’。”
Lixilan-L-CN是中国III期临床另一项研究，其主要研究者，北京大学第一医院内分泌科主任医师郭晓蕙教授表示：“甘精胰岛素利司那肽复方制剂以简便的给药方式和频次有效提高治疗依从性。相较于单方药物联合治疗，其日均治疗费用更低，纳入医保后使更多患者能‘用好药、管好病’，实现广大患者家庭、医疗机构和国家的共同获益。”
此外，赛诺菲的另一款慢病领域药物阿利西尤单抗注射液(波立达)也成功续约医保目录，该药适用于动脉粥样硬化性心血管疾病患者的心血管事件预防以及原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）和混合性血脂异常中降低低密度脂蛋白胆固醇水平的治疗。
上海2023年12月13日 /美通社/
今日，国家医疗保障局、人力资源和社会保障部公布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（以下简称《医保目录》），并将于2024年1月1日起正式实施。作为全球首个C5补体抑制剂，舒立瑞®（通用名：依库珠单抗注射液）在中国已获批的其中三项适应症被纳入《医保目录》，包括用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），以及成人抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）。这将有效提高罹患这三种罕见病的患者对这一创新药物的可及性，从而实现健康获益及改善生活质量，并在很大程度上降低患者家庭的治疗经济负担。
北京协和医院院长张抒扬表示："什么时候能让罕见病患者用上创新药、自由地做自己想做的事，一直是患者的诉求，也是我们医生的目标。近年来，伴随国家医保目录年度谈判工作和相关政策的落地，罕见病患者的医疗保障水平已经得到了很大的提高，离‘用得起'药物更近了。但我们也看到在患者‘用得上'药物的层面还存在着‘最后一公里'的障碍，比如未来这些药物是否会有进院问题和药占比问题，住院用药是否受DRG/DIP支付限制，门诊用药保障水平是否足够等等，从而可能使部分地区的罕见病患者未能充分享受到应有的医疗、医保待遇。因此，罕见病不是单纯的医学问题，更是一个社会问题。未来，我们需要继续推动罕见病药品通过快速进入门诊特殊病和门诊慢性病享受医保待遇，以多方的共同参与来努力打通医保用药的‘最后一公里'，使千家万户的罕见病家庭幸福起来。"
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是PIG-A基因在造血干细胞水平发生体细胞突变导致的一种罕见的后天获得性溶血性的疾病，患者的五年死亡率高达35%[1]。且该病好发于青壮年，20-40岁的患者约占77%[2]，PNH患者中23%因PNH 并发症而住院[3]，输血需求近70%[4]，严重影响患者和照护者的日常生活和工作。天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任付蓉教授表示："这个年龄层的患者往往是家庭支柱，疾病对患者健康造成的影响以及治疗负担为其家庭带来极大的压力。在补体抑制剂到来前，PNH主要以对症治疗为主，包括输血、糖皮质激素、免疫抑制剂等。然而传统疗法在溶血控制、防止肾功能损伤等方面面临许多难题，补体抑制剂可及性和可负担性的提高将助力这些问题的解决。"
非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）罕见且致命，是由于机体补体系统过度激活攻击血管内皮细胞，从而引发补体介导的血栓性微血管病（CM-TMA）。该病起病急骤，且儿童发病率高于成人，约25%患儿在急性期死亡[5]。近50%aHUS患者可发展为终末期肾病（ESRD），死亡率达25%[6]。临床上，约半数aHUS患者对血浆置换有反应，但长期的血浆置换可能引发低血压、导管相关性感染及并发症。综合治疗包括输注红细胞、透析和肾脏移植等，但效果因人而异[7]。作为一种补体抑制剂，依库珠单抗为罕见病患者提供了新的治疗选择。
全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的、慢性的，由神经肌肉接头传递障碍引起的自身免疫性疾病，最初的症状可能包括言语不清、复视、眼睑下垂和疲劳无力；随着疾病的进展，可能会出现更严重的症状，如吞咽障碍、极端疲劳和呼吸衰竭[8],[9]，其中难治性患者大概为10-15%，是临床上较为棘手的问题。复旦大学附属华山医院神经内科赵重波教授表示："难治性患者表现为发病年龄更年轻、女性居多、临床症状表现更严重和生活质量更差。据相关统计，17%的患者在1年内会发生呼吸衰竭[10]；平均住院时长为22.19天/年[10]。临床上这一类对传统治疗反应不佳或不耐受的难治性患者如果没有得到适当的控制，严重影响日常生活，甚至可能发展至危及生命的危象。这类患者在治疗上有较多未被满足的需求，对更加安全有效的创新药物有迫切期待。"
中国罕见病联盟执行理事长、中国医院协会副会长李林康表示："实现全民健康的路上，罕见病患者一个也不能少。近几年，党和国家高度重视罕见病诊疗水平的提高，并致力于罕见病用药保障水平的改善。此次多个罕见病药物被纳入《医保目录》是个好消息，我们期待通过社会、企业、医疗卫生系统等各方的协作创新，继续完善罕见病医疗保障，提高患者的药物可及性和可负担性。"
PNH病友之家发起人佳佳表示："依库珠单抗被纳入国家医保目录的消息对每一个病友而言都意义重大，这是我们期盼已久的对于患者可及层面空白的进一步填补。这些年来，我们也看到国家和政府在保障罕见病患者用药上的不断努力，让我们离用得上‘创新药'更近了。不过，我们也看到在患者真正用药的层面，其实还存在着‘最后一公里'的问题，例如部分地区的罕见病患者依然面临着药品‘进院难'、‘用药难'、‘报销难'的困境。我也期盼在这版医保目录正式施行后，全国各地的罕见病医保通道顺畅，让有需求的病友们都能真正用得起药，用得上药。"
阿斯利康全球执行副总裁，国际业务及中国总裁王磊表示："‘以患者为中心'，阿斯利康为满足患者的需求而不懈努力，通过积极投身并持续探索罕见病这个充满挑战的领域，以期让患者获得高质量的医疗服务。我们不仅在全球的创新药品上做到全面、快速的引进，还通过与包括政府在内的多方合作，切实地让患者用得上药，因为只有这样才能实现这些创新药物真正的价值。未来，阿斯利康将继续支持各方合作伙伴探索多层次保障模式，助力减轻罕见病患者的医疗负担，提升医疗保障权益。此外，我们还将积极参与建设健全罕见病诊疗生态体系，为更多罕见病社群构筑规范化诊疗及保障的防护网，合力创造一个不再罕治的未来。"
上海2023年12月13日 /美通社/
2023年12月13日，葛兰素史克（GSK）中国宣布旗下生物制剂倍力腾（通用名称：注射用贝利尤单抗）成人狼疮肾炎（LN）适应症被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（以下简称：国家医保目录）。作为全球首款同时覆盖成人及儿童系统性红斑狼疮（SLE）和成人狼疮肾炎适应症的生物制剂，此次成人狼疮肾炎适应症被纳入国家医保目录，将显著提高这一创新生物制剂的可及性，助力成人狼疮肾炎患者患者长期规范地管理疾病，以期实现器官保护和预后改善。
贝利尤单抗是迄今为止唯一获得中国指南、EULAR（欧洲抗风湿病联盟）指南和KDIGO（改善全球肾脏病预后组织）指南推荐，且已获得中国国家药品监督管理局批准用于治疗系统性红斑狼疮的生物制剂。目前，其在中国获批的成人及儿童系统性红斑狼疮和成人狼疮肾炎适应症均已被列入国家医保目录*。
系统性红斑狼疮（SLE）是一种累及全身多个系统的自身免疫性疾病。其中，狼疮肾炎是SLE最严重的并发症之一。约40%-60%的SLE患者起病初即有狼疮肾炎，复发率高达33%-40%，每一次的复发均可能会导致器官损伤的进一步加重。约20%的狼疮肾炎患者在确诊后10年内进展为终末期肾病（ESRD）i，需要肾透析或肾移植，是导致SLE患者死亡的重要原因。ii
中⼭⼤学附属第⼀医院、中华医学会肾脏病学分会副主任委员陈崴教授表示：“⽬前，针对狼疮肾炎的治疗主要是基于激素联合免疫抑制剂的⽅案，但仍有将近60%的患者疾病持续活动或者反复复发。另有我国随访研究数据显示，半数以上的SLE患者存在器官受损。现有治疗⽅案存在肾脏缓解率偏低，复发率⾼，⻓期治疗药物毒副作⽤明显等问题。此次⻉利尤单抗狼疮肾炎适应症被列入国家医保⽬录，极⼤提⾼了患者对于该药物的可及性。通过医保报销后，患者实际⽀付的治疗费⽤显著降低，为患者⻓期规范管理疾病，以减少复发、实现器官保护提供了更多可能。”
《2019年中国狼疮肾炎诊断和治疗指南》提出：提高人和肾脏长期存活率、改善生活质量是治疗狼疮肾炎的最终目标ii。狼疮肾炎的治疗需从诱导到维持连续的长期治疗。诱导治疗应个体化，在获得完全缓解后的维持治疗时间应至少达到 3 年ii。长期维持激素最好能减量至7.5 mg/d以内，如果条件允许则停用ii。《2023年欧洲抗风湿病联盟系统性红斑狼疮管理指南》（即EULAR指南）指出：对于所有活动性增殖的狼疮肾炎患者，在治疗起始时机（诱导期），考虑贝利尤单抗[1b/A]或钙调磷酸酶抑制剂（CNIs）联合MMF/CYC[1a/A]和激素。iii
BLISS-LN研究是针对活动性狼疮肾炎全球规模最大、历时最长的3期临床试验，共入组448位患者，研究进行了2年。这项研究旨在评估贝利尤单抗治疗活动性狼疮肾炎成人患者的疗效与安全性。研究数据发表在2020年9月新英格兰杂志。与常规治疗相比，诱导期即联用贝利尤单抗，在所有四个关键性终点数据上均显示出显著统计学差异。包括治疗104周时的肾脏疗效应答（PERR）、完全肾脏应答（CRR）、致肾脏相关事件或死亡事件的时间、整体肾脏应答（ORR）。
副总裁、GSK中国总经理齐欣表示：“GSK致力于提升中国患者对创新医疗成果的可及性和可负担性。得益于国家新药审评政策和医保准入，GSK突破性创新生物制剂贝利尤单抗在中国获批的成人狼疮肾炎、成人及儿童系统性红斑狼疮适应症均已被列入国家医保目录。这不仅为医生提供了更多治疗选择，也大大减轻了狼疮患者的经济负担。未来，我们将继续携手政府、临床医生及社会各界，共同努力，使更多患者从创新治疗方案中获益。”
*国家医保目录中倍力腾（注射用贝利尤单抗）限定支付范围：1.与常规治疗联合，适用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动（例如：抗ds-DNA抗体阳性及低补体、SELENA-SLEDAI评分≥8）的活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮（SLE）5岁及以上患者；2.与常规治疗联合用于活动性狼疮肾炎成人患者。
上海2023年12月12日 /美通社/
绿叶制药集团宣布，ZEPZELCA®（芦比替定）已正式获得中国香港特别行政区药剂业与毒药管理局的上市批准，用于治疗接受铂类药物化疗期间或期后出现疾病进展的转移性小细胞肺癌（SCLC）成人患者。
芦比替定是全新作用机制的新化合物，于2020年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的附条件批准，治疗上述适应症。该药物是自1997年以来、近26年里唯一获得FDA批准用于治疗复发性SCLC的新化学实体。
芦比替定在中国香港的上市批准，基于其在海外开展的一项单药治疗105例接受铂类药物化疗后出现疾病进展的SCLC成年患者的开放、多中心、单臂、II期篮子试验。该项临床试验同时也为芦比替定在美国获得附条件批准提供循证依据。研究结果显示：接受芦比替定治疗的患者总有效率（ORR）为35.2%，中位缓解持续时间（DoR）为5.3个月。
香港中文大学内科及药物治疗学系荣誉临床副教授、临床肿瘤科专科医生梁广泉表示："肺癌是香港地区致死率最高的癌症，而其中尤以SCLC的治疗最为'棘手'。一方面，SCLC恶性程度高、侵袭性强，大多数患者在初始治疗后出现耐药及复发；另一方面，该疾病的治疗进展十分有限，二十多年来尚无实质性突破。芦比替定的获批将为广大医生提供新的治疗武器。我们相信，该药物有望成为SCLC二线治疗的新标准，改善患者的生存获益。"
除了已在中国香港和澳门地区获批上市，芦比替定也在中国内地处于上市审评阶段、并被中国国家药品监督管理局药品审评中心纳入优先审评品种名单。此外，该药物还获得国内外多个权威指南推荐：包括《NCCN小细胞肺癌临床实践指南（2024.V2）》推荐该药物优先用于CTFI≤6个月的SCLC患者，《CSCO小细胞肺癌诊疗指南2023》推荐其作为≤6个月或＞6个月复发SCLC二线治疗等。
绿叶制药集团总裁杨荣兵表示："肺癌在我国的发病率和死亡率高居恶性肿瘤之首。SCLC是一种治疗相对困难的肺癌亚型，存在亟待满足的患者需求。我们非常高兴地看到芦比替定于近期率先在中国香港和澳门地区获批。我们也将多措并举，包括通过粤港澳大湾区'港澳药械通'政策积极提升用药可及性，帮助更多有需要的患者获益于这一创新治疗方案。"
上海2023年12月12日 /美通社/
全球领先的合同研究、开发和生产（CRDMO）服务公司药明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）宣布，入选2023年标普道琼斯可持续发展世界指数（DJSI World）和道琼斯新兴市场指数（DJSI Emerging Markets Index），并在标普全球企业可持续发展评估（S&P Global CSA）中，被评为全球可持续发展领导者。
道琼斯可持续发展指数系列（DJSI）是全球可持续发展基准的先驱。CSA评估是标普全球针对全球上万家公司发起的年度企业可持续发展评估，该评估是衡量企业是否被纳入DJSI的重要因素。药明生物在2023 CSA评估中位居行业榜首。
药明生物首席执行官、ESG委员会主席陈智胜博士表示：“我们很荣幸在标普全球企业可持续发展评估中脱颖而出，并被纳入道琼斯可持续发展世界指数和道琼斯新兴市场指数。这些成就是对我们不断致力于精进环境、社会和公司治理能力、大幅推动公司可持续发展的认可，我们将再接再厉，为全球合作伙伴及社会公众创造更大价值。”
药明生物始终将ESG视为企业可持续发展的基石，今年公司在ESG领域成果显著。9月，药明生物加入联合国全球契约组织，通过合作与伙伴关系共同推进更广泛的联合国目标，以履行其对企业和社会可持续发展的承诺；11月，公司在明晟公司（MSCI）的ESG评级中获得最高AAA评级。此外，药明生物于12月获得国际权威企业可持续发展评估机构EcoVadis最高“铂金”评级。
上海2023年12月12日 /美通社/
迪哲医药（股票代码：688192.SH）在第65届美国血液学会（ASH）年会上公布了两款全球首创新药JAK1抑制剂戈利昔替尼和LYN/BTK双靶点抑制剂DZD8586在淋巴瘤领域的4项
最新研究成果，彰显迪哲医药血液肿瘤领域源头创新实力。
戈利昔替尼
全球首个且唯一针对外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的高选择性抑制剂
戈利昔替尼是迪哲医药自主研发的新一代、强效且高选择性JAK1抑制剂，其首个申报上市的适应症为复发/难治性（r/r）外周T细胞淋巴瘤（PTCL），于今年9月获药品监督管理局（NMPA）受理并纳入优先审评。戈利昔替尼是淋巴瘤领域全球首个且唯一针对PTCL的高选择性JAK1抑制剂，也是首个且唯一获FDA"快速通道认定"的PTCL国创新药。
本届大会共有2项关于戈利昔替尼的研究成功入选，其中全球关键性注册研究（JACKPOT8的B部分）以口头报告形式公布，并获国际顶刊《柳叶刀•肿瘤学》同步发表。
戈利昔替尼是r/r PTCL潜在最优治疗选择
一直以来，r/r PTCL缺乏标准治疗方案，初治失败的r/r PTCL患者5年生存率不足30%。JACKPOT8研究的B部分显示，戈利昔替尼治疗r/r PTCL，相较现有疗法呈现出高缓解率和持久的临床获益，且安全性良好。
经独立影像评估委员会（IRC）评估，戈利昔替尼客观缓解率（ORR）达44.3%，完全缓解（CR）率达23.9%，两者均高于现有治疗方案近2倍，且在多种PTCL常见亚型中均观察到肿瘤缓解。经IRC评估的中位缓解持续时间（DoR）长达20.7个月，超越现有疗法（DoR均在12个月以下），为患者带来更为持久的临床获益。
戈利昔替尼一线治疗后缓解的维持治疗为PTCL患者带来更长生存获益
目前对于一线标准治疗后的PTCL患者尚无标准的维持治疗方案，约40%的CR患者和80%的部分缓解（PR）患者在初次肿瘤缓解后的2年内会出现疾病复发或进展。
JACKPOT26是一项旨在评估戈利昔替尼用于经一线系统性治疗后缓解的PTCL维持/巩固治疗的安全性和有效性的II期临床试验。截至2023年10月12日， 一线治疗后CR患者组中位无病生存期（DFS）尚未达到， 76.7%未观察到DFS事件，表明接受戈利昔替尼维持治疗可使患者获得更长的缓解持续时间，延长DFS。一线治疗后PR患者组，33.3%的患者获得CR，患者缓解持续时间长，中位DoR尚未达到， 85.7%的患者仍持续缓解；中位PFS达16.7个月。戈利昔替尼维持治疗可进一步提高疗效，延长缓解时间，为PTCL患者带来更长生存获益。研究中的治疗相关不良事件（TRAEs）与既往戈利昔替尼的研究结果相似，大多可恢复或临床可管理。
DZD8586
全球首创可完全穿透血脑屏障的全新非共价LYN/BTK双靶点抑制剂
DZD8586是迪哲自主研发的一款针对B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的非共价LYN/BTK双靶点抑制剂，可完全穿透血脑屏障。在现有的B-NHL治疗药物中，BTK抑制剂的耐药问题仍是全球性挑战。耐药性主要由两种机制导致：一种为BTK通路依赖性耐药，如BTK C481S突变导致BTK抑制剂无法与BTK形成共价结合；另一种由非BTK依赖性BCR信号通路的激活引起，这一类型的耐药机制在非共价BTK抑制剂（如Pirtobrutinib）治疗失败的患者中更为常见。目前，尚无能够同时应对这两种耐药机制的药物。
DZD8586有望克服现有BTK抑制剂的耐药难题
临床前研究表明，DZD8586可同时阻断BTK依赖性和非依赖性BCR信号通路，有效抑制多种B-NHL亚型细胞的生长，有望克服BTK抑制剂的耐药问题。
全球目前尚无BTK抑制剂获批用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），据研究推测仅阻断BTK通路不足以为DLBCL患者带来临床获益。DZD8586可强效抑制LYN和BTK激酶介导的信号通路，在DLBCL和慢性淋巴细胞白血病（CLL）模型中展现出相比现有BTK抑制剂更优的抗肿瘤活性。此外，现有BTK抑制剂的血脑屏障透过率有限，中枢神经系统淋巴瘤（CNSL）的治疗一直是临床挑战。DZD8586具备完全的血脑屏障穿透能力，在本次公布的数据中也观察到对CNSL的疗效，提示该产品针对CNSL的治疗潜力。
DZD8586有望为复发/难治性（r/r）B-NHL提供全新治疗选择
目前，DZD8586正在全球开展两项针对r/r B-NHL的I/II期临床试验，本次大会首次发布了来自这两项研究的疗效和安全性汇总分析，结果提示：DZD8586针对多线治疗失败的B-NHL患者展现出令人鼓舞的抗肿瘤活性以及良好的安全性和药代动力学 (PK) 特征。
整体ORR达64.7%，50mg剂量下ORR高达71.4%
针对不同B-NHL亚型，包括DLBCL、CNSL、CLL，均显示抗肿瘤疗效，尤其在DLBCL患者中，ORR高达83.3%
在BTK抑制剂耐药患者中，ORR达50%
迪哲医药创始人、董事长兼首席执行官张小林博士表示："迪哲医药多项研究成果登上全球血液学领域顶级学术舞台，充分展现了迪哲在血液肿瘤领域的差异化竞争优势。未来，迪哲医药将持续深耕源头创新，加快推进更多具有突破性潜力的治疗药物惠及中国和全球患者。"