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扩龄至5岁，更多中国儿童可以获得高质量免疫保护

北京2023年4月21日 /美通社/

辉瑞公司近日宣布，辉瑞的13价肺炎球菌多糖结合疫苗（PCV13） — 沛儿13的扩年龄新适应症获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，接种年龄范围从6周龄-15月龄扩展至6周龄-5岁（6岁生日前）。沛儿13是全球首个13价肺炎球菌多糖结合疫苗，已在160多个国家或地区上市使用，在全球超过125个国家或地区纳入国家免疫计划（NIP），是全球范围内应用最为广泛的肺炎球菌结合疫苗，可预防由13种肺炎球菌血清型（1，3，4，5，6A，6B，7F，9V，14，18C，19A，19F和23F）导致的相关侵袭性疾病。

辉瑞中国区总裁彭振科表示：“感谢国家药监局和相关部门对创新疫苗沛儿13扩龄所做出的努力。作为全球领先的以研发为基础的创新生物制药企业，辉瑞致力于开发预防新型传染病的疫苗，在生命周期的各个阶段守护公众健康。从沛儿（全球首个7价肺炎球菌多糖结合疫苗）到沛儿13（全球首个13价肺炎球菌多糖结合疫苗），辉瑞始终引领肺炎球菌结合疫苗的研发和迭代升级来应对疾病的挑战。沛儿13在中国已经保护了920万儿童免受肺炎球菌性疾病的侵袭，此次扩龄至5周岁适应症的成功获批，也标志着更多的中国儿童可以获得创新疫苗的免疫保护。”

中国疾控中心前流行病学首席专家曾光教授表示：“肺炎球菌可引发一系列非侵袭性和侵袭性疾病（IPD），除最常见的肺炎外，还可导致脑膜炎、菌血症、败血症等严重危害生命健康的并发症。肺炎是我国5岁以下儿童死亡的第二位原因。数据显示，在全球<5岁儿童侵袭性肺炎病例数最高的10个国家中我国位列第二，占全球总病例数的12％。我国5岁以下儿童每年约发生174万例严重肺炎球菌性疾病，其中约有3万儿童因此失去生命，给社会及家庭造成了沉重的负担。目前临床上IPD的治疗仍以抗生素为主，与此同时我国肺炎球菌多重耐药比例已高达83.3%，5岁以下儿童的耐药率显著高于其他年龄组，为儿童肺炎球菌性疾病的治疗带来了巨大挑战。”

首都医科大学附属北京儿童医院儿研所，微生物研究室主任姚开虎教授表示：“婴幼儿群体是肺炎球菌性疾病的高发和易感人群，鉴于肺炎球菌性疾病对儿童健康的严重威胁和抗生素耐药问题的日益严峻，世界卫生组织（WHO）已将其列为需‘极高度优先’使用疫苗预防的疾病，全球适龄儿童PCV的接种率已达51%。而我国<2岁儿童PCV13接种率还不高，超过80%的学龄前儿童未曾接种或未曾全程接种，存在疫苗保护缺失的风险。相较于西方国家，中国学龄前儿童的疾病负担可能更重。2岁开始进入托幼机构后又进一步增加了患各种呼吸道疾病的风险，以及合并肺炎球菌感染的风险。有研究显示，在常规小年龄段儿童接种的同时，针对5岁以下未接种儿童开展PCV补种，疫苗的直接和间接保护效应出现更早。每一针PCV13的接种都为受种儿童带来直接的保护。而更广泛人群的接种、更高的接种率，能有效降低群体的IPD疾病负担和病原携带，减轻公共卫生问题。”

山西白求恩医院，预防保健科主任高芳教授表示：“目前预防和控制肺炎球菌性疾病最经济、最有效、最安全的手段就是接种疫苗，尤其是儿童接种13价肺炎球菌多糖结合疫苗。沛儿13是中国唯一一款进口原研13价肺炎球菌结合疫苗，采用CRM197作为蛋白载体，克服多糖疫苗难以诱导2岁以下婴幼儿免疫应答的缺陷，并可以通过加强免疫，诱导长效保护的免疫记忆。”

用高品质的创新疫苗保护更多中国儿童的健康是辉瑞持续努力的方向。为了降低中国儿童，特别是患病风险较高的小月龄儿童的肺炎球菌性疾病负担，在国家药监局的大力支持下，辉瑞于2016年加速将沛儿13引入中国，率先完成了15月龄以内婴幼儿的注册临床审批，填补了中国尚无13价肺炎球菌结合疫苗的空白，为小月龄儿童建立起预防肺炎球菌性疾病的免疫屏障，也践行了辉瑞坚持不辍地将创新疫苗引入到中国，使中国儿童可以享受与世界同步的高品质疫苗的健康保护的承诺。未来，辉瑞将继续秉承“为患者带来改变其生活的突破创新”的使命，运用全球医疗资源、与社会各界广泛合作，持续扩大疫苗的公平性、可及性及覆盖率，为助力“健康中国2030”战略“降低5岁以下儿童死亡率”的远景目标贡献力量。

上海2023年4月21日 /美通社/

 

济民可信集团宣布，旗下子公司上海济煜医药科技有限公司（以下简称“上海济煜”）小分子创新研究院研发的创新药近期获得四项1类新药临床试验许可，其中三项获国家药品监督管理局批准，一项获美国FDA批准，涉及肾病和心脑血管疾病领域，彰显其创新研发实力。

 

JMKX001149口服片于4月17日获国家药品监督管理局批准，同意本品开展预防及治疗静脉血栓栓塞的临床试验。JMKX001149是新型口服抗凝剂，用于预防和治疗静、动脉血栓，特别是在术后抗凝，心梗和脑梗的治疗以及预防上的同时降低出血性风险，将在该类慢性病上满足临床需求，给患者带来福音。

 

JMKX003142口服片于4月17日获国家药品监督管理局批准，同意本品开展治疗常染色体显性多囊肾病的临床试验。常染色体显性多囊肾（ADPKD）中国患者数量达到150万，部分患者会发展到终末期肾病，需要透析或肾移植，令患者家庭及社会面临较大负担。目前国内缺乏针对性治疗药物，JMKX003142是国内首个该类新药，预期将满足临床需求。

 

JMKX003002口服片于近日获国家药品监督管理局批准，同意本品开展治疗终末期肾病透析患者的高磷血症的临床试验。我国慢性肾病CKD患病总人数估计高达1.2亿，CKD会导致高磷血症及其诱发的矿物质和骨等异常（CKD-MBD）。本品是最新一代的降磷剂，口服顺应好，相比竞品具有体外持久活性高，有望能够持久降血磷，改善肾病患者的生存质量。

 

JMKX000189注射液于近期获美国FDA批准，同意本品开展治疗急性缺血性脑卒中的临床试验。我国现有脑卒中患者约2800万人，每年新发脑卒中约400万例，AS严重威胁人类健康。JMKX000189为该靶点全球首家开发卒中适应症，该新药通过调节免疫细胞、维护血管完整性以及降低脑细胞的凋亡等多重机制对脑卒中进行调控和治疗，预计近期会展开人体临床试验。

Neotorch研究是全球首个抗PD-1单抗用于非小细胞肺癌围手术期治疗达到主要终点的III期临床研究，特瑞普利单抗显著延长了无事件生存期（EFS），疾病复发、进展或死亡风险降低达60%
特瑞普利单抗联合化疗组的主要病理缓解（MPR）率和完全病理缓解（pCR）率方面均优于单纯化疗组，分别为48.5% vs 8.4%和24.8% vs 1.0%
特瑞普利单抗联合化疗组的总生存期（OS）显示出明显的获益趋势

上海2023年4月21日 /美通社/

北京时间2023年4月21日，君实生物（1877.HK，688180.SH）宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗联合化疗用于可手术非小细胞肺癌（NSCLC）围手术期治疗III期临床研究（Neotorch）成果以口头报告形式在美国临床肿瘤学会全体大会系列（ASCO Plenary Series）4月会议上进行了全球首发公布。研究证实，相较单纯化疗，特瑞普利单抗联合化疗用于可手术III期NSCLC围手术期治疗可显著延长患者的无事件生存期（EFS），提升主要病理缓解（MPR）率和完全病理缓解（pCR）率，并且更多患者可通过特瑞普利单抗联合治疗获得根治性手术的机会。

ASCO Plenary Series每月举办一次，通过ASCO专家委员会挑选至多2篇非常具有代表性的重磅研究数据进行公布和讨论，旨在及时更新具有创新性、高质量以及重要临床实践意义的临床研究数据，促进全球肿瘤治疗方案更新，惠及患者。

Neotorch研究（NCT04158440）是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究，旨在比较特瑞普利单抗或安慰剂联合化疗用于II/III期可手术NSCLC患者围手术期治疗的疗效和安全性，由上海交通大学附属胸科医院陆舜教授牵头开展。2023年1月，Neotorch研究完成方案预设的期中分析，成为全球首个抗PD-1单抗用于NSCLC围手术期（涵盖新辅助和辅助治疗）治疗达到EFS阳性结果的III期临床研究。

Neotorch研究共纳入404例III期NSCLC患者，以1:1的比例被随机分配至特瑞普利单抗联合化疗组（n=202）或安慰剂联合化疗组（n=202），分别接受特瑞普利单抗或安慰剂联合化疗术前3周期及术后1周期治疗（鳞癌患者化疗方案为紫杉类+铂类，非鳞癌患者化疗方案为培美曲塞+铂类），随后接受特瑞普利单抗或安慰剂巩固治疗13周期。

截至2022年11月30日（中位随访时间18.25个月），结果显示：与单纯化疗相比，特瑞普利单抗联合化疗用于III期可手术NSCLC患者围手术期治疗并在后续进行特瑞普利单抗单药巩固治疗，可显著延长患者EFS（研究者评估的中位EFS分别为尚未成熟 vs 15.1个月，P<0.0001），疾病复发、进展或死亡风险降低达60%（HR=0.40，95%CI：0.277-0.565，双侧P<0.0001）。两组的1年EFS率和2年EFS率分别为84.4% vs 57.0%和64.7% vs 38.7%。

同时，经盲态独立中心病理（BIPR）评估，特瑞普利单抗联合化疗组的主要病理缓解（MPR）率和完全病理缓解（pCR）率方面均优于单纯化疗组，分别为48.5% vs 8.4%（P＜0.0001）和24.8% vs 1.0%（P＜0.0001）。特瑞普利单抗联合化疗组的总生存期（OS）也显示出明显的获益趋势。两组中位OS分别为未成熟 vs 30.4个月（HR=0.62，95% CI: 0.381-0.999）；1年OS率和2年OS率分别为94.4% vs 89.6%和81.2% vs 74.3%。患者将继续进行OS随访。

值得注意的是，新辅助治疗后，相比安慰剂联合化疗组，特瑞普利单抗联合化疗组中有更高比例的患者接受了根治目的的手术（82.2% vs 73.3%），提示在化疗基础上联合特瑞普利单抗治疗为更多患者带来了根治性治疗的机会。

安全性方面，两组治疗期间出现的不良事件（TEAE）发生率相似，未观察到新的安全性信号。

2023年4月，国家药品监督管理局（NMPA）已受理特瑞普利单抗联合化疗围手术期治疗并本品单药作为辅助治疗后巩固治疗，用于可切除III期非小细胞肺癌的治疗的新适应症上市申请。

Neotorch主要研究者、上海交通大学附属胸科医院陆舜教授表示：”Neotorch研究开创了全球首个‘3+1+13’NSCLC围手术期治疗模式，将免疫治疗贯穿术前新辅助和术后辅助治疗。结果显示，在化疗基础上联用特瑞普利单抗能够显著延长NSCLC患者的EFS，2年EFS率远超单纯化疗，数据表现优于已报道的其它类似III期研究，不仅彰显了中国原创研究的强大实力，也见证了中国原创研究从跟跑到领跑的巨大转变。作为迄今为止中国最大样本的NSCLC围手术期前瞻性III期临床研究，Neotorch更贴近中国临床实践，非常期待这项首创方案能够进一步提升我国肺癌免疫治疗药物的可及性，为患者点燃生命新希望！”

大会点评专家、宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院Charu Aggarwal教授表示：”Neotorch研究建立在可手术NSCLC患者当前的标准疗法——术前免疫联合化疗新辅助治疗之上，证明了一种围手术期免疫治疗潜在新模式。”

君实生物全球研发总裁邹建军博士表示：”肺癌是全球死亡率最高的恶性肿瘤，即便早期通过根治性手术切除肿瘤，仍有一定比例的患者在术后发生复发甚至死亡。如今，免疫治疗已在多种晚期肿瘤治疗中确立了标准治疗地位，而针对病程早期的应用探索也渐入佳境。君实生物是本土药企中在肿瘤术后辅助/围手术期治疗领域最先开展临床试验、覆盖适应症最广的企业之一，此次Neotorch研究的惊艳成果更坚定了我们为肿瘤患者寻求治愈希望的决心。目前基于Neotorch数据的新适应症上市申请正在接受中国药监机构审评，期待在各方的共同努力下推动这项创新疗法及早惠及本土肺癌患者！”

【参考文献】

1. ASCO官网