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无锡2023年3月28日 /美通社/

全球领先的合同研究、开发和生产（CRDMO）服务公司药明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）祝贺其合作伙伴Amicus Therapeutics（纳斯达克股票代码：FOLD）的创新疗法Pombiliti（cipaglucosidase alfa）获得欧盟委员会批准上市用于治疗晚发型庞贝病成人患者。Pombiliti?是一款与miglustat联用的长效酶替代疗法（ERT）。

Pombiliti?于2012年在药明生物平台上从一个”主意”诞生，在公司领先的一体化技术平台及强劲产能实力的赋能下成功实现商业化。自2019年以来，药明生物作为该产品商业化阶段的独家原液生产合作伙伴和主要制剂供应合作伙伴，一直为Amicus公司提供商业化生产服务。

药明生物CEO陈智胜博士表示：”十一载磨一剑！通过过去十一年的通力合作，我们终于迎来了这历史性的一刻。我们非常荣幸赋能Amicus赢得产品获批这一重要里程碑，通过这一创新疗法，为庞贝病患者带来福音。此次获批，也是药明生物‘跟随和赢得分子’战略的又一力证，与客户共成长，赋能客户将‘主意’开发为疗法。凭借开放式、一体化的生物制药技术平台和强大的全球赋能网络，药明生物将继续加速和变革全球生物药的发现、开发和生产历程，造福全球病患。”

此次欧盟委员会对Pombiliti的批准是基于关键性III期临床试验 PROPEL的临床数据。这是目前唯一一项在已经过ERT治疗，但治疗需求尚未得到满足的晚发型庞贝病成人患者中开展的随机、对照临床试验。此前，Pombiliti已获得人用药品委员会（CHMP）的积极意见。

上海2023年3月28日 /美通社/

近日，Agena Bioscience（基纳生物）、先声诊断、腾辰生物在南京签署战略合作协议，三方将发挥各自在核酸质谱设备开发、产品注册和渠道拓展以及创新癌症早诊检测项目开发中的优势，共同打造核酸质谱临床检测生态，为更多人带去更可及的健康管理产品，助力中国精准医疗事业快速发展。

根据战略合作协议，Agena Bioscience与先声诊断将授权腾辰生物，使用SDx MassARRAY飞行时间质谱检测系统作为开发平台，推动其基于甲基化标志物的创新癌症早诊产品的开发和IVD注册审批。在Agena Bioscience的支持下，先声诊断和腾辰生物还将充分发挥各自在产品和渠道方面的优势，就临床应用推广开展深度合作。

腾辰生物专注于原研开发新一代肿瘤及心脑血管疾病早期体外诊断技术及产品。基于对DNA甲基化标志物在肿瘤全病程管理中的深刻理解和丰富的体外诊断全流程原研经验，腾辰经过的数年深耕已经成为基于核酸质谱平台DNA甲基化检测的早筛早诊技术先驱型头部企业。目前，腾辰生物已拥有47项分子标志物发明专利，推出或正在开发对肺癌、乳腺癌、前列腺癌、甲状腺癌等癌种以及心脑血管重疾的早筛早诊产品，并启动多个项目的IVD产品注册。

先声诊断是中国领先的精准医疗解决方案提供商。2018年，Agena Bioscience与先声诊断达成战略合作, 共同推进核酸质谱技术在临床领域的应用。并不断开展深入合作。先声诊断于2020年成功获得SDx MassARRAY飞行时间质谱的医疗器械注册证，并为临床提供药物基因组、结核鉴定和耐药、感染和肿瘤等检测方案。Agena Bioscience与先声诊断基于MassARRAY平台共同推进的“人CYP2C19基因分型检测试剂盒”也于近日正式获得国家药品监督管理局（NMPA）第三类医疗器械注册证。

未来，三方将以合作为契机，实现平台、渠道和产品的横向联合，不断把SDx MassARRAY核酸质谱生态推向新的高度，为临床提供更具性价比的创新检测产品和服务，真正用精准医疗帮助每个人。

Agena Bioscience拥有全球独家核酸飞行时间质谱专利技术，提供的解决方案是通过飞行质谱的方法做核酸的临床应用及研究。将飞行质谱的特性和多重基因检测完美组合在一起。MassARRAY?系统是一个基于质谱分析的平台，高通量、高度灵敏、高准确度且经济高效，被广泛应用于全球各地的不同领域中，例如药物基因组学、实体瘤和液体活组织标本的癌症分析、遗传病检测、新生儿筛查、农业基因组学和临床研究。MassARRAY核酸质谱具有灵活高效、检测周期短、检测成本低、数据分析简单等特点，尤其高性价比的检测具有更广的受众面。

自2015年起在中国开展业务以来，Agena Bioscience组建了一支由高学历人才组成的专业技术团队，将MassARRAY?核酸质谱技术引入中国，在中国拓展合作伙伴关系，并共同致力于为中国用户提供更好的服务；在基于分子诊断本来特有的准确和灵敏价值之上，有效提升医疗资源效率，不断推动核酸质谱技术在健康与精准医学领域的转化，同时帮助中国的企业进入该领域，助力科技强国的建设。

上海2023年3月28日 /美通社/

博际生物医药科技有限公司（以下简称“公司”或“博际”），一家专注于创新性肿瘤免疫治疗生物药研发的生物制药公司，今天宣布与默沙东（默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号）签订临床试验合作和供药协议。双方的合作将在正在进行的I期临床试验中研究BJ-001（博际设计的肿瘤靶向IL-15融合蛋白）与默沙东的PD-1抑制剂KEYTRUDA （帕博利珠单抗）联合用药的安全性和有效性。

该临床试验中，博际将在局部晚期/转移性实体瘤患者中对BJ-001与帕博利珠单抗联合用药进行安全性、耐受性、药代动力学、药效学、免疫原性和抗肿瘤活性研究。在该试验的单药爬坡阶段中，BJ-001表现出良好的安全性、符合预期的PK/PD特征、和令人鼓舞的初步有效性结果。

“默沙东是世界著名的跨国制药公司。博际很高兴有机会与默沙东合作。”博际联合创始人、首席执行官张海洲博士说, “众所周知，帕博利珠单抗是肿瘤免疫治疗领域的金标准药物之一。BJ-001是该领域的一个非常有前途的新的治疗手段。我们的临床前动物研究表明，与任一药物单药治疗相比，BJ-001和PD-1抑制剂的联合用药显示出更好的抗肿瘤效果，而且耐受性良好。BJ-001是具有肿瘤靶向特性的IL-15融合蛋白。我们认为BJ-001具有很大的潜力。研究BJ-001和帕博利珠单抗的联合给药作为一个新的治疗手段有可能造福更多的癌症患者。BJ-001和帕博利珠单抗的联合治疗是我们BJ-001临床开发计划的一个关键组成部分。”

KEYTRUDA 为已注册商标，商标权利人为美国新泽西州罗威市Merck & Co., Inc.的子公司Merck Sharp & Dohme LLC。

业绩亮点：

• 报告期内，实现营业收入439.52亿元，同比增长12.66%；归母扣非净利润38.73亿元，同比增长18.17%；
• 包括汉利康、汉曲优、复必泰、捷倍安、苏可欣、汉斯状等在内的新品和次新品收入在制药业务收入中占比超30%，收入结构持续优化；
• 中国大陆以外地区和其他国家收入139.38亿元，占营业收入比重达31.71%，全球运营能力进一步提升。

上海2023年3月28日 /美通社/

2023年3月27日，植根中国、创新驱动的全球化医药健康产业集团上海复星医药（集团）股份有限公司（”复星医药”或”本集团”，股票代码：600196.SH；02196.HK）公布2022年度（”报告期”）经营业绩。

报告期内，得益于新品及次新品的收入增长贡献以及营销费用的有效控制，复星医药业绩保持稳健增长。2022年，复星医药实现营业收入439.52亿元，同比增长12.66%；实现归属于上市公司股东的扣除非经常性损益的净利润38.73亿元，同比增长18.17%；经营活动产生的现金流量净额42.18亿元，同比增长7.1%。公司创新转型成效显著，国际化运营能力持续凸显，实现长期可持续发展。

复星医药2022年业绩稳健增长

研发投入持续加大 创新转型成效显著

复星医药以患者为中心、临床需求为导向，创新研发为核心驱动因素，通过自主研发、合作开发、许可引进、深度孵化的方式，持续丰富创新产品管线，提升FIC（First-in-class，即同类首创）与BIC（Best-in-class，即同类最佳）新药的研究与临床开发能力，加快创新技术和产品的研发和转化落地。

聚焦肿瘤（实体瘤、血液瘤）、免疫、中枢神经、慢病（肝病/代谢/肾病）等核心治疗领域，复星医药持续加大创新研发，全年研发投入共计58.85亿元，同比增长18.22%；其中，研发费用为43.02 亿元，同比增加4.65 亿元，增长12.12%。制药业务研发投入50.97亿元，同比增长13.62%，制药业务研发投入占制药业务收入的16.54%；其中，研发费用为35.52 亿元，占制药业务收入的11.53%。

复星医药2022年创新研发投入持续加大

报告期内，复星医药共有6个自研创新药（适应症）、4个许可引进创新药（适应症）、27个仿制药（适应症）于中国境内/中国香港/美国获批上市；7个创新药（适应症）、30个仿制药（适应症）于中国境内申报上市（NDA）；22个创新药（适应症）于中国境内获批开展临床试验（IND）。

2022年，复星医药多个创新产品及适应症获批上市，惠及更多全球患者。其中，复星医药自主研发的首款生物创新药汉斯状（斯鲁利单抗注射液）于中国境内先后获批三项适应症，即微卫星高度不稳定（MSI-H）实体瘤、鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）、广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）；小细胞肺癌（SCLC）适应症获美国FDA和欧盟委员会（EC）孤儿药资格认定。汉利康（利妥昔单抗注射液）创新适应症类风湿关节炎（RA）获批上市，并进入2022年国家医保药品目录。

复必泰BNT162b2及复必泰二价mRNA疫苗均已于中国香港获正式注册、于中国澳门获批常规进口疫苗，相关儿童剂型及幼儿剂型也已分别获中国香港、中国澳门紧急使用认可（EUA）用于当地政府接种计划；复星医药与真实生物联合开发的阿兹夫定片于2022年7月获国家药监局应急附条件批准用于治疗普通型新冠肺炎成年患者，并被正式纳入 2022 年国家医保药品目录。截至目前，阿兹夫定片已在全国 31 个省、自治区、直辖市完成医保挂网，并已覆盖全国各地近5 万家医疗机构。

复星医药与柯菲平联合开发并由本集团独家商业化的我国自主研发的首款钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB）盐酸凯普拉生片（商品名：倍稳）于2023年2月获批于中国境内上市，用于十二指肠溃疡（DU）和反流性食管炎（RE）的治疗；复星医药自主研发并向Cipla许可的汉曲优（注射用曲妥珠单抗）已获批于澳大利亚上市，获批适应症已覆盖原研药在当地所有已获批适应症。

复星医药细胞治疗平台复星凯特的奕凯达 （阿基仑赛注射液）作为国内首个获批上市的CAR-T细胞治疗产品，药物可及性进一步提升。截至2022年末，奕凯达 已被纳入70个省市的城市惠民保和超过60项商业保险，备案的治疗中心超过130家。截至2023年1月末，奕凯达?已治疗近300位复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者。

截至报告期末，新品和次新品收入在制药业务中收入占比超30%，主要得益于新上市产品汉斯状 、捷倍安 的收入贡献以及次新品汉曲优 、苏可欣 增长贡献，推动业绩持续稳健增长。

2022年，包括汉利康、汉曲优、复必泰、捷倍安、苏可欣、汉斯状等在内的新品和次新品收入在制药业务收入中占比超30%，复星医药收入结构持续优化

坚定国际化战略推进 持续提升全球运营能力

复星医药依托多年的产业经验积淀、高强度创新研发投入和全球渠道网络建设，已具备行业领先的全球双向许可能力，助力实现自研产品和合作创新产品的价值最大化。报告期内，复星医药在中国大陆以外地区和其他国家收入139.38亿元，占营业收入比重达31.71%。

2022年，复星医药与安进控股子公司就欧泰乐 （阿普米司特片）和Parsabiv（依特卡肽）2款创新药物在中国境内（不包括港澳台地区）的独家商业化授权许可达成合作，进一步丰富复星医药在非肿瘤领域的创新产品布局；控股子公司复宏汉霖先后与 Getz Pharma 、Eurofarma、Abbott、Organon等全球领先企业达成多款产品许可协议，借助国际领先的合作伙伴覆盖增量市场。此外，控股子公司 Gland Pharma拟出资不超过2.1亿欧元收购欧洲 CDMO公司 Cenexi，战略布局欧洲市场 CDMO业务，构建欧洲本土化制造能力。

复星医药以美国为海外市场突破口，积极推进仿制药与汉斯状 （斯鲁利单抗注射液）的上市，持续提升美国市场商业化能力；同时，Tridem Pharma和Gland Pharma已分别在非洲、印度建立自营销售队伍，未来将进一步加大产品在其他新兴市场的推广与销售。

持续创新普惠大众 积极践行社会责任

创新是复星医药可持续发展最重要的责任。多年来，复星医药坚持创新，多个创新成果不断落地，并有多款创新药物及新适应症被纳入最新版国家医保药品目录，进一步提升了创新药物的可及性、可负担性，惠及更多中国患者。

同时，复星医药还充分发挥自身优势，大力推动发展中国家以及欠发达地区的基础医疗卫生体系建设，助力解决药物可及性问题。2022年，复星医药控股子公司获得MPP许可生产并能够向全球约定区域的中低收入国家供应两款高质量、可负担的新冠口服药；截至2022年底，复星医药自主研发的抗疟创新药Artesun （注射用青蒿琥酯）救治了全球超5,600万重症疟疾患者。

凭借在ESG管理、社会责任等可持续发展领域的卓越表现，复星医药屡获殊荣。2022年，在国际权威指数机构明晟(MSCI)公布的ESG评级中，复星医药评级上调至A 。复星医药连续15年发布企业社会责任报告，向利益相关方展现公司在社会责任领域的实践和成果，中国企业社会责任报告评级专家委员会评级小组专家认为复星医药企业社会责任报告是一份卓越的企业社会责任报告，并授予五星级评价。

展望未来，复星医药董事长吴以芳表示，复星医药将坚持以促进人类健康为使命，在”4IN”（创新Innovation、国际化Internationalization、智能化Intelligentization、整合Integration）战略的指导下，秉承”持续创新、乐享健康”的经营理念，以广阔的中国医药市场、欧美主流市场及部分新兴市场的快速增长为动力，坚持”创新转型、整合运营、稳健增长”的发展战略以及为股东创造价值的信念，不断加强自主研发与外部合作，丰富产品管线，强化全球化布局，提升运营效率。在追求公司可持续发展的过程中，为助力建设健康中国和增进世界人民健康福祉做出更大贡献。

北京2023年3月28日 /美通社/

诺诚健华（香港联交所代码：09969；上交所代码：688428）今日发布截至2022年12月31日的2022年业绩报告和公司进展。

诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士说：”公司2022年在各个领域取得高质量发展：奥布替尼纳入国家医保后加速放量、奥布替尼新加坡获批上市标志商业化走向国际、公司成功登陆上交所科创板、tafasitamab联合来那度胺香港获批并在博鳌完成首方、13款创新药进入临床……公司在1.0发展阶段取得丰硕成果，我们正加速朝着2.0的目标奋进，致力于发展成为血液瘤领域的领导者、自身免疫性疾病和实体瘤领域的有力竞争者，尽快实现更多产品上市，年收入逐年大幅提高。”

主要财务业绩摘要

• 公司营业收入2022年达到约6.25亿元[1] ，其中奥布替尼收入约5.66亿元，较上年同期飙涨163.6%，主要由于奥布替尼纳入国家医保后加速放量；
• 2022年研发费用为6.39亿元，剔除上年支付Incyte首付款影响，研发费用同比上涨29.0%，主要是临床试验不断增加等；
• 公司现金和现金等价物[2]从2021年年底的65.92亿元增至2022年年底的90.56亿元，同比上涨37.4%，增长主要来自于科创板上市募资；
• 公司总资产2022年达到103.21亿元，相比2021年上涨39.5%；
• 按非香港财务报告准则[3] (Non-HKFRSs) 计算，经调整的2022年度亏损为4.74亿元。

烟台2023年3月27日 /美通社/

博安生物（6955.HK）于今日发布2022年全年业绩及近期业务进展。

2022年业绩亮点

商业化营收创新高：2022年公司营业收入达到约5.16亿元人民币，同比大幅增长225%，主要归因于博优诺 强劲的销售增长以及博优倍 于2022年年底的成功上市；2022年公司毛利达到约3.54亿元人民币，同比大幅增长233%，毛利率较2021年有所提高。

研发管线高效推进：自主研发的博优倍 作为全球首个地舒单抗生物类似药获批上市；在研管线中，1款候选药物进入上市审评阶段，2款候选药物在3期临床取得重要进展（包括全球首个进入3期临床的度拉糖肽生物类似药BA5101），以及5款在研创新抗体进入1期临床。

开启资本市场新征程：博安生物于2022年12月30日在香港联合交易所主板挂牌上市，并于2023年3月13日被纳入沪港通和深港通的股票名单。

2款已上市产品，商业化成绩亮眼

博安生物首款产品博优诺 （贝伐珠单抗注射液，安维汀 生物类似药）用于治疗多种癌症。该产品于2021年5月在中国上市后即迅速放量，并于2022年的首个完整年度销售额达到约5.15亿元人民币，商业化表现亮眼。2022年，博优诺 新增卵巢癌、宫颈癌两项新适应症，适用人群进一步扩大。目前，该产品的5大适应症均被纳入2022版国家医保目录。

第二款产品博优倍 （地舒单抗注射液，普罗力 生物类似药）于2022年11月在中国获批上市，用于治疗骨质疏松症。该产品是全球首个已上市的地舒单抗生物类似药。除了中国市场，博优倍 亦在欧洲和美国进行研发，并计划在全球市场销售。

基于博优诺 卓越上市的良好往绩以及博安生物不断成熟的商业化能力，博优倍 获批后在更短的时间内迅速取得多项业务里程碑：2022年12月，博优倍 获得国家医保编码；2023年1月，公司将博优倍 在中国大陆的独家商业化权利授予中国生物制药的子公司正大青岛，为其商业化放量铺设一条快速致胜的道路。截至目前，该产品已在全国22个省、市及自治区挂网。

管线进展迅速，多款在研药物具先发优势

凭借高效的内部创新能力，博安生物的所有产品均为自主研发。基于三大自主创新技术平台 — 全人抗体转基因小鼠及噬菌体展示技术平台、双特异T-cell Engager技术平台及抗体药物偶联（ADC）技术平台，公司已构建了丰富的产品组合，包括上述2款商业化产品、以及另外7款创新抗体候选药物和4款生物类似药候选药物。2022年至今，多款在研产品取得重要进展。

3款生物类似药候选药物商业化将至，包括：BA1102（地舒单抗注射液，安加维 生物类似药）在中国的上市申请已获受理，并在欧洲和美国进行研发；BA5101（度拉糖肽注射液，度易达 生物类似药）、BA9101（阿柏西普眼内注射溶液，艾力雅 生物类似药）均在中国处于3期临床阶段，其中BA5101为全球首个进入3期临床的度拉糖肽生物类似药。

5款创新抗体候选药物进入临床，包括：非IL-2阻断型抗CD25抗体BA1106是国内首个进入临床阶段的、用于治疗实体瘤的抗CD25创新抗体；抗IL-4Rα单抗BA2101注射液是国内首个进入临床阶段、自身免疫治疗领域的抗IL-4Rα长效新药；靶向Claudin18.2的ADCC增强型单抗BA1105，有望成为同类治疗转移性胰腺癌、晚期胃癌及食管胃交接部腺癌的最佳靶向药物；另有抗PD-L1/TGF-β双特异性抗体融合蛋白BA1201以及靶向Claudin18.2的ADC药物注射用BA1301。

博安生物兼顾”创新价值”与”商业能见度”，在构建具有差异化特色的产品组合的同时，亦加快研发速度以获得更多先发优势。上述多款药物的开发进度领先，既为公司短期的商业化提供明确路径，也为其长期的可持续发展奠定扎实基础。

强大的商业化能力，保障后续新药卓越上市

博安生物是目前少数拥有”研发-生产-商业化”全产业链运营体系的本土生物制药公司。高度整合与协同的内部运营体系助力其在更短的时间内实现了自我”造血”，并通过强大的商业化动能保障后续在研产品的卓越上市。

通过专业化的内部营销团队及丰富的战略合作伙伴资源，博安生物不断深化建设商业化运营能力。一方面，公司已建立起广泛的分销网络覆盖全国1300多家医院及终端机构；另一方面，通过携手包括阿斯利康、正大青岛、欧康维视等业内优秀的合作伙伴，借助其优势资源，充分挖潜产品的临床价值和市场潜力。此外，博安生物还分别在美国和新加坡设立子公司并拥有一支持续扩展的国际化研发和业务拓展团队，以支持当下业务的高速成长。

为进一步支持商业化发展，2022年，博安生物加快建设和提升大规模生产能力，并通过拥抱数字化管理、开展工艺升级等方式，优化生产成本、提升生产效能。目前，公司拥有8,000升商业化产能和1,700升中试产能，另有2条用于商业化生产的3*2000升生产线、2条用于中试生产的2*500升生产线正在建设中。

博安生物董事会主席兼首席执行官姜华表示：”2022年，博安生物在新冠疫情叠加产业变化带来的各项挑战中逆势突破、硕果累累，令人无比振奋。展望2023年，我们预计这一年将是商业化产品收入增长的丰收之年，亦是加快我们创新抗体管线进程的变革之年。我们将进一步加快核心产品在全球市场的临床开发，丰富创新抗体产品组合，深化内部制造能力以及全球化商业化能力，并积极拓展各项业务合作，以更多高品质的创新成果满足患者所需、回报股东、回馈社会。”

APDS（活化磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）综合征）是一种罕见的进行性原发性免疫缺陷疾病

Joenja是一款针对12岁及以上成人和儿童患者的APDS靶向治疗药物

Joenja预计将于4月初在美国推出

Pharming将于3月27日欧洲中部夏令时间14:00/美国东部标准时间08:00召开投资者和分析师电话会议

荷兰莱顿2023年3月27日 /美通社/

Pharming Group N.V.（以下称”Pharming”或”该公司”，阿姆斯特丹泛欧交易所交易代码：PHARM/纳斯达克交易代码：PHAR）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其Joenja（Leniolisib）用于治疗12岁及以上成人和儿童患者的活化磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）综合征（APDS）。Joenja是一种口服选择性PI3Kδ抑制剂，是美国第一款也是唯一一款受批用于治疗APDS（一种罕见的进行性原发性免疫缺陷疾病）的药物。FDA通过优先审查流程评估了关于Joenja用于治疗APDS的申请。获得优先审查的资格适用于有可能在治疗、诊断或预防严重疾病方面提供显著改善的疗法。Joenja预计将于4月初在美国上市，并将于4月中旬开始发货。

医学博士、 研究硕士、北卡罗来纳大学医学院儿科风湿病和过敏/免疫科主任兼副教授Eveline Wu表示：

“Joenja获FDA批准对APDS界是一个激动人心的时刻，为受这种罕见疾病影响的患者和家庭提供了转变治疗途径的机会。这项批准意味着他们将首次享受到经批准的治疗方案，有望改变APDS患者群体的护理标准。”

Jeffrey Modell基金会是一家国际非营利组织，致力于为受原发性免疫缺陷疾病影响的个人和家庭成员提供帮助。其联合创始人Vicki Modell表示：

“对经受严重、改变生活和进行性症状的APDS患者而言，Pharming的Joenja获批是改变生活的重要一步。在450多种原发性免疫缺陷疾病中，FDA批准了针对其中之一的治疗方案，这对更广泛的原发性免疫缺陷疾病群体而言也是一个关键性的时刻。Jeffrey Modell基金会基于希冀、倡导和行动的使命致力于早期诊断、基因测序、治疗，并最终在将来治愈原发性免疫缺陷。”

Pharming首席执行官Sijmen de Vries评论道：

“FDA批准Joenja对APDS患者而言是一个重要的里程碑，他们现在可以享有首个专门针对这种致人衰弱疾病的获批治疗方案。迄今为止，APDS的管理一直依赖于治疗与APDS相关的各种症状。我们感谢参与临床试验的患者、护理人员和医生，是他们让今天的批准得以实现。我还要感谢Pharming和诺华（Novartis）团队，他们为Joenja的研发提供了支持，因此有理由为FDA批准感到自豪。今天也标志着Pharming的一个里程碑意义事件，证明了我们对改变罕见疾病患者生活的承诺。Joenja是我们的第二款商业化产品，其获批和于近期推出使我们更加接近公司目标：成为全球领先的罕见疾病治疗企业，致力于为医疗需求未得到满足的患者群体服务。”

APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷疾病，于2013年首次发现，目前估计每百万人中有1至2人患病。这种疾病由被称为PIK3CD和PIK3R1的两个已识别基因之中任意一个发生变异而引起。这两个基因对体内免疫细胞的正常发育和功能至关重要。虽然APDS患者会表现出各种症状，但最常见症状是耳朵、鼻窦以及上下呼吸道频繁发生的严重感染。感染通常从婴儿期开始。APDS患者容易出现淋巴结肿大或脾脏肿大（脾肿大），以及自身免疫和炎症症状。APDS患者罹患淋巴瘤等癌症的风险也会更高。

FDA对Joenja的新药申请（NDA）进行了优先审查，并根据一项多国、三盲、安慰剂对照、随机II/III期临床试验的结果批准了该药物。该项试验对31名12岁及以上APDS患者进行了疗效和安全性评估。作为此次申请一部分提交的还有一项长期、开放标签扩展临床试验的数据，其中有38名患者接受了Joenja治疗，中位时间为两年。

针对31名12岁及以上APDS患者进行的12周随机安慰剂对照研究表明，Joenja 70mg每日两次的临床疗效优于安慰剂，并且在共同主要终点（通过淋巴结的减小和初始b细胞的增加来评估淋巴增生的改善）方面具有显著意义，分别反映出对这些患者免疫失调和免疫表型正常化的影响。Joenja和安慰剂之间淋巴结大小的调整平均变化（95% CI）为-0.25（–0.38、-0.12；P=0.0006；N=26），初始b细胞百分比为37.30（24.06、50.54；P=0.0002；N=13）。临床试验中，最常见不良反应（发生率>10%）是头痛、鼻窦炎和特应性皮炎。

随着Joenja作为罕见儿科疾病治疗药物被批准，FDA授予了Pharming优先审查凭证（”PRV”）。 根据Pharming在2019年和诺华就leniolisib签署的独家许可协议条款，诺华公司有权以PRV价值的一小部分从Pharming公司购买PRV。根据该协议，Pharming将就APDS的批准和首次商业化销售向诺华和另一方支付里程碑付款，总额为1050万美元；我们同意在实现某些Leniolisib销售里程碑后，向诺华支付总额1.9亿美元的额外里程碑付款。我们还同意向诺华公司支付分级特许权使用费，按leniolisib净销售额的低两位数到高两位数百分比计算。

如需了解有关APDS的更多信息，请访问：AllAboutAPDS.com。Pharming与IInvitae Corporation合作，通过NavigateAPDS.com在美国和加拿大提供免费基因检测和咨询服务。如需了解更多关于Pharming及其对罕见疾病社区贡献的信息，请访问www.Pharming.com。

目前，向欧洲药品管理局（EMA）人类药品委员会（CHMP）提交的leniolisib上市许可申请（MAA）正在审查中。Pharming预计，CHMP将于2023年下半年发布关于此次上市许可申请的意见。

南京2023年3月27日 /美通社/

南京药石科技股份有限公司（公司简称”药石科技”，股票代码：300725.SZSE），作为专注于创新化学和低碳制造的全球一体化CDMO公司，宣布其位于美国宾州West Chester的新研发中心正式启用。该研发基地进一步拓展了药石科技在美国的平台规模和业务布局，促进更高效的工艺研发服务，向全球合作伙伴快速交付临床阶段的GMP项目。

拓展全球布局 提升美国药石GMP项目开发能力

West Chester研发中心占地约16,000平米，目前启用的实验室面积约为2,800平米，配置了工艺研发实验室、GMP公斤级实验室、洁净间和GMP分析实验室，同时也具备连续流化学、微填充床加氢技术和固态化学能力。

药石科技于2012年在加州湾区首次设立了美国销售和客户服务办公室。2017年，药石科技在宾州Hatfield建立工艺研发中心，实验室面积约为1,500m2，已配备了完整的工艺研发实验室和GMP公斤级实验室。Hatfield工艺研发中心已陆续向美国合作伙伴交付了多个API和GMP项目。West Chester工艺研发中心是对现有平台的有力扩充，将进一步加强美国药石临床阶段GMP项目的交付能力。

此外，药石科技已经规划在West Chester基地增设中间体和原料药的GMP生产设施，反应釜规格为500-2000 L，预计于2024年投入使用。

美国药石总经理李静博士表示：”我们非常高兴庆祝West Chester研发中心正式启用，这对美国药石来说是一个重要的里程碑。完备的能力、先进的设备设施和成熟有经验的团队，将保障我们为客户提供更多高质量的研发解决方案，我们期待未来能够持续创新，全力支持客户项目推进。”

全球化布局是药石科技加强供应链韧性的重要策略。药石科技在中国和美国已建立了多个研发和生产基地，为中间体、注册起始物料、原料药和药物制剂提供从开发到商业化的一体化CMC解决方案。公司将在全球范围内持续升级能力平台，以充足的产能和优秀的体系服务全球客户。

持续致力于可持续发展

在West Chester研发中心开幕仪式当天，药石科技同期举办了”绿色化学在药物研发和生产中的应用”专题讨论会，来自学术界和制药业的多位嘉宾参与会议。应邀演讲嘉宾阐述了绿色化学在医药制造领域的最新进展，并探讨了其对行业和环境的潜在影响。

药石科技近年来在多方面持续投入，不断促进公司和行业的可持续性发展。除全球化战略外，绿色化学和技术创新也是药石科技致力于可持续发展的一个重要策略。药石科技已经建立了以连续流化学、微填充床技术、生物催化、金属催化等为代表的前沿技术平台，以减少碳足迹，应对化学挑战，促进医药制造更绿色、更高效、更安全。药石科技已将这些技术广泛应用于从实验室到生产规模的项目，包括多个商业化阶段项目。部分新技术也已在美国药石得以成功应用。

“我们将继续致力于创新化学技术的开发和应用，这将从根本上改变药物研发和制造的方式，”药石科技创始人、董事长杨民民博士在绿色化学专题讨论会上表示，”我们的许多合作伙伴已经从这些创新解决方案中受益，我相信将技术创新融入我们的全球化战略，将不断为全球合作伙伴创造价值。”

来源：思齐俱乐部