上海2026年1月5日 /美通社/ — 默沙东（默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号）宣布，全球首个且目前唯一[1]突破性疗法激活素信号传导抑制剂（ASI）欣瑞来®（注射用索特西普）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于治疗WHO功能分级（FC）Ⅱ-Ⅲ级的肺动脉高压（PAH，WHO第1组）成年患者，以改善患者的运动能力和WHO功能分级[2]。ASI是针对PAH病因治疗的新型生物制剂，此次获批是基于Ⅲ期临床试验STELLAR的研究数据。
默沙东全球高级副总裁、默沙东中国总裁唐凯宇表示："PAH具有高致残率与高致死率，给患者家庭及社会带来沉重负担[3]。欣瑞来®（注射用索特西普）将为中国境内PAH患者提供全新机制的治疗选择，也再次诠释了默沙东发挥前沿科学力量拯救生命、改善生活的价值理念。"
PAH是一种相对少见、治疗棘手的心血管疾病，研究提示不进行针对性治疗的特发性PAH患者出现症状后的中位生存期仅2.8 年[4]。随着疾病进展，PAH患者运动受限程度持续增加，严重者甚至不能进行任何体力活动，生活质量受到严重影响[5]，新诊断患者5年死亡率高达40%[6]，模型预测显示，PAH的发病和患病病例数仍将逐年增加，预示未来肺动脉高压的防控将面临重大挑战，患者亟需创新治疗改善生活质量及预后[5],[7]。
广东省医学科学院副院长、广东省人民医院心血管内科主任荆志成教授表示："PAH的肺血管发生病理性重构，血管负荷进行性加重，并最终导致右心室肥厚与结构改变。‘激活素-骨形态发生蛋白'信号通路失衡，激活素A水平升高，是驱动PAH肺小动脉结构改变的关键[8],[9]。索特西普治疗肺动脉高压适应症在中国境内获批，标志着中国PAH治疗从扩血管对症治疗迈入逆转肺血管重构的新篇章，拉开了PAH对因治疗的新时代帷幕，为中国境内PAH患者带来全新的治疗选择。"
默沙东全球高级副总裁、默沙东中国研发中心总裁李正卿博士表示："作为行业的创新引领者，默沙东始终致力于推动前沿研究不断取得突破，努力为患者带来切实改善健康的解决方案。欣瑞来®（注射用索特西普）是全球首个针对PAH病因治疗的创新方案，有望为中国PAH的临床治疗带来提升运动能力与延长生存的全新选择。"
默沙东前瞻性声明
默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号（下称"公司"）。本新闻稿包含根据《1995 年美国私人证券诉讼改革法案》之安全条款而做出的"前瞻性声明"。本文内容基于公司管理层当前的看法和预期，并且受制于可能出现的重大风险和不确定因素。默沙东不保证在研产品能获得所需的监管部门批准或取得商业成功。如果相关假设与现实有所出入、出现风险，或发生不确定情况，实际结果可与前瞻性声明中的预期有实质上的差异。
风险和不确定因素包括但不仅限于一般行业情况与竞争、一般经济因素（包括利率与汇率浮动）、美国及其他国家制药行业监管以及医疗政策的影响、全球范围内控制医疗成本的趋势、技术发展、竞争对手获得的新产品与专利、新产品开发固有的挑战（包括获得监管部门批准）、默沙东对未来市场形势做出准确预测的能力、生产上的困难或迟延、国际经济金融状况不稳定与主权风险、对默沙东专利和其它创新产品保护的有效性的依赖程度，以及公司面临专利诉讼和/或监管行动的风险。
默沙东没有义务就新信息、未来事件或其它原因对任何前瞻性声明进行公开的更新。尚有其它因素可能导致实际结果与前瞻性声明存在实质性差异，请参见默沙东2024年年报10-K报表以及公司在美国证券交易所备案的其它文件（可在美国证券交易所网站www.sec.gov上查阅）。
[1] 截至2026年1月5日。
[2] 注射用索特西普说明书。
[3] 中华医学会心血管病学分会精准心血管病学学组. 单基因遗传性心血管疾病基因诊断指南. 中华心血管病杂志, 2019, 47(3): 175-196
[4] Hoeper MM, Pausch C, Grünig E et al. Temporal trends in pulmonary arterial hypertension: results from the COMPERA registry. Eur Respir J 2022; 59.
[5] Humbert M, Kovacs G, Hoeper MM et al. 2022 ESC/ERS Guidelines for the diagnosis and treatment of pulmonary hypertension. Eur Heart J 2022; 43: 3618–3731
[6] Cascino TM, Sahay S, Moles VM, McLaughlin VV. A new day has come: Sotatercept for the treatment of pulmonary arterial hypertension. J Heart Lung Transplant 2025; 44: 1–10.
[7] Qiu J-Y, Qiu L-H, Huang S-S et al. Pulmonary arterial hypertension: a long-standing and nonnegligible burden over three decades. Sci Bull (Beijing) 2025; 70: 1766–1769
[8] Yung L-M, Yang P, Joshi S et al. ACTRIIA-Fc rebalances activin/GDF versus BMP signaling in pulmonary hypertension. Sci Transl Med 2020; 12.
[9] Guignabert C, Savale L, Boucly A et al. Serum and Pulmonary Expression Profiles of the Activin Signaling System in Pulmonary Arterial Hypertension. Circulation 2023; 147: 1809–1822.
消息来源：默沙东中国
