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2023年12月29日，海尔集团（“海尔”）宣布，其已与全球领先的医疗健康企业及血浆制品生产商基立福（Grifols） 达成战略合作。基于这一战略合作，海尔将以总价125亿人民币收购基立福所持有上海莱士血液制品股份有限公司（上海莱士）20%股份并合计获得26.58%的表决权。交易完成后，基立福将继续持有上海莱士6.58%的股份，并保留董事会席位。

上海和北卡罗来纳州莫里斯维尔2024年1月4日 /美通社/ 

领先的多治疗领域临床研究机构(CRO) Caidya（康缔亚）欣然宣布任命Jay Roberts为该公司董事会成员。Roberts在全球生物制药和医疗健康行业拥有丰富的经验，他将为Caidya带来宝贵的专业知识和战略眼光，支持Caidya在临床研究领域实现卓越的使命。

Roberts是一位经验丰富的高管，在建立生命科学领域新兴成长型公司方面有着成功经验。他在领导药物研发和技术公司方面有着深厚的背景，这些公司为患者、医院、管理型医疗机构和医生提供支持。Roberts对战略、监管、资本形成、股权和债务融资、并购以及医疗技术有着深刻的理解。

Caidya董事长兼首席执行官谭凌实博士表示："我们很高兴Jay能加入我们的董事会，带来他在生物制药行业的丰富经验和领导力。我们始终致力满足新兴生物技术公司的需求，而Jay 的背景和对生物制药行业客户价值创造的理解将有助于指导Caidya的战略方向，以及推动我们的发展计划。此外，Jay在战略规划、财务和企业战略以及业务发展方面的专业知识对于我们继续扩大全球业务范围将是非常宝贵的。"

在加入Caidya之前，Roberts曾担任Vyant Bio, Inc.的总裁兼首席执行官。Vyant Bio, Inc.是一家致力中枢神经系统新型候选疗法的创新药物研发公司。在任职期间，他领导了这家公司的战略转型，通过兼并、收购和股权融资，将这家公司定位为一家专注生物科技的公司。Roberts还曾在多家医疗机构担任财务和企业发展方面的高管职位，包括Cancer Genetics、AdvantEdge Healthcare Solutions、InfoLogix和Daou Systems, Inc.。

Roberts表示："我很荣幸能在公司发展的关键时刻加入Caidya董事会。Caidya致力于提供卓越的临床研究，这与我对推进医疗健康解决方案的热情高度一致。我期待与董事会和管理团队密切合作，推动创新，提高运营效率，为Caidya的持续成功做出贡献。"

Caidya是一家全球性临床研究机构，提供广泛的临床服务和治疗专业知识，在整个临床开发过程中为合作伙伴提供支持。公司利用行业领先的临床技术，确保试验的透明度和数据驱动型决策。凭借对客户体验和卓越交付的高度重视，Caidya致力为全球患者带来改变命运的疗法。

新一轮融资总额达6330万美元，包含B轮股权融资与授信额度

上海、让布卢和海德堡2024年1月4日 /美通社/ 

全面整合的国际化放射性药物治疗公司辐联科技有限公司（以下简称“辐联科技”），今日宣布完成6330万美元融资，其中包括4730万美元的B轮股权融资和1600万美元的授信额度。本次融资将帮助公司快速推进其放射性药物管线的开发和药物生产能力的建设，并优化其专有发现平台UniRDC^TM。 随着本次融资的完成，辐联科技自2021年8月成立以来已累计融资超过1.1亿美元，包括股权融资、债权融资和政府补贴。

此次4730万美元B轮股权融资由阿美风险投资（Aramco Ventures）旗下多元化成长基金Prosperity7 Ventures和某生命科学领域专业投资基金共同领投，跟投方包括新股东云九资本、夏焱医疗美元基金及体系内飞镖夏焱基金、光华梧桐基金，以及现有股东成为资本、红杉中国和佳辰资本。除B轮融资外，公司还成功获得了1600万美元授信额度作为灵活的资金支持，助力公司的管线开发和比利时放射性药物生产设施的建设。

Prosperity7 Ventures 执行董事总经理 Aysar Tayeb 表示：“目前癌症仍然是严峻的全球性挑战，给患者和家庭带来巨大痛苦和损失。凭借其在载体与连接子方面的卓越设计能力，以及在放射性核素方面的专长，辐联科技致力通过开发放射性偶联药物（“RDC”）来解决这一难题。辐联科技专有的 UniRDC^TM平台，有望助力公司覆盖更广泛的癌症治疗领域。我们期待辐联科技未来取得更多进展，带来先进和差异化的解决方案，以显著改善癌症患者的治疗效果与生存质量。”

辐联科技首席财务官吴艺霞女士表示：“此次融资反映了我们新老投资者对辐联科技战略的坚定支持，以及我们在短短两年多的时间里为建立一家全面整合的国际化放射性药物治疗公司所取得的重大进展而产生的信心。这笔资金将助力辐联科技向临床阶段公司的转型，并持续推进我们的管线项目发展以及符合良好生产规范（“GMP”）标准的放射性药物生产设施的建设。”

江苏昆山、德国殷格翰和瑞典默恩达尔2024年1月3日 /美通社/ 

苏州瑞博生物技术股份有限公司（Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd）及瑞博国际研发中心（Ribocure Pharmaceuticals AB）（统称"瑞博"）与德国勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）携手合作，宣布将共同开发治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（NASH/MASH）的小核酸创新疗法。这一合作将把瑞博在siRNA药物领域早期研究和临床开发的领先经验与勃林格殷格翰致力于改善心血管、肾脏和代谢疾病（CRM）患者生活质量的承诺紧密结合在一起。

全球约有超过4.4亿人患有NASH，这是一种由肝脏脂肪蓄积引发的炎症性肝病。随着时间的推移，NASH会导致肝纤维化和组织瘢痕化，很多患者还会进一步出现肝硬化及相关严重并发症，包括肝衰竭或肝癌。目前尚无获批用于治疗NASH的药物，NASH患者迫切需要有效治疗的新选择，防止NASH进展并维持和恢复肝功能。

利用瑞博领先的RIBO-GalSTAR™技术平台能够特异性靶向肝细胞中的致病基因，选择性抑制其mRNA，从而开发小核酸（RNAi）疗法。小核酸疗法有望靶向传统药物分子无法成药的靶点，达到治疗相应疾病的目标。

勃林格殷格翰高级副总裁、心血管代谢疾病研究全球负责人Søren Tullin博士表示："我们期待与瑞博的科学家们合作，为NASH患者开发新的突破性药物，这项新合作是我们致力于与全球优秀同行合作以应对具有相互关联性的CRM疾病承诺的一部分。我们的目标是开发新一代创新性药物，为患者带来全面的健康获益。"

瑞博生物创始人、CEO梁子才博士表示："此次合作是对瑞博小核酸药物研发平台和团队科学研究实力的高度认可。我们很高兴有机会与勃林格殷格翰合作，为NASH患者提供新的治疗方案。"

瑞博国际CEO甘黎明博士表示："我们期待与勃林格殷格翰合作，借助其在CRM疾病领域卓越的经验和深入理解，继往开来，不断推出治疗CRM疾病的突破性药物。"

根据双方合作条款，瑞博除了将收到一笔预付款外，在此次多靶点合作项目中，瑞博将有权获得基于开展临床研究、药物注册和商业成功等里程碑付款以及上市产品的阶梯式销售提成，总交易金额超过20亿美元。

上海2024年1月3日 /美通社/ 

专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称"信念医药"）于今日宣布：由其自主研发和生产的BBM-H803 注射液的注册临床研究（CTR20233400）在中国顺利完成首例受试者给药。

BBM-H803注射液是信念医药首款适用于治疗A型血友病的基因治疗药物，也是公司第二款获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验批准的药物，该款产品于2022年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）。截至目前，国内尚无已上市的适用于治疗A型血友病成年患者的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。

本研究是一项多中心、单臂、开放、单次给药的注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H803注射液在≥18岁的重度A型血友病患者中的安全性、耐受性和有效性。该款药物使用了具备自主知识产权的工程化衣壳，相对而言，其免疫原性较低，肝脏递送效率较高。临床拟用剂量亦低于国外已上市同类AAV基因治疗产品，预期安全性更佳。此前开展的探索性研究已于2023年8月完成所有患者入组，相关数据为后续注册临床研究提供了坚实的基础支撑。

信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示："岁序更迭、华章日新，对于信念医药以及A型血友病患者而言，今天定然是个令人欣喜的日子，BBM-H803 注射液的注册临床成功完成首例受试者给药！此次里程碑的达成，意味着信念医药在基因治疗血液疾病领域取得了又一项重大突破，亦再次印证了公司强大且稳健的研发实力。我们将继续秉持初心，内外合力，全面有序推进临床研究各项工作，致力将这款创新药物尽早带给广大中国患者。"

合肥2024年1月3日 /美通社/ 

2024年1月3日，由合肥天港免疫药物有限公司（天港医诺）独立自主研发的双特异性抗体（项目代号TGI-6），在北京大学肿瘤医院完成I期临床试验首例患者入组并给药（FPI）。天港医诺TGI-6为全球第二款、国内第一款进入临床阶段的同靶点产品。

该临床研究（TGI6-T1-02）是一项首次、开放性、多中心的I期研究，包含剂量递增部分（Ia期）和剂量扩展部分（Ib期），将纳入局部晚期或转移性直肠癌（CRC）受试者，或靶点阳性的局部晚期或转移性实体瘤受试者。该研究旨在评估TGI-6在受试者注射给药后的耐受性、安全性、药代动力学、药效学和初步抗肿瘤活性。该研究由北京大学肿瘤医院沈琳教授牵头，在中国共有3家临床试验中心参与。

TGI-6是一款同时靶向肿瘤抗原（NK细胞受体所识别的肿瘤配体）和T细胞的双特异性抗体，该肿瘤抗原在多种实体瘤中高表达，包括结直肠癌、乳腺癌、肝癌及胰腺癌等。临床前数据表明，TGI-6在不同癌种的动物模型中均能实现一次用药肿瘤完全清除的疗效，表现出强大的抗肿瘤活性。本研究已分别于2023年6月、2023年10月获得美国FDA及中国NMPA临床试验许可，该项目临床实验启动会已于2023年12月8日顺利举行，就临床试验的重点事项进行充分讨论并达成共识。

中国工程院院士、天港医诺创始人田志刚教授表示："TGI-6完成首例患者入组给药是一个重要的里程碑，这标志着双特异性抗体注射液TGI-6正式进入了临床研究阶段，也标志着天港医诺正式成为临床试验阶段的生物医药公司。目前进行的I期研究作为TGI-6的首次人体试验，将主要评价TGI-6的安全性及耐受性，为进一步的临床开发提供依据。我们将积极推进TGI-6的临床研究，更快、更好地评估其在临床中的潜在价值，作为一项全新的治疗方案，我们希望 TGI-6能早日惠及更多患者，为肿瘤患者提供更多精准治疗的机会，为全球病人带来最新的治疗理念及创新药。"

上海2024年1月2日 /美通社/ 

药明巨诺（港交所代码：2126），一家独立的、专注于研发、生产及商业化细胞免疫治疗产品的创新型生物科技公司，于2024年1月2日宣布与2seventy bio（纳斯达克代码：TSVT）签订了一项独家合作协议（以下简称"合作协议"），双方将在大中华区域围绕针对自身免疫疾病的嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗产品（以下简称"产品"）进行共同开发、制造和商业化，项目名为自身免疫性疾病项目（AID项目）。

根据合作协议披露，药明巨诺将在中国率先开展工艺流程开发并启动首次人体临床试验，开发费用由双方共同分摊。在规定期限内，药明巨诺拥有该产品的许可磋商的独家权利，以及在大中华区域开发、制造和商业化的独家许可权。此外，公司还可收取高位数千万美元的开发、监管和销售里程碑付款，以及全球净销售额（大中华区域除外）的特许权使用费。同时，两家公司在未来仍有可能继续其他候选产品的合作。

2022年，药明巨诺已与2seventy bio就MAGE-A4 项目达成战略合作，此次战略联盟是基于原合作伙伴关系的进一步拓展。该合作建立在药明巨诺细胞免疫治疗技术的开发能力基础之上，旨在更快地探索和验证基于T细胞的免疫治疗产品在大中华区域的应用。

此次，双方达成的战略合作是基于相互共同的理念与目标，即凭借两家公司的优势资源和专业知识以形成共赢和协同效应。本次合作标志着药明巨诺在持续深化其细胞治疗开发能力的道路上又迈出了重要一步，并为药明巨诺在自身免疫疾病领域开发突破性的细胞治疗药物提供了宝贵的机会。

中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔2024年1月2日 /美通社/ 

百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球性生物科技公司。公司今日宣布其PD-1抑制剂百泽安^®（替雷利珠单抗）新适应症已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，单药用于不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者的一线治疗。

肝癌是中国常见的高发恶性肿瘤。2020年中国肝癌新发病例约41万，约占全球总数的一半；死亡病例约39.1万，是中国第二大肿瘤致死病因^[1]。70%-80%的肝癌患者在诊断时已经是中晚期^[2]，失去了手术或其他局部治疗机会，临床预后较差，5年生存率仅为12.1%^[3]，亟需更多治疗手段改善患者生存。

百济神州高级副总裁、全球研发负责人汪来博士表示："中国的HCC发病率近年来持续上升，存在较大的未被满足的临床需求。此次获批是替雷利珠单抗在肝癌领域的又一突破性进展，丰富了晚期HCC患者的一线治疗选择。我们期待这一全新的治疗方案能够惠及更多肝癌患者，进一步提升肝癌患者的生存获益。"

本次获批是基于RATIONALE 301（NCT03412773）的临床试验数据。该试验是一项随机、开放性的全球3期临床研究，从亚洲、欧洲和美国各研究中心共入组674例患者，旨在评估替雷利珠单抗对比索拉非尼作为不可切除的HCC成人患者一线治疗的效果。

此前，RATIONALE 301试验结果以最新突破口头报告的形式，公布于2022年在法国巴黎举办的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会，并于今年荣登肿瘤领域著名期刊《美国医学会杂志-肿瘤学》（JAMA Oncology）。研究结果显示：与索拉非尼相比，替雷利珠单抗展示出在总生存期（OS）上的非劣效性结果。替雷利珠单抗的中位OS为15.9个月，而索拉非尼的OS为14.1个月；替雷利珠单抗具有更高的客观缓解率（ORR）（14.3% vs 5.4%）和更持久的缓解（中位缓解持续时间DoR分别为36.1个月和 11.0个月）；替雷利珠单抗和索拉非尼治疗的安全性特征与既往研究一致。

中国药科大学附属南京天印山医院消化系统肿瘤首席专家和RATIONALE 301 试验的全球牵头研究者（Leading PI）秦叔逵教授表示："RATIONALE 301是一项由中国专家主导的、具有前瞻性的、随机对照、全球多中心3期注册临床试验。在设计和优化研究方案阶段，就兼顾东、西方肝癌的高度异质性，同时充分结合中国国情、病人特点和实践经验；试验过程中科学实施，严格质控，数据翔实，从而获得了预期的结果，为晚期肝细胞癌患者的一线免疫治疗提供了新的选择和可靠的依据。"

秦教授进一步表示，"替雷利珠单抗在本项试验中，单药一线治疗肝癌即展现出优良的有效性、安全性和耐受性，带来了明显的生存获益，具有重要的临床价值。可以相信此次替雷利珠单抗获批一线治疗晚期肝细胞癌适应症后，除了可以单药使用，还将推动含替雷利珠单抗联合方案的临床应用及研究进展，为众多的肝癌患者带来生的希望。"

至此，替雷利珠单抗已有12项适应症获得NMPA批准，是目前在中国获批适应症数量最多的PD-1抑制剂，其中11项适应症已全部纳入国家医保药品目录，也是纳入国家医保药品目录获批适应症数量最多的PD-1抑制剂。

12月22日、26日，FDA接连发布两则药品召回通告：辉瑞自主召回包括注射用博来霉素、4.2%、8.4%的碳酸氢钠注射液、硫酸阿托品注射液的几个批次产品，原因是可能存在玻璃颗粒。

召回通告

图源：FAD官网

通告显示，辉瑞在12月21日发布召回信息，涉及辉瑞旗下无菌注射部门Hospira，其中注射用博来霉素由客户发现并报告，另外两个品种是在例行产品检查中发现。

此次召回事件，再次将矛头指向辉瑞旗下无菌注射部门Hospira的生产安全问题。可怕的是，这个安全问题最早可以追溯到十年前。

2015年，辉瑞将当时全球最大无菌注射仿制药和生物仿制药企Hospira收入囊中，后者的生产安全问题由来已久，辉瑞向FDA承诺有信心改变这一状况。

实际上问题并没有解决。就在两个月前，辉瑞一天召回三款注射剂，原因和这次一样，也是存在玻璃颗粒。

一个药企，怎么就搞不好安全质量？

安全风险高

相比口服用药，注射剂由于直接入血，安全风险更高。

这次召回的三个品种都是临床常用注射剂，其中注射用博来霉素是抗癌用药；碳酸氢钠注射液用于治疗代谢性酸中毒、高尿酸血症；硫酸阿托品注射液是临床急抢救药品，用于抗休克、解救有机磷酸酯类中毒等。

辉瑞提醒，注射存在玻璃颗粒产品可能导致静脉炎、血管阻塞、以及血栓等严重不良事件的发生。如果是病情危重、免疫状况差的患者而言则更为致命。

值得重视的是，Hospira在今年的多次召回，都是由于玻璃颗粒。

业内人士分析，玻璃颗粒出现，最大可能是在灌装机器作业过程中，由于瓶子位移或灌装头不合适，瓶子被压碎，玻璃渣飞溅，加上事后清理不到位混入其他瓶子造成。

这就引向两个问题。一是灌装机器的调试问题，二是工作人员风险意识不足，在彻底清洁前就急忙生产。

健识局查询发现，这次召回的硫酸阿托品注射液、碳酸氢钠注射液两个品种都长期出现在FDA短缺药品名单上。此前，Hospira曾表示，供应紧张是源于运输延误和需求增加。

目前美国注射剂仿制药市场上，Hospira、费森尤斯、Hikma 三家占供应量的57%。Hospira又接连出现安全问题，如果FDA要求辉瑞在召回之外停止生产整改，美国的注射剂供货短缺状况又将雪上加霜。

问题由来已久

Hospira公司不是初犯。

2004年，Hospira从前母公司雅培中分拆上市，成为一家专注无菌注射的制药企业。并入辉瑞前，FDA已经就其下属5家工厂设施存在的多种不合规问题多次发布警告信。

2015年，辉瑞斥资170亿美元将Hospira收入囊中，并信誓旦旦承诺有能力改变这一状况，但实际上并没做到。

2017年3月，FDA官网再次发布对Hospira的警告信，列出了包括投诉检查不彻底、无菌产品可见物不合格在内的近10条生产缺陷。同时指出，Hospira多个工厂都存在类似违规情况。

FDA还将这封警告信直接发给了辉瑞时任CEO Lan C.Reed，并声明，“你们的高级管理层有责任彻底解决所有缺陷并确保cGMP合规性以符合FDA的要求。”

2017年6月，FDA甚至以生产不合规、质量管理及合规系统存在重大缺陷为由，拒绝了辉瑞Hospira开发的生物类似药Epoetin Alfa 的上市申请。直到一年后，2018年5月，这一产品才得以上市。

不过，Hospira的问题依旧。2017、2018年，因注射器中发现颗粒、微生物生长和人类毛发问题，Hospira 多次召回相应批次的婴儿葡萄糖注射液产品。

到了这两年，Hospira又以存在玻璃颗粒为由，频繁召回注射剂产品，包括去年接连召回的碳酸氢钠注射剂、盐酸万古霉素，异丙酚注射乳剂等，以及今年召回的碳酸氢钠注射剂、盐酸利多卡因注射液等。

在本次召回事件的声明中，辉瑞仍不忘强调，因产品标签含有提示医护人员使用前检查可见异物的声明，实际降低了可能造成的风险。同时，辉瑞称尚未收到与其相关的不良事件报告。

来源：健识局

作者：李傲