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上海2024年9月3日 /美通社/ — 九天生物（Skyline Therapeutics）自主研发的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物SKG1108，一款用于治疗视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa，RP）的突破性基因疗法，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD）。这一认定标志着SKG1108这一创新AAV载体在治疗RP方面的潜力得到了FDA的认可，并使其在未来的开发、上市过程中及上市后有资格享受一系列激励政策，获得FDA的持续支持。

SKG1108是一款完全创新设计的AAV载体，包含用于玻璃体内注射的创新衣壳AAV.0106，将采用前沿设计的编码具有独特结构和功能的全新蛋白的基因直接递送至视网膜，通过特定的基因元素调控在视网膜靶细胞中表达特殊光敏蛋白，从而产生新的光感受器来改善和恢复患者视觉功能。

视网膜色素变性是一种高致盲性遗传性视网膜退行性病变（Inherited Retinal Diseases, IRDs），与超过上百种不同基因突变相关。尽管发病年龄存在差异，大多数视网膜色素变性患者在40岁左右已达到法定失明的程度。该疾病进展初期出现视杆细胞退化，随后视锥细胞逐渐丧失，直至光感受器细胞几乎完全凋亡，视觉功能不可逆地受损，最终导致失明。目前，全球尚无有效的治疗方法能够阻止或逆转光感受器细胞的退化。现有的基因特异性治疗方法仅针对极少数特定基因突变，不适用于大多数视网膜色素变性患者。SKG1108基因治疗采用创新的作用机制，不受限于特定基因突变，通过生成新的光感受器来补偿视杆细胞和视锥细胞的退变与丧失、改善和恢复视觉功能，从而有效治疗严重视网膜色素变性，惠及更多急需治疗的患者。

9月1日晚间，广药集团旗下上市公司白云山（600332.SH；00874.HK）披露公告称，收到公司董事张春波的辞职报告，“因个人原因”，张春波辞去公司董事等职务，不再担任公司任何职务。

据第一财经报道，记者从多个独立信息源渠道证实，张春波已被有关部门带走调查。“上周四集团领导班子成员正在一起开会，随后进来了几名工作人员，现场把他带走了。”一位广药集团核心知情人士表示。与李楚源等高管年龄临近“退休线”不同，现年48岁的张春波系广药集团领导班子成员中的“少壮派”高管，被视为公司未来“明日之星”。

据上海证券报，知情人士透露，张春波“上次董事会就没参加了。”

9月2日早间开盘，白云山A股股价持续下跌，截至发稿，跌幅达2.74%，A股总市值达455.22亿元。

据北京商报，9月2日，记者致电白云山董秘办公室对这一消息进行求证，白云山相关工作人员表示，公司不清楚这一情况。

资料显示，张春波自2015年1月至2021年8月任白云山副总经理，任职时长达6年8个月，自2019年6月28日起任白云山董事，陆续任广药集团党委委员，副总经理，白云山党委委员，中一药业与奇星药业党委书记，董事长，天心药业董事，广州白云山医药销售有限公司董事，广州医药海马品牌整合传播有限公司(“海马公司”)董事和医药公司董事。

据第一财经，张春波负责的中一药业也是白云山核心企业。据中一药业官网资料显示，该公司为“中华老字号”企业，拥有“白云山”和“中一”两大中国驰名商标，主要从事中成药及大健康产品的研发、制造、销售以及健康服务等。2021年公司产值超12亿元，利税超3亿元。

中一药业拥有6大剂型近140个品种，独家品种21个，主要产品消渴丸是全国口服降糖药物中成药第一品牌、滋肾育胎丸是妇科中成药安胎保胎类药物市场领跑品牌、安宫牛黄丸全国销量在同品类市场处于领先地位，三个品种均是销售额超亿元的中药大品种。

此前，白云山于7月22日晚公告，公司董事长李楚源因个人原因辞去董事长、执行董事及战略发展与投资委员会主任职务，辞职后不再担任任何职务。8月30日，据南粤清风网消息，广州医药集团有限公司原党委书记、董事长李楚源涉嫌严重违纪违法，目前正接受广东省纪委监委纪律审查和监察调查。

公开资料显示，李楚源，汉族，1965年10月生，广东汕头人，中山大学化学专业本科毕业，1988年7月参加工作，曾先后担任广州白云山制药总厂经营部副部长，白云山股份副总经理、党委书记、董事长，广州白云山中药厂厂长、党委书记，白云山和黄公司总经理、副董事长、党委副书记，广药集团总经理、副董事长、党委副书记，白云山副董事长及医药公司副董事长等职务。自2013年8月8日起，任广药集团党委书记、董事长，及白云山和黄公司副董事长、医药公司非执行董事。  

2015年1月12日，白云山发布公告，张春波正式履职为上市公司高管。当天时任公司董事长李楚源主持召开董事会，会议全票审议通过了《关于聘任公司高级管理人员的议案》，同意聘任张春波等人为公司副总经理，任期与第六届董事会成员的任期一致。

公开资料显示，广州医药集团有限公司（以下简称广药集团）是广州市属国有企业，主要从事中西药品、大健康产品、医疗器械、生物医药、医疗服务等与医药整体相关的产品研制开发、生产销售以及医疗健康养生服务的提供，目前控股上市公司“广州白云山医药集团股份有限公司”（上海A股：600332，香港H股：00874）及参股康美药业（上海A股：600518），旗下共有成员企业30多家，包括已190多年历史的王老吉，已420多年历史的陈李济以及敬修堂、潘高寿、采芝林等12家中华老字号企业。

来源：每日经济新闻

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• 许多以上市为目的的临床研究结果并未发布。

• 充分、可靠的试验数据与医生的临床用药决策紧密相关。

• 临床研究发起方在公示平台信息登记的及时性和完善性需进一步加强。

• 数据公开必须与数据保护制度相结合。

药物临床试验数据是否需要充分披露？这个被反复讨论的敏感话题，一直没有实质性推进。就此，研发客从临床端切入，调研了来自全国多个省市三级医院的21位副主任/主任医师。

调研结果显示，其中有9位医生反映目前获取药物临床试验数据的途径不能满足工作需求，难以充分了解同类药物的差异，进而影响到处方决策。受到影响的具体场景还包括：不能全面及时充分地了解药物品性、药物选择不精准、不能预防和有效管理不良反应、不能找到最合适的病人浪费医疗资源、超适应症用药导致严重后果等。

在21位医生参与的企业申办的临床试验或者研究者发起的试验中，试验数据发布比例在80%以上的仅有2位，发布比例在20%~80%的有14位，发布比例在20%以下的有3位。这一定程度上反映了还有许多以上市为目的的临床研究结果并未发布。

调研发现一：缺少法律强制性

获得研究数据的渠道通常包括临床试验数据库、审评报告、学术发表（期刊和会议）、公司财报、企业宣讲、同行交流等。其中，国家的药物临床试验数据登记与公示平台，成为临床试验数据查询的主要渠道。

尽管药物临床试验登记与信息公示平台的建立对于保障公众知情权、促进信息共享、充分整合珍贵的试验证据等均具有重要意义，但从实际使用上来看，仍存在一定的局限性。

杨悦

“通过该平台登记临床试验数据在正常申报注册程序中没有问题，但目前该平台主要靠药企和研究者申报的自觉性，不具有法律强制性，这可能导致许多临床试验数据未公开或公开不充分。”清华大学药学院药品监管科学研究院院长杨悦教授表示。

此外，即便临床试验结果在该平台登记上传，公众也并不一定能查看到。在2020年发布的《药物临床试验登记填写指南中》，临床试验结果摘要在小标题中标注为公示项，而内文又着重提到附件结果摘要和备注说明仅用于监管目的，为非公示项。

只有已公示的内容，公众才可查询和下载。这是否意味着该部分内容公示与否是经过选择的？

“我们有时也只能看到部分研究结果，或只是登记了研究的基础信息，并没有阶段性的更新进展。”厦门大学附属翔安医院药物临床试验机构办公室主任康欣梅表示。

康欣梅

在康欣梅的印象中，前几年有许多临床研究仅通过医院的伦理审查就开始进行，往往在后期学术发表的时候，由于需要备案号才去公示平台补充登记。而有许多项目可能因为安全性、患者招募和资金等原因，中途就终止了。

“临床研究发起方在公示平台信息登记的及时性和完善性需进一步加强。”科伦药物研究院临床中心主任齐伟表示。

除了信息公示平台，药监部门发布的审评报告、学术期刊和会议也是医生和医药研发人员重要的了解渠道，这些渠道也存在不足之处。“如CDE公开的创新药审评报告里面包含部分临床试验结果的数据，但目前公众无法查到所有的创新药审评报告。”杨悦表示。

史冬梅

“对于一些处在开发早期阶段的创新性产品，其试验结果出来后，跨国研发型企业通常会选择等到大型学术会议召开时公布，或者在学术期刊上发表，但是这种‘惯例’同样可能会造成数据公开的滞后性，会影响行业第一时间解读这些前沿产品的安全性和有效性。”默克中国研发中心负责人史冬梅表示。

调研发现二：雪藏阴性结果

研发客了解到，数据未公布的具体原因错综复杂，尤其是部分小型初创企业可能并不完全清楚数据登记与公示平台的规定和要求。

对于一些试验的阴性结果，小型初创企业可能存在信心不足，担心对后续的开发工作产生影响，或者需要更多时间来分析试验结果等情况。然而，阴性结果的不公开或者滞后公开，会影响药物研发的相关工作，可能损害临床研究的整体可信度。

于医生而言，“尤为关注一款产品既往研究中可能被雪藏的阴性结果和相关原始数据，但只能仅凭企业自发公示，并没有完全可靠的了解渠道。即便参与了相关临床研究，也仅能了解自己所在医院的数据，并不能看到全景。医生与临床用药紧密相关，需要更大的权限查看到更多权威可靠的数据。”康欣梅表示。

齐伟

齐伟认为，在产品研发阶段所获得关键数据应及时登记或更新，及时与监管部门进行沟通交流。

“可以在关键阶段获得监管部门的意见及建议，完善和优化研究方案及策略，有利于降低临床试验风险、提升临床研究效率。”齐伟表示，“也有助于及时了解同治疗领域，特别是同靶点产品的研发状态，以明确产品定位，提高后期临床资源的使用效率。”

此外，随着以患者为中心和聚焦临床价值的新药临床试验模式理念发展，患者对药物临床试验关注程度显著提升。不断探索和深化数据共享符合患者实际的利益需求。

调研发现三：注册药物数据未充分公开

研发客了解到，注册药物也无法做到充分披露数据。比如，生物类似药充分公开数据的比例相对较低，部分改良型新药的数据也没有充分公开。特别是生物类似药说明书中的数据披露，很大程度会依赖原研药的数据。“受到数据保护授权的内容可以相同，否则不应该照搬照抄。”杨悦表示。

“在这样的情况下，原研药企难以充分了解监管机构的审评思路。这对原研药企了解生物类似药是否与原研药可比，改良型新药是否较原研药具有突出优势造成了影响，也会影响相应医疗机构和公众获得相关数据来支持医疗决策。” 史冬梅说。

临床医生获取试验数据很多时候是通过企业宣传推广活动。在调研中，就有14位医生反映，企业推广的生物类似药临床试验数据和真实世界使用的经验有差距。6位医生提到，企业向医生推广产品时出现过夸大宣传的情况。

在医学会议沟通中，经常有医生问询某些生物类似药究竟和原研药有没有差距的的情况，这表明医生在用药选择、药物替换等方面可能需要更多更可靠的临床数据支持。

“这种情况的发生可能是因为生物类似药的审评终点和临床医生关心的临床终点之间存在一定差距。监管的审评理念更看重生物相似度，临床医生则更看重生物类似药能不能获得和原研一样的长期临床获益，尤其是在考虑外推适应症的时候。”史冬梅表示。

不过，随着监管层面对创新药的鼓励和支持力度不断加大，其对生物类似药的要求也在不断提高，这种差距正在弥合。提高数据公开的透明度可以让业界更清晰的看到这种变化。

至于现阶段数据缺少透明度会不会造成严重的用药安全问题，康欣梅则认为不必太过担忧。

因为在临床研究过程中，GCP机构伦理委员会有严格的监管系统，定期开分析会评估临床研究的风险和继续推进的价值。在药品上市后的处方环节，医生会参考治疗指南做决策。不同的药品会进行专家评级，依据已公开的数据进行划分，综合推荐级别太低的，医生实际用药时会慎重选择或者不使用。

数据共享是国际新常态

临床试验数据公开的内容包括注册基本信息、结果摘要、临床研究报告（CSR）和原始数据。它们的性质和敏感性不同，因而数据公开需要循序渐进。参考国际经验，不断探索和深化临床试验数据公开制度符合国际主流的实践。

美国是世界上临床试验数据公开最早的国家。2007年，美国国会通过的《食品药品管理修正案》(FDAAA)扩展了临床试验数据公开的范围。要求所有在美国开展的临床试验都要在Clinical Trials. gov进行注册，须公开临床试验结果摘要，并制定了相应的惩罚措施。

2016年9月，美国健康和福利部和NIH分别发布了临床试验注册和结果信息提交终极规则和终极政策，对FDAAA的药物临床试验数据公开的相关规定进行了补充。

终极规则中规定，即便药品未通过上市批准的也要公开临床试验结果摘要，同时药品不良反应事件发生的时间表、搜集方法、全因死亡率、研究计划、统计分析方案等信息均要公开，且需每年更新。

终极政策进一步将临床试验数据公开的范围扩展到包括1期临床试验数据，并且要求所有的研究项目在提交项目申请书时必须附加详细的临床试验数据共享计划，或解释为何这种数据不可共享。

欧盟于2014年通过了的(EU) No 536/2014号法规，代替了此前的2001/20/EC号指令，创建了单一的临床试验数据提交系统，设置了统一的评估程序、受试者保护和知情同意规则以及透明度要求，在整个欧盟/欧洲经济体境内具有法律强制力。

其中明确要求所有在欧盟境内进行的临床试验必须公开临床试验注册信息，临床试验结果摘要和CSR信息。CSR是药品上市申请时提交给药监部门的文件的关键组成部分，常被药企视为商业机密。欧盟是全球唯一强制要求公开CSR信息的地区。

(EU) No 536/2014号法规随着EMA负责的临床试验信息系统（CTIS）搭建完成，于2022 年1月31日起正式开始施行。2023 年1月31日开始，CTIS 成为了提交欧盟法规要求的临床试验相关数据和信息的唯一入口。

除了欧美监管机构的要求，国际医学期刊编辑委员会（ICMJE）曾提出，在其成员期刊发表临床试验报告需满足一系列的考虑条件。其中包括，试验注册中须包含数据共享计划，相关试验结果的稿件须包含数据共享声明。

他们的一项提案反映了医学界对临床数据共享有更高的要求，包括探索如何合理的匿名分享单独受试者的数据等。

数据公开需配套保护制度

2020年7月，中国国家药监局发布了《药物临床试验登记与信息公示管理规范(试行)》。从相关法规建立方面来看，目前我国还停留在以公共机构和政府部门推动为主的试验注册基本信息公开阶段。

对于如何继续完善数据公开制度，杨悦认为，“数据公开非单一程序，必须综合制定政策。”最显著的问题是数据公开涉及数据保密性，许多药企将药物临床试验数据视为高度机密，保存在公司的数据库中。

拓展阅读：

数据保护制度悬在半空：创新药需要怎样的定心丸？

“数据公开可能意味着竞争对手的快速进入，因此，数据公开必须与数据保护制度相结合。” 杨悦呼吁，国内需要尽快公开正式文件，建立公开程序、公开内容要求，异议监督机制以及违反规定的处理方式，并建立了数据保护制度。

目前，美国和欧盟在制定数据公开制度的同时，已配套了相应的数据保护制度，以解决药企公开数据的后顾之忧。

来源：研发客

作者：程龙

据国家医保局官微消息，“宫腔镜检查”“宫颈癌筛查”“宫颈扩张术”这些都属于妇科类诊疗项目，但一些男性患者居然也产生了此类医保费用。甚至某些医院，一年竟然开展了1674次此类“奇葩”的检查。各地医保部门按照统一部署，对国家医保局下发的大数据问题线索进行逐条核查。

男性做妇科类诊疗到底是怎么回事？

有的属于医疗机构串换项目骗医保。如，湖南省衡阳市耒阳市人民医院将不属于医保报销的自费项目“使用高频电刀手术加收”，串换成可报销项目“腔内彩色多普勒超声检查（经阴道）”。再如，湖南省株洲市三三一医院将自费项目“无痛胃镜麻醉”（74元/次），串换成乙类项目“宫腔镜麻醉”（450元/次）进行报销。这些行为导致大量男性患者发生妇科诊疗费用。为什么要这么干？骗医保！

有的属于医务人员放任女患者冒用男参保人资格就医诊疗。如，内蒙古自治区阿拉善盟王彦君诊所医务人员，给女性患者开展“经阴道彩色多普勒超声检查”后，放任患者使用男性亲属医疗保障凭证进行费用结算。湖南某畜禽有限公司星沙分公司男职工李某，其女性家属2023年9月、2023年12月、2024年4月在湖南省岳阳市中心医院开展妇科类诊疗，相关费用均使用李某的医保卡刷卡结算。

那此类问题，有哪些医疗机构、医生违规次数最多呢？

表1 为男性做妇科类诊疗排名靠前的医疗机构

表2 为男性开具妇科类诊疗排名靠前的医生

下一步，各地医保部门将在国家医保局指导下，结合本地实际，举一反三，进一步扩大筛查范围，确保本地区涉及性别类异常结算问题清仓见底。

天网恢恢，疏而不漏。大数据面前，男女还是分得清的。

来源：新京报

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近日，BioAge Labs宣布，前葛兰素史克（GSK）首席执行官Jean-Pierre Garnier已加入公司，担任董事会主席。

新锐减肥药公司

BioAge Labs于2015年成立，曾在2020年通过筹集9000万美元用于治疗衰老和与年龄相关的疾病而声名鹊起。

今年2月，BioAge又筹集了1.7亿美元的D轮融资，以利用其apelin受体激动剂BGE-105（azelaprag）与GLP-1药物联合使用的潜力，开发新一代口服减肥药并保护肌肉质量。

Azelaprag引进自安进，不过安进曾试图开发其用于治疗心力衰竭。该药是一款艾帕素（apelin）受体激动剂。艾帕素是一种多肽，它通过与骨骼肌、心脏和中枢神经系统的相互作用调节新陈代谢，促进肌肉再生。

近两年，减肥药市场火热，然而也暴露出部分缺陷，如减肥又减肌。诺和诺德的司美格鲁肽和礼来的替尔泊肽都面临这一挑战。

而Bioage公司的azelaprag正是瞄准这一难题。Ib期临床数据显示，azelaprag能够在健康老年志愿者进行卧床休息期间，促进肌肉代谢，增加能量消耗，从而有效防止肌肉萎缩。此外，在临床前的研究中，azelaprag能使通过肠促胰岛素治疗实现的体重减轻效果加倍，并进一步改善了身体成分与肌肉功能。

目前，BioAge已与礼来合作启动了一项2期临床试验，评估azelaprag与低剂量Zepbound（tirzepatide,5mg）联用治疗肥胖症的效果，目标是帮助人们在不损失肌肉的情况下减肥。

再生元也在进行类似的研究，该公司计划通过与司美格鲁肽联合评估其肌肉保护药物的效果。与此同时，礼来去年收购了诺华子公司Versanis Bio，获得了一款新药bimagrumab，目前已开展联合tizepatide治疗肥胖的3期临床，有望实现减脂增肌.

此外，BioAge还将探索azelaprag在糖尿病和心脏病方面的潜力。

Garnier的新征程

Garnier曾在2000年至2008年担任GSK的首席执行官。在他的领导下，GSK完成了对Sirtris Pharmaceuticals的7.2亿美元收购，该公司主要研究白藜芦醇和其他sirtuin靶向药物用于延长寿命。

不过，几年后GSK因效果不佳和副作用问题终止了后续开发并在2013年关闭了这家公司。

离开GSK后，Garnier在Pierre Fabre担任了两年的首席执行官。之后Garnier又在多家生物技术公司的董事会中担任职位，包括Actelion、Cellectis和Idorsia。

Garnier入职BioAge，意味着这位制药界资深人士在16年后再次回归抗衰老领域。

BioAge公司CEO Kristen Fortney博士表示，Garnier在领导生物技术和制药公司通过关键增长阶段的丰富经验，将对BioAge的临床开发和代谢衰老疗法管线的推进具有重要价值。

来源：药智网

作者：丁游游

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裁员仍在持续。

据药研网统计，8月宣布减员的药企数量仍高达22家，与去年持平。

其中，不仅有因主要候选药物临床失败而裁员过半的多家生物药企，更有CRISPR基因编辑先驱张锋两位学生创立但迅速陨落新型基因编辑公司。

2024年8月裁员汇总

新型基因编辑公司的迅速陨落

8月23日，据马萨诸塞州政府官网，基因编辑公司Tome Biosciences 将于11月裁员 131人。该公司员工数正好超过130 人，但发言人未对裁员一事发表评论。

Tome Biosciences 由CRISPR基因编辑先驱—张锋教授的2位学生于2021年创立，8个月前筹集了 2.13 亿美元的两轮融资，但这家初创公司却已经耗尽资金，用于支持其IND的C轮融资困难。目前，该公司表示将停止实验室工作，专注于寻找收购方或合作伙伴以继续开发基因编辑技术。

首席执行官Kakkar将这归因于投资者对整个基因编辑公司的情绪普遍恶化。据PitchBook的数据，细胞和基因治疗领域的投资情绪低迷。自2024年初以来，专注于CRISPR基因编辑的六家生物技术公司的股价下跌了25%至65%。

临床加速无望，研发人员遭裁撤80%

8月22日，精准肿瘤公司Aadi Bioscience宣布，将裁员80%研发人员，将现金运行时间延长到2026年下半年。其核心管线白蛋白结合型西罗莫司的II期临床数据未达到批准所需疗效阈值。将暂停TSC1或者TSC2基因突变的实体瘤患者的白蛋白结合型西罗莫司试验PRECISION1。

放射治疗药物公司破产清算

8月14日，专注于放射治疗药物的Galera Therapeutics公司宣布，董事会已批准一项破产清算计划，停止所有临床试验活动和候选产品的开发，将解雇22名员工，占总数的70%。

Grail大规模裁员

6月底从Illumina剥离后，Grail于8月13日发布Q2财报时宣布重组，将更新产品战略，专注于核心多癌早期检测业务，集中开发Galleri产品。同时调整公司的架构，进行大规模裁员约 350人（比例高达30%），预计调整后现金将支持运营至2028年。

核心管线失败，FibroGen解雇75%美国员工

8月13日，据悉，FibroGen在核心管线Pamrevlumab后期试验失败后，终止该项目，实施成本削减，预计在2025年Q1前裁减美国员工127人（75%）。

Pamrevlumab是一款靶向CTGF的first-in-class抑制剂。其两项临床皆未能达到预先指定的总生存期主要终点：一项为pamrevlumab联合吉西他滨用于转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）患者的一线和二线治疗的II/III期试验，另一项为评估pamrevlumab联合吉西他滨或 folfirinox 治疗胰腺癌的III期试验。

百时美施贵宝继续执行裁员计划

百时美施贵宝正在执行今年春天宣布的裁员 2,200 名员工的计划，在新泽西州劳伦斯维尔解雇 117 名员工 。这是继今年3月和5月裁员之后进行的最新一轮裁员。

UniQure

8月2日，基因治疗公司 UniQure宣布将裁员65%，共计 300 人，包括首席运营官 Pierre Caloz。该公司将此次裁员归因于：将马萨诸塞州工厂出售给Genezen。

HilleVax

8月1日，从武田分拆出来的HilleVax周三宣布，将裁员 41 名员工，约占员工总数的40%。该公司表示，此次减产“旨在保留现金，继续探索核心产品诺如病毒疫苗潜力。

7月份该公司已宣布, 二价诺如病毒疫苗婴儿2b期临床NEST-IN1试验未能达到主要或次要疗效终点，将终止HIL-214在婴儿的临床试验，继续进行HIL-214、HIL-216在成人群体的临床探索。

来源：药研网

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头部药企销售费用公布，Top20中一半药企销售费用下降；头部企业中，化药企业销售团队上半年人均薪酬整体高于中药企业。

销售费用率最高、最低的药企

差值超57个百分点

9月即将到来，药企半年报相继披露，同花顺数据显示，目前已披露2024年半年度报告的医药企业*超过70家（*按照同花顺行业分类包括化学制药、中药、生物制品相关企业，后文药企类型均参考同花顺分类）。

据赛柏蓝统计，已披露销售费用的药企Top20中，化药企业占一半，达到10家，中药企业共7家，另有3家生物制品企业。

2023年上半年销售费用最高的上海医药、复星医药暂未披露半年度报，恒瑞医药成为目前销售费用金额最高的一家，达到39.38亿元，同比增加7.06%左右。

目前药企销售费用Top20中，共10家药企销售费用同比下降，包括太极集团、达仁堂、海正药业、昆药集团、西藏药业、康缘药业、恩华药业、华北制药、悦康药业。

除达仁堂降幅较小（3.27%）外，其它企业降幅均超过10%，其中悦康、太极、康缘降幅最高，分别达到29.89%、22.94%、21.52%。

药企销售费用下降的原因各有差异，据悦康和太极年报，其销售费用减少主要系产品销售收入下降导致；而昆药则是由于本期市场推广费减少带动整体销售费用下降。

不难看出，药企销售费用绝对值与其营收总规模紧密相关，而销售费用与总营收的比值，即销售费用率更能体现药企投入结构。

已发布半年报的70余家药企中，销售费用率最低、最高的企业差值超过57个百分点。

在目前销售费用率最高的10家企业中，生物制品企业占4家，中药、化药企业各占3家；而在销售费用率最低的10家企业中，8家都为化药企业，其中化药原料药企业占六成以上。

内部压缩团队，外部严查销售环节

药企销售人员持续承压

药企的销售费用主要包括学术推广等市场费用、员工薪酬与福利、差旅办公费、股权激励费用等，一般而言，前两项占绝大部分。

赛柏蓝从销售费用总排名相对靠前的企业中选择了15家（化药、中药企业各7家，生物制品企业1家，后文中均为该15家企业间对比），计算了其销售人员人均薪酬等数据（具体计算方法见图注，仅供参考，不代表销售人员实际薪酬）。

结果显示，化药企业销售团队在上半年的人均薪酬整体高于中药企业。

其中海正药业最高，人均半年总收入超过19万元，其次是丽珠集团，达到约17万元，恒瑞以15万元左右居于化药企业第三位；中药企业中，太极、达仁堂的销售人员人均收入最高，人均半年总收入均在11万元左右，东阿阿胶以8.71万元位于中药企业第三。

从人均营收贡献（具体计算方法见图注，仅供参考）来看，大部分中药、化药企业未体现出明显的行业差异。

15家药企中，片仔癀以相对较小规模的销售团队（1031人，是15家药企中第二少的）实现了最高的人均营收贡献额，达到548万元；化药企业中，丽珠集团的人均营收贡献最高，超过357万元。

随着集采常态化展开，多数药品的市场竞争逐渐由销售驱动向成本驱动转变，控制销售成本、加速销售模式转型成为药企可持续发展的关键之一。

例如，在恒瑞提升运营效率的举措中就包括完善医学及市场体系，医学职能按领域拆分，市场职能下沉销售事业部，继续增强医学及市场专业化人才团队力量，减少一线销售人员。

集采持续施压的同时，医疗反腐对医药购销领域的关注仍在加强。

今年2月，二十届中央纪委三次全会明确“深化整治金融、国企、能源、烟草、医药、基建工程和招投标等权力集中、资金密集、资源富集领域的腐败”；5月，国家卫健委等14部门联合发布的《2024年纠正医药购销领域和医疗服务中不正之风工作要点》也强调重点关注医药行业生产、流通、销售、使用报销等环节的突出问题，聚焦“关键少数”和关键岗位人员。

在内外部双重作用下，药企销售人员也面临着前所未有的职业发展压力。

来源：赛柏蓝

作者：陈芋

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苏州2024年9月2日 /美通社/ — 锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）自主研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的产品ART001近日美国IND申请通过，成为中国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。

ART001是中国首个进入人体临床试验（IIT）的基于非病毒载体的体内基因编辑药物，目前正在中国开展临床1期试验。此次美国FDA IND获批，ART001成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品。

2024年6月，锐正基因在美国圣地亚哥举行的2024年国际生物大会（BIO 2024）上发布了ART001的24周临床研究数据，受试者在用药4周后直至24周，高剂量组的外周TTR蛋白水平较基线平均下降超过90%。截至目前，所有受试者均已跟进36周或以上，药效依然保持稳定。根据已经公开的信息，ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

相比国内外其他同类产品高频率出现发烧等用药反应，ART001所有受试者均未出现任何输注相关反应。同时，在基因编辑产品最受关注的脱靶编辑安全性方面，ART001在几十倍的饱和剂量下，未检测到脱靶编辑。综合安全性和药效，ART001具备Best-in-class的潜力。

基因编辑被普遍认为是当下和未来最关键和最具潜力的生物技术之一。基于非病毒载体的体内基因编辑技术突破了以往基因治疗的一系列局限性。适应症方面，它不仅可以用于罕见病也可以用于难治的常见病；生产工艺和成本方面，它无需病毒和细胞，所有组分均可大规模工业化合成，不存在由于价格昂贵导致患者无法负担的情况；疗效和医疗费用方面，它具备一次用药即可彻底停止疾病进展甚至治愈疾病的潜力，大大便利患者的同时，可以在总医疗费用上为患者和医保大幅节省开支。

这些巨大的优势使得基于非病毒载体的体内基因编辑成为全球最具市场和技术潜力的创新制药领域之一。在这个领域，目前全球尚未有产品上市。即使在素以创新疗法开发领先闻名的美国，包括锐正基因在内，目前也只有三家公司获得临床试验许可。综上可见，非病毒载体的体内基因编辑领域具备巨大潜力的同时，也有非常高的技术和转化门槛。

锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示："此次获得FDA临床试验许可和前期已获得的中国临床试验许可，均是对锐正基因的创新能力、技术实力和全球竞争力的一种肯定。多年来，在化药、抗体、ADC、细胞医疗等领域，往往是在欧美发达国家已经形成成熟产业后，中国制药业才开始快速跟进。随着中国创新生物技术的快速发展，中国已经开始在一些潜力巨大的领域发展的早期阶段，就可以参与国际竞争了。基于非病毒载体的体内基因编辑就是这样的领域之一，锐正基因如今也成为在早期发展阶段就参与全球竞争的公司之一。我们将继续努力，争取早日把安全、创新且可及的体内基因编辑产品带给患者。"

EXPLORER-LTE研究3.5年的累积数据分析显示，患者的超声心动图参数与症状获得持续稳定改善，未观察到新的安全性信号

迈凡妥®是首个且目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂，靶向有症状的梗阻性肥厚型心肌病的核心病理生理机制

上海2024年9月1日 /美通社/ — 百时美施贵宝今日公布了MAVA长期扩展研究（MAVA-LTE）中EXPLORER-LTE队列的最新长期随访结果。该研究旨在评估迈凡妥®（玛伐凯泰胶囊）治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级、有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的长期有效性和安全性。

今日，该研究180周随访结果在伦敦举行的欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布，研究结果进一步确证了全球首创心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰的疗效和安全性特征。玛伐凯泰已被纳入有症状的梗阻性肥厚型心肌病的标准治疗，获得ESC和AHA/ACC指南推荐，作为一线治疗后症状持续的梗阻性肥厚型心肌病患者的治疗选择。

研究结果显示，经过长达3.5年（180周）的连续治疗，患者的超声心动图参数与生物标志物获得持续稳定改善，这些指标包括静息左心室流出道（LVOT）压差、Valsalva LVOT压差、左心房容积指数、N-末端脑钠肽前体(NT‐proBNP)水平。基于NYHA心功能分级和患者报告结局的评估结果，患者的症状与功能能力同样有所改善，其中大部分患者达到NYHA心功能分级I级。在长达3.5年的随访中，玛伐凯泰的长期安全性与已知的安全性特征一致，未发现新的安全性信号。

西班牙马德里耶罗门大学医院心血管内科遗传性心脏病与心衰负责人、西班牙心血管研究所（CNIC）教授Pablo García-Pavia博士表示："在超过三年的随访期内，玛伐凯泰治疗组患者的多项心脏指标均获得持续稳定的改善，有力证明了该药物能有效满足有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者的重要治疗需求。这些积极的长期数据，连同玛伐凯泰被纳入欧洲心脏病学会（ESC）梗阻性肥厚型心肌病临床指南，均凸显了在此需要持续管理的终身疾病中，玛伐凯泰长期治疗的重要地位与作用。"

截至数据分析之日，在MAVA-LTE的EXPLORER-LTE队列中，231名患者中有211名仍在接受玛伐凯泰治疗，185名患者的治疗期达到156周，99名患者的治疗期达到180周。EXPLORER-LTE数据分析的主要结果显示，从基线到第156周和第180周，患者的超声心动图参数与生物标志物均获得持续改善。在超声心动图指标中，患者在第156周和第180周的Valsalva LVOT压差降低平均值均为55.3 mmHg，在第156周和第180周的静息LVOT压差降低平均值分别为40.2 mmHg和40.3 mmHg。从基线到第144周和第180周，患者左心房容积指数（LAVI）均获得持续改善，LAVI降低平均值分别为3.5 mL/m2 和5.5 mL/m2。左心室射血分数（LVEF）从基线到第180周平均下降了11%，其均值（63.9%）保持在正常范围内。针对生物标志物数据的评估显示，NT-proBNP中位值在第156周时下降了 504 ng/L，在第180周时下降了 562 ng/L。

在第180周，大部分患者（66.3%）达到NYHA心功能分级I级。总体而言，108名患者（46.8%）在研究期内达到完全缓解，即NYHA心功能分级 I 级，同时Valsalva LVOT压差 ≤ 30 mmHg，并在数据截止前保持完全缓解。基于HCM症状问卷（HCMSQ）的患者报告结局显示，患者的气促评分在治疗的前12周即较基线获得改善，并持续到第156周和180周。

百时美施贵宝高级副总裁，免疫学、心血管与神经科学（ICN）开发负责人Roland Chen博士表示："这些数据源自玛伐凯泰3期EXPLORER研究迄今最长的随访结果，进一步证实了该药物的既有安全性和疗效。玛伐凯泰是首个且目前唯一获批用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂，已惠及全球数千名患者，其靶向此类疾病的核心病理生理机制，正在重新定义这一患者群体的治疗前景。"

EXPLORER-LTE分析结果显示，玛伐凯泰治疗组患者中未观察到新的安全性信号。共有20名患者（8.7%）的LVEF一过性<50%，在治疗中断后均回升至≥50%，其中14名患者重新启动玛伐凯泰治疗。

• 欧洲批准基于II期PHAROS试验的结果，该试验显示 BRAF V600E突变的晚期NSCLC患者具有有意义的临床获益，治疗初治患者的客观缓解率（ ORR ）为75% ，既往治疗患者的客观缓解率（ ORR ）为46%。[1-3]安全性与批准的转移性黑色素瘤适应症中观察到的一致。[1]

• 该批准是在欧洲药品管理局（ EMA ）人用药品委员会（ CHMP ）于7月25日发布的积极意见之后发布的

法国卡斯特尔2024年8月31日 /美通社/ — Pierre Fabre Laboratories今天宣布，欧盟委员会(EC)已批准BRAFTOVI® （恩可非尼）与MEKTOVI® （比尼美替尼）联合用于治疗携带BRAF V600E突变的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。 该批准基于II期PHAROS试验的结果，该试验是一项全球性、开放标签、多中心、非随机试验，旨在确定BRAFTOVI® + MEKTOVI®在初治和既往治疗过的BRAFV600E突变转移性NSCLC患者中的有效性和安全性。[1]

Pierre Fabre Laboratories首席执行官Eric Ducournau表示： "我们很高兴能够将BRAFTOVI® （恩可非尼）联合MEKTOVI® （比尼美替尼）的治疗扩展到欧洲患有BRAF V600E突变的晚期非小细胞肺癌的成年患者。" Pierre Fabre Laboratories首席执行官Eric Ducournau说。 "目前针对BRAFV600E突变型NSCLC患者的靶向治疗选择有限，因此此次批准是一个重要的里程碑，因为BRAFTOVI® + MEKTOVI®将为患者提供额外有效的靶向治疗选择。"

根据人用药品委员会（ CHMP ） 7月25日发布的正面意见， EC的决定基于II期PHAROS试验的结果。[1-3]在主要疗效分析（截止日期： 2022年9月22日）中，达到了试验的主要终点（由独立放射学审查[IRR]确定的客观缓解率[ORR] ）。 在初治人群（ n = 59 ）中， ORR为75% （ 95% CI ： 62、85 ） ，包括15%完全缓解（ CR ）和59%部分缓解（ PR ）。[1-3]额外随访10个月的更新结果显示， 64%的患者维持缓解至少12个月，每次IRR的中位缓解持续时间（ mDOR ）为40个月（ 95% CI ： 23.1 ，不可估计[NE] ）。[2,3]*