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据人力资源和社会保障部网站9月11日消息 

  

国务院任免国家工作人员：

 

任命王文君（女）为国家医疗保障局副局长；

任命王志刚为国家宗教事务局副局长。

免去王辰的中国工程院副院长职务。

来源：人社部网站

一份正在起草中的行政命令，试图以“国家安全”为由对中国创新药设立贸易壁垒。 

 

据《纽约时报》披露，特朗普政府正在起草一份行政命令，核心内容包括： 

 

1、更严格审查美国药企从中国购买实验性药物的交易；

2、限制使用中国临床试验数据；

3、对关键药物进口增加限制，甚至附加关税。

草案还提出两项核心政策建议：

一是要求美国药企从中国生物公司获得药物授权时，接受更严格的审查，包括由美国国家安全委员会评估相关许可协议；

二是要求FDA对中国临床试验数据进行更细致的审查，并对提交中国试验数据的企业收取更高的监管费用。

这份行政命令草案表面上是基于“国家安全”考虑，但其真实动机可能是切断中国创新药进入美国的通道。特朗普政府此举反映了美国对中国在生物医药领域快速崛起的战略焦虑。

数据显示，中国在全球生物技术对外许可交易额中的占比从2023年的21%跃升至2025年的32%，这意味着近三分之一的新药研发成果源自中国。

2025年上半年中国制药企业达成的对外授权和战略合作交易总额达到485亿美元，超过2024年全年水平。

大型制药公司一直在购买中国研发的用于治疗癌症、肥胖症、心脏病和克罗恩病等药物的权利。近一年来，相关的创新药授权交易颇多，例如辉瑞曾以12.5亿美元首付款获得三生制药双抗药物权益，阿斯利康支付1.1亿美元与石药集团合作开发慢性病药物。

中国创新药成本优势显著，研发成本较海外更低，效率更高，临床资源丰富。2025年H1授权交易达83项，总金额超845亿美元，创造历史纪录。

草案在华府引发正反双方的激烈游说。支持该项草案的保守派投资人彼得·泰尔、创投家乔·朗斯代尔等，主张中国生技业快速崛起已对美国形成“生存威胁”，必须果断反制。

这些投资者在美国初创生技公司持有庞大投资，却因中国竞争而难以退出。相比之下，辉瑞、阿斯利康、默克等跨国药企，近年大量收购中国低价实验药物，视其为研发管线的重要来源，或因新政产生影响。

消息传出后，市场迅速反应。港股创新药板块中，抗肿瘤、辅助生殖、创新药、CXO概念板块跌幅一度超过6%。A股创新药方面，以百济神州、再鼎医药为首的中美双上市的药企领跌。而多家医药上市公司均表示，对相关传闻表示关注，但并不认为这会立刻影响中国创新药出海的预期。

分析人士指出，若特朗普政府禁止美国患者参与中国药企的临床试验，中国药企在美国开展临床试验的难度将大幅增加，审批也可能受到限制。并且，特朗普政府拟对中国实验性药物实施限制，也将增加BD交易的不确定性。

这种限制措施是一把双刃剑。美国制药业同样依赖中国的创新和供应链。中国是全球原料药的重要供应商，许多美国药品的活性成分来自中国。

限制中美医药合作意味着许多有前景的创新疗法将推迟上市或无法上市，最终损害的是全球患者的利益。

来源：思齐俱乐部

作者：齐观

根据fiercebiotech 9月10日报道，默克公司（Merck&Co.）在伦敦斥资10亿英镑（约合13.1亿美元）打造备受瞩目的研发中心及未来英国总部，然而项目开工还不到两年，该公司不仅决定放弃这一项目，还将终止在英国的所有研发业务——其理由是英国对制药企业而言是“不受欢迎的商业环境”。     

 

默克在致《Fierce》的声明中表示，这一决定“反映出当前面临的挑战：英国在解决生命科学行业投资不足问题上未能取得实质性进展，且英国历届政府对创新药物和疫苗的整体估值始终偏低”。 

默克称，作为该决定的一部分，公司将于2025年底前撤出位于伦敦生物科学创新中心和弗朗西斯·克里克研究所的实验室，这一变动将影响约125个工作岗位。

该制药公司同时宣布，将把英国的研发业务转移至美国。而就在一年前，默克还曾高调宣布在克里克研究所顶层开设全新“天空实验室”（Skylab），该实验室可容纳50名默克研究人员开展工作。 

默克补充道，此次撤出英国“也是公司在多年优化计划框架下，对全球发现研究能力进行评估后的结果”。 六周前，默克曾透露正在推进一项成本削减计划：到2027年底前，公司将裁员6000人（约占员工总数的8%），以实现每年节省30亿美元的目标。此外，在第二季度财报中，默克还表示计划“缩减全球房地产占用面积”。

在实施成本削减的同时，默克正大力加大对美国市场的投资：公司计划未来四年投入90亿美元，以强化其生产制造与研发能力。今年4月，默克已在美国特拉华州启动一座耗资10亿美元的工厂建设，该工厂将用于生产其超级重磅抗癌药物可瑞达（Keytruda，通用名：帕博利珠单抗）。今年早些时候，默克还在北卡罗来纳州开设了另一座造价10亿美元的工厂，该工厂将为其HPV疫苗佳达修（Gardasil）生产原料药。 

默克撤出英国的举动，也反映出制药行业企业（其中最受关注的当属阿斯利康）对英国市场商业机遇的看法。阿斯利康作为英国市值最高的公司，此前就曾因税收及药品政策问题与英国监管机构发生过争执。

上周，剑桥经济政策协会发布的一份报告指出，由于英国政府低估了投资创新药物生产所能带来的经济与社会效益，该国正逐渐失去生命科学领域的商业机遇。 制药企业对英国商业环境的不满情绪升温速度颇快。就在不到两年前的伦敦项目开工仪式上，默克还曾将这座未来的研发中心及英国总部誉为“备受关注的重要基地”，并称其是“对公司不断扩大的研究设施网络极具影响力的补充”。 这座原计划建设的研发中心位于伦敦“知识区”（Knowledge Quarter）核心地带，紧邻国王十字车站，原定于2027年竣工，建成后将成为默克在美国境外设立的首个早期研发中心。

该中心被命名为“伦敦发现研究中心”，原本预计可容纳800名员工办公。 尽管默克选择撤出，英国政府一名发言人仍向路透社表示，英国“已成为全球最具投资吸引力的地区之一”。该发言人援引德勤（Deloitte）的一项调查作为依据，并补充称，政府也清楚“仍有更多工作需要推进”。

来源：思齐俱乐部

作者：齐观

又开始到拼中秋福利的时候了，看看第一批都发了啥。

   

晖致：888节日礼金

默沙东：500中秋国庆礼包 

默克：350积分，可用于平台自选礼品

复兴：600大洋

雅培：2000大洋

欧康维视：3000大洋

纽迪希亚：平台自选礼品

艾伯维：300大洋

再鼎：平台自选礼品

飞利浦：山姆500元礼包

联邦制药：价值298元的广式金装四喜月

恩华：500大洋

S司：乐捐

YL：常规加班

……

剩下的等大家补充了，有些公司是每年固定福利，就先写了，要是收集信息有误差，欢迎指正。

现在离中秋还有一段时间，接下来两周，各大药企会陆续发放中秋福利，可以期待一波，感受下别人家公司的中秋福利。

药企中秋福利，既往0-3000元的都有，看看你们家公司处于哪个水平。

来源：罗湿兄

2025年9月，英国生命科学领域正遭遇一场研发投资“寒流”。上月末，英国卫生大臣退出与行业机构的药品定价谈判，这一僵局引发连锁反应，多家跨国药企相继宣布暂停或调整在英研发投资计划，其中法国药企赛诺菲成为最新一员，而罗氏、BioNTech等企业则暂持观望或按原计划推进的态度，行业组织则直指英国药品定价政策弊端，呼吁政府紧急行动以挽回投资信心。  

 

此次风波的导火索是英国政府提出的药品回扣率调整计划——将药企需向国家医疗服务体系（NHS）返还的“较新品牌药销售额占比”从15.5%大幅提升至31.3%。英国制药工业协会（ABPI）早在6月便警示，这一回扣率是德国的3倍、法国的4倍，已对企业投资意愿造成冲击。果不其然，谈判破裂后，药企动作接踵而至：默克集团率先宣布取消伦敦10亿英镑（约13.1亿美元）研发中心计划；礼来暂停生物科技孵化基地建设，等待行业环境明朗。

赛诺菲的立场颇具代表性。该企业虽认可英国“世界级科学中心”的地位，称愿与当地顶尖科研力量合作研发新药，但明确表示“需看到商业环境切实改善、创新价值得到认可”，才会考虑在英大额研发投资。值得注意的是，多位知情人士强调，这些药企的决策并无协同，而是各自基于政策环境做出的市场化选择。

不过，并非所有药企都选择收缩。瑞士药企罗氏表示“目前无在英撤资计划”，但坦言英国作为全球生命科学投资目的地的地位已“岌岌可危”，呼吁政府优先解决结构性障碍以释放增长潜力；BioNTech则确认，5月宣布的“十年13亿美元在英投资计划”（含两座研发中心及伦敦总部建设）仍按原轨道推进。与此同时，诺华、百时美施贵宝的情况更为复杂——诺华过去20年已缩减在英业务，如今英国成为少数无其生产基地的欧洲主要国家，仅保留伦敦1200人团队；百时美施贵宝则因商业与政策环境，过去四年持续缩减在英机构规模，并认同“英国药品支付价格过低”的观点，仍在评估未来投资规模。此外，辉瑞拒绝置评其在英战略，艾伯维、强生截至报道发布时未回应投资计划动态。

面对行业震荡，ABPI发出强烈呼吁。其首席执行官理查德·托贝特指出，当前英国生命科学领域“多个警示灯亮起红灯”，问题已恶化超十年。他要求政府紧急行动：重回谈判桌将回扣率降至国际竞争力水平、改进新药估值方式、制定2030年提升药品投资的清晰路线图。此前ABPI发布的报告更显示，自2010年代末起，英国生命科学领域的外国直接投资及全球商业临床试验排名已持续下滑，行业竞争力面临严峻挑战。

这场由定价争议引发的投资震荡，本质是英国生命科学领域“创新价值与商业回报”平衡的失衡。若政府未能及时回应行业诉求、调整政策方向，恐将进一步削弱英国在全球生命科学领域的吸引力，而能否重建药企投资信心，将成为未来英国该产业发展的关键。

参考：fierce biotech

上海2025年9月5日 /美通社/ — 赛诺菲近日宣布，旗下替利珠单抗注射液（商品名：特瑞可，英文商品名：Tzield）获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于8岁（含）以上儿童和成人1型糖尿病2期患者，以延缓向1型糖尿病3期进展[1]。  

替利珠单抗是一种CD3靶向的单克隆抗体，能从病因上保护自身胰岛功能，让患者延缓1型糖尿病2期进展至3期近3年[2],[3]。本次获批是该产品继今年6月博鳌开出亚洲首批处方后的又一重大里程碑，以全球领先速度推动我国1型糖尿病治疗领域实现从"被动治疗"到"主动干预"的突破。

赛诺菲大中华区总裁施旺表示："得益于政府加速创新药物上市所作的努力，特瑞可以全球领先速度实现了从博鳌先行先试到中国市场的全面可及，这一创新产品也是赛诺菲在免疫介导领域及拥有百年专长糖尿病领域的重要战略产品。从基数庞大的2型糖尿病群体到亟需关注的1型糖尿病群体，赛诺菲始终以患者为中心，聚焦‘同类首创'、‘同类最佳'创新治疗方案，满足广大患者的未尽之需。未来，赛诺菲将继续与社会各界深化合作，推动我国1型糖尿病防治体系的完善，为建设1型糖尿病友好社会注入创新源动力。"

中华糖尿病杂志总编辑，中华医学会糖尿病学分会第七届主任委员翁建平教授认为："替利珠单抗的获批对我国1型糖尿病防治具有划时代意义，多一个患者干预，就多一个家庭获益。这不仅为患者赢得宝贵的疾病‘延缓期'，给家庭充分的身心准备时间，还将大幅降低可能威胁生命的危重症的发生率，减轻疾病中长期的治疗和照护负担。对儿童和青少年而言，赢得了成长发育、中高考的‘关键期'，对青年而言，守护了工作、婚育规划的‘黄金期'。这对推动1型糖尿病友好社会具有重要意义。" 

国家代谢性疾病临床医学研究中心主任周智广教授强调："1型糖尿病具有遗传风险，一级亲属的发病风险可高达普通人群15倍[4],[5]。早期筛查是关键，胰岛自身抗体是早期筛查的决定性指标。最新发布的《中国糖尿病防治指南（2024版）》推荐[6]，高危人群进行定期早筛。早筛可将酮症酸中毒的发生风险降低90%[7]。同时，指南也强调替利珠单抗是首个被美国食品药品监督管理局批准用于延缓1型糖尿病发病的二级预防疗法，随着它的获批，将真正推动我国1型糖尿病防治的破局，把‘人生主动权'交还到患者手中。"

1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，因人体胰岛β细胞受自身免疫系统破坏，导致胰岛素分泌不足乃至"匮乏"而起病，患者需终身胰岛素替代治疗4,8。我国1型糖尿病患病人数约60万，居全球第三4，高发于10-14岁的儿童及青少年[9]，近20年来该人群发病率增长近4倍[10]。

临床上1型糖尿病进展隐匿，患者在1期和2期几乎没有糖尿病典型症状，如"三多一少"（多食、多饮、多尿和体重减少）。多数患者因出现急重症被紧急送医而"突然确诊"，超过60%患儿在急诊或ICU确诊[11]。此时，疾病已进展至3期，患者胰岛功能近乎衰竭，持续的高血糖可引发酮症酸中毒（DKA），严重时可引发脑损伤、肾衰竭等长期不可逆损伤。研究显示1型糖尿病在10 岁前进展至3期，预期寿命将缩短 16 年[12]。

与此同时，1型糖尿病家庭也面临着巨大的身心负担。1型糖尿病3期患者每日需注射至少4次胰岛素[13]，一年超过1460针，这还不包括监测血糖扎手指的次数。为了保持血糖平稳，患者要进行极度自律的饮食和严格的运动管理。儿童和青少年患者要应对学校融入的问题，青少年1型糖尿病患者焦虑、抑郁发生率分别为35.6%和15.6%，显著高于健康同龄人[14]；近50%患病家庭遭受中到重度经济损失，约有15%的家长放弃工作，全职照护患者[15]。对青年患者而言，则面临婚育、工作限制的社会问题。

TN-10研究及其延长随访结果显示，持续14天使用替利珠单抗治疗，与安慰剂组相比，可为患者延缓1型糖尿病2期进展至3期近3年2,3，避免突发急重症对身体造成的不可逆损害。研究中有个案显示，有经早筛确诊的2期患者接受干预后，延缓近10年，即未进展至3期2,3。

来源：赛诺菲中国

伊利诺伊州莫门斯2025年9月15日 /美通社/ — VDF FutureCeuticals, Inc.对Aura Scientific提起诉讼，声称其大脑性能成分NeuroRush（一种整咖啡果提取物）侵犯了FutureCeuticals与咖啡果相关技术的多项专利，包括与使用咖啡果成分改善认知性能测量相关的专利。该诉讼寻求金钱赔偿、故意侵权认定以及完全停止销售侵权成分。 

FutureCeuticals 创建了整个咖啡果细分市场，多年来一直拥有涵盖整个咖啡果提取物的专利。其咖啡果技术包括与咖啡果成分相关的大脑性能专利，这些专利是在FutureCeuticals委托进行的多次人体临床试验后发现的，然后发表。

“Aura Scientific的成分NeuroRush并不是什么新鲜事物，只是'搭载' FutureCeuticals在咖啡果领域的著名、强大的科学和专利发现，其明显后果是侵权。事实上，这是我们所见过的最公开、最故意的侵权行为之一，不仅伤害了我们，也伤害了我们目前销售含有我们正品成分的产品的许多被许可方，CognatiQ ® 和 NeuroFactor ® ， ”FutureCeuticals副总裁兼总法律顾问J. Randal Wexler表示。

虽然FutureCeuticals的诉讼旨在通过Aura Scientific从源头上阻止这种侵权行为，但FutureCeuticals致力于尽一切努力彻底消除市场上的侵权成分。Wexler先生继续说道：“在这一点上，我们别无选择，只能在法律的最大范围内在法庭上大力保护和捍卫我们的知识产权和客户的利益。”

FutureCeuticals指出，几家大大小小的膳食补充剂消费者品牌最近推出了含有Aura Scientific的NeuroRush配方的品牌。Wexler先生总结道：“我们鼓励产品制造商根据FutureCeuticals明确的知识产权权利，仔细评估将NeuroRush材料纳入其产品的决定。我们非常重视代表自己和客户保护知识产权的义务。”

消息来源：FutureCeuticals, Inc.

上海和加利福尼亚州圣巴巴拉2025年9月15日 /美通社/ — 专注于开发下一代RNAi疗法的全球化生物医药公司大睿生物（Rona Therapeutics）今日宣布，公司自主研发的RN3161已顺利向澳大利亚人类研究伦理委员会（HREC）递交临床试验申请。RN3161是一款靶向INHBE的GalNAc-siRNA，由自研GAIA™平台打造，旨在为超重及肥胖人群提供可复制、可长期维持的高质量减重解决方案。 

当前，肥胖已成为全球公共健康问题。GLP-1等代谢类药物快速发展，但仍面临诸如恶心、呕吐等消化道不良反应、肌肉流失及停药后反弹等问题。研究发现，INHBE基因主要在肝脏中表达，编码的Activin E蛋白可调控脂肪代谢。部分人群若携带INHBE特定基因变异，往往呈现更健康的脂肪分布和体成分、更理想的血脂水平，并显著降低2型糖尿病及心血管疾病风险。因此，INHBE已成为改善肥胖治疗的高潜力靶点。

RN3161基于大睿自研GAIA™平台开发，能够通过精准沉默INHBE减少脂肪、同时保持瘦体重，从而区别于现有治疗方式。其优化的GalNAc递送设计与化学修饰组合，降低了脱靶风险，在猴模型中，低剂量单次给药后即观察到INHBE mRNA表达下调超过90%；并在效力与持久性上实现了领先。临床前研究显示，RN3161可实现超过半年的基因沉默效应，有望将给药频率降低至每年仅1–2次，显著提升患者依从性和长期管理价值。作为GAIA™平台推出的第四个临床候选分子，RN3161再次印证了大睿从研发到临床持续推进差异化RNAi疗法的能力。

大睿生物首席医学官（CMO）Alex M. DePaoli博士表示："RN3161的伦理递交是肥胖领域的重要进展。它不仅有望帮助患者减重并保持肌肉质量，还可能放大脂肪减少所带来的代谢获益。同时，低频次给药能够提升依从性并帮助维持体重，这为肥胖管理提供了全新的治疗范式。"

大睿生物首席执行官（CEO）史艺宾女士补充道："在GLP-1药物之后，RN3161有望进一步推动‘高质量减重'的实现。这一里程碑彰显了我们重塑肥胖治疗格局的雄心，也再次坚定了我们将创新且持久的疗法带向全球患者的使命。我们将继续推动前沿siRNA技术在更多疾病领域的临床与商业转化。"

消息来源：大睿生物

新加坡2025年9月15日 /美通社/ — 经过六项临床研究和两项安全性试验验证，凯爱瑞(Kerry)的LC40®成为全球首款同时适用于婴幼儿和哺乳期母亲的益生菌菌株，为生命早期健康与母婴护理提供了天然且科学的解决方案。 

人体母乳益生菌是天然存在于母乳中的有益菌，以乳杆菌和双歧杆菌为主。凯爱瑞与马德里康普顿斯大学合作，率先采用自主筛选法（通过评估超40项指标精选高活性菌株），成功分离出LC40®、BfM26®等菌株。

LC40®婴幼儿配方能助力婴儿肠道与免疫健康，尤其适合剖腹产或配方奶喂养的婴儿——这类婴儿可能错失了自然分娩及母乳喂养时的微生物传递。经六项临床研究和两项安全试验证实，LC40®可降低48%的胃肠道感染和27%的呼吸道感染，还能帮助婴儿构建接近母乳喂养儿的肠道菌群。

LC40®哺乳护理产品聚焦产后和女性健康一大难题——乳腺炎。这一困扰影响着多达30%的哺乳期女性，不仅会引发疼痛，还可能导致情绪问题甚至提前断奶。研究表明，LC40®可使乳腺炎发生率降低51%[1]，显著改善女性的情绪健康[2]与整体状态，88%的女性反馈症状完全消失[3]，而抗生素组仅有29%的女性达到这一效果。

凯爱瑞女性与婴幼儿健康研发总监Monica Maria Olivares博士表示："LC40®等人体母乳益生菌，正在重新定义我们守护生命最初1000天健康的方式。它们为应对生命早期营养领域的关键挑战，如新生儿微生物缺失、母亲哺乳并发症等，提供了天然且科学的解决方案。LC40®不仅是一种益生菌，更是一种全面提升健康成效的综合干预手段。"

LC40®还在新生儿护理领域展现出潜力。当其与BfM26®联合应用于早产儿时，能显著降低坏死性小肠结肠炎(NEC)的发生风险和死亡率。此外，LC40®还有助于婴儿长期生长发育，配方奶喂养的婴儿使用后，身高增长持续改善，效果能维持到两岁。

LC40®已通过NDI、QPS、中国国家食品药品监督管理总局、犹太(Kosher)、清真(Halal)、非转基因、无麸质等多项认证，可广泛用于婴幼儿配方奶粉和母婴营养补充剂。其专利ExLCusive™发酵工艺，能保障基因DNA的安全性与品质稳定性。

2024年，亚太地区益生菌市场规模突破36亿美元，且以6.3%的年复合增长率持续增长。在此背景下，LC40®作为临床支持型创新产品，契合了消费者对天然、微生态友好的母婴健康解决方案不断增长的需求。

来源：Kerry Group

中国北京2025年9月8日 /美通社/ — 百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布RATIONALE-315研究的最终分析结果和RATIONALE-303研究的长期随访数据显示，百泽安®（替雷利珠单抗）在两项研究中均取得临床意义的总生存期（OS）获益，具体数据在2025年世界肺癌大会（WCLC）分别以简短口头报告和壁报形式公布。最新研究结果的公布也进一步丰富了替雷利珠单抗在肺癌领域针对各疾病阶段和患者人群治疗方案的OS获益证据[1],[2],[3]。 

RATIONALE-315：替雷利珠单抗用于可切除非小细胞肺癌（NSCLC）围手术期治疗的最终分析（摘要号：MA04.08[4]）

RATIONALE-315是一项多中心、随机、安慰剂对照、双盲的3期试验（NCT04379635），评价了替雷利珠单抗联合含铂化疗作为新辅助治疗，后续辅以替雷利珠单抗单药辅助治疗，用于可切除II期或IIIA期NSCLC患者的有效性和安全性。最终分析证实，对于可切除的NSCLC患者，替雷利珠单抗新辅助联合化疗序贯辅助治疗方案，展现出具有统计学显著性和临床意义的OS获益。

与对照组相比，替雷利珠单抗治疗显著降低死亡风险35%（HR: 0.65; 95% CI: 0.45, 0.93; 单侧P=0.0093），四年OS率达到72.3%。无事件生存期（EFS）在更长期的随访中获益继续维持（HR: 0.58; 95% CI: 0.43，0.79），四年EFS率达到61.2%，对比目前已公布四年随访数据的同类研究，或展示出更优的长期EFS获益[5],[6]。同时，该治疗方案的安全性与耐受性良好，与中期分析结果一致，未发现新的安全信号。

"RATIONALE-315研究填补了替雷利珠单抗用于NSCLC围手术期治疗的生存数据空白，在EFS、主要病理缓解（MPR）和病理完全缓解（pCR）已取得显著改善的基础上，进一步验证了总生存期具有统计学显著性和临床意义的改善。" RATIONALE-315研究的主要研究者、天津医科大学肿瘤医院王长利教授表示，"对于早中期NSCLC患者而言，手术是主要的治疗方法之一，但仍存在术后复发、远处转移的风险，长期生存结局不尽如人意，亟待提高。随着医学研究的深入，目前以替雷利珠单抗为代表的PD-1免疫治疗方案已经从晚期治疗逐渐过渡到可手术患者的围手术期治疗，有望为更广大的肺癌患者群体带来更多治愈可能，并进一步提升患者的总生存期和生活质量。" 

RATIONALE-303：替雷利珠单抗用于既往经治的晚期或转移性NSCLC的长期结果（摘要号：P1.11.35[7])

RATIONALE-303是一项随机、开放性、多中心的全球3期试验（NCT03358875），旨在评估替雷利珠单抗对比多西他赛，用于治疗接受铂类化疗后出现疾病进展的二线或三线局部晚期或转移性NSCLC患者的有效性和安全性。

此前，该研究已经达到主要终点。自最终分析以来，研究进行了额外30个月的长期随访。结果再次证实与多西他赛相比，接受替雷利珠单抗治疗的患者获得了持续的临床获益。在意向性治疗（ITT）人群中，替雷利珠单抗组的四年生存率为20.1%，多西它赛组为11.1%；替雷利珠单抗组的五年生存率达到20.1%（HR: 0.67; 95% CI: 0.57, 0.79），而多西他赛组未达到（无患者在进行生存随访）。此外，替雷利珠单抗治疗的中位无进展生存期（PFS: 4.2个月vs 2.6个月）、客观缓解率（ORR: 22.6% vs 7.8%）和中位持续缓解时间（DoR: 13.5个月vs 6.1个月）也更高。这些结果进一步支持了替雷利珠单抗成为二线或三线NSCLC患者的治疗选择，有望助力患者突破了五年生存瓶颈，实现临床意义上的长期生存。

"OS获益作为临床研究的一项主要终点，也是评价抗肿瘤药物疗效的关键标准，直观体现癌症患者的最终生存获益。" 百济神州全球研发负责人汪来博士表示，"最新的RATIONALE-315和RATIONALE-303研究结果进一步证实了替雷利珠单抗能有助于为相关肺癌患者带来切实的临床获益，提高其生存率和生命质量。"

此前，替雷利珠单抗已在包括晚期NSCLC一线及二线治疗、广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）一线治疗等相关临床研究中均展现出良好的OS获益[1],[2],[3]，结合此次在WCLC上公布的两项研究数据，替雷利珠单抗在肺癌领域所有获批治疗方案的OS获益得到了进一步夯实。

"替雷利珠单抗在肺癌领域的获批适应症覆盖从早期到晚期的全线全人群，此次最新RATIONALE-315和RATIONALE-303研究结果所展现出的药物临床疗效，让我们更有信心为肺癌患者带来更长生存的免疫治疗选择，更好助力‘健康中国2030'癌症防治目标的实现。"百济神州总裁兼首席运营官吴晓滨博士表示，"百济神州始终秉持‘百创新药，济世惠民'的初心，将继续致力于扩大替雷利珠单抗的可及性和可负担性，满足更多患者的治疗需求。"

目前，替雷利珠单抗在中国已获批五项肺癌适应症，其中前四项适应症已纳入国家医保药品目录：

• 联合紫杉醇和卡铂或注射用紫杉醇（白蛋白结合型）和卡铂用于不可手术切除的局部晚期或转移性鳞状NSCLC的一线治疗

• 联合培美曲塞和铂类化疗用于表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性、不可手术切除的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC的一线治疗

• 单药适用于治疗表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性、既往接受过含铂方案化疗后疾病进展或不可耐受的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC成人患者，以及EGFR和ALK阴性或未知的，既往接受过含铂方案化疗后疾病进展或不可耐受的局部晚期或转移性鳞状NSCLC成人患者

• 联合依托泊苷和铂类化疗用ES-SCLC的一线治疗

• 联合含铂化疗新辅助治疗，并在手术后继续本品单药辅助治疗，用于可切除的II期或IIIA期NSCLC患者的治疗

*本材料中提及的适应症信息仅针对当地市场，全球不同国家/地区的适应症获批情况不一；本材料仅在于向公众传递疾病相关知识及医药前沿信息，非广告用途，不构成对任何药物的商业推广或对诊疗方案的推荐，亦不能代替医疗卫生专业人士的意见，如有任何问题请向医疗卫生专业人士咨询。

关于肺癌

肺癌是最常见的癌症类型，也是中国癌症相关死亡的主要病因，每年新增病例超过106.06万例，死亡病例73.33万例[8]。非小细胞肺癌（NSCLC）占所有肺癌的85%[9]，是肺癌最主要的病理类型；小细胞肺癌（SCLC）占所有肺癌的约10%至15%[10]。

关于RATIONALE-315

RATIONALE-315（NCT04379635）是一项随机（1:1）、双盲、安慰剂对照、多中心、3期临床试验，评估了百泽安®（替雷利珠单抗）用于453例既往未经治疗、可切除的II期或IIIA期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者新辅助/辅助治疗的效果。该试验双重主要终点为无事件生存期（EFS）和主要病理缓解（MPR）。次要终点包括总生存期（OS）、病理完全缓解（pCR）和无病生存期（DFS）。

关于RATIONALE-303

RATIONALE-303（NCT03358875） 是一项随机、开放性、多中心的全球 3 期临床试验，评估了百泽安®（替雷利珠单抗）对比多西他赛用于治疗接受铂类化疗后出现疾病进展的二线或三线局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的有效性和安全性。该试验的双重主要终点为在意向治疗患者人群以及在 PD-L1表达患者中的总生存期（OS）；关键次要终点包括客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DoR）、无进展生存期（PFS）及安全性。

关于百泽安®（替雷利珠单抗）

百泽安®是一款具有独特设计的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性细胞死亡蛋白-1（PD-1）单克隆抗体，能够以高亲和力和特异性与PD-1结合。其设计目的旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。

百泽安®是百济神州实体瘤产品组合的基石药物，已在多种肿瘤类型和疾病中展现出潜力。百泽安®全球临床开发项目迄今已在35个国家和地区开展了70项试验，包括21项注册性研究，入组近14,000例患者。百泽安®已在47个国家和地区获批，全球超过170万例患者接受了治疗。

来源：百济神州