文章管理后台

上海2026年8月20日 /美通社/ — 近日，恒瑞医药收到国家药品监督管理局的通知，批准公司自主研发的1类新药、补体B因子抑制剂恒优达®（富马酸立康可泮胶囊）上市，用于治疗既往未使用补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，将为我国PNH这一罕见病治疗带来新选择。

PNH是一种后天获得性溶血性疾病，因其发病率/患病率低，已被纳入国家《第一批罕见病目录》。人体的补体系统是免疫系统的重要组成部分，正常情况下能够帮助机体抵御病原体。但在PNH患者体内，部分红细胞由于缺乏关键保护性蛋白（补体调节蛋白CD55和CD59），容易受到补体系统攻击并被持续破坏。红细胞破坏可能导致患者出现贫血、乏力等症状，部分患者还可能面临血栓形成及器官损伤等风险。如何更充分地控制溶血、改善贫血、降低输血需求，并提升患者生活质量，是临床关注的重要方面。

近年来，以C5抑制剂为代表的补体抑制治疗推动了PNH治疗模式的发展，但部分患者治疗后仍可能面临血管外溶血、贫血及疲劳等问题。作为靶向补体旁路途径的近端补体抑制，富马酸立康可泮胶囊通过抑制旁路途径的异常激活与补体扩增循环，从机制层面同时抑制血管内溶血和血管外溶血，弥补了C5补体抑制剂治疗的局限性。

此次获批是基于一项多中心、随机、开放、阳性对照Ⅲ期临床试验（HRS-5965-301）。研究共纳入76例既往未接受补体抑制剂治疗的PNH患者，其中40例接受富马酸立康可泮治疗，36例接受依库珠单抗治疗。研究结果表明，相较于C5抑制剂依库珠单抗组，立康可泮组在提高血红蛋白（Hb）水平、避免输血、改善疲劳等方面疗效显著。此外，富马酸立康可泮采用口服给药方式，每日两次。对于需要长期接受治疗的PNH患者而言，新的作用机制与口服给药方式进一步丰富了临床治疗方案，也为疾病的长期管理提供了新的选择。

近年来，我国罕见病诊疗和创新药研发不断取得进展。恒优达®的获批，是恒瑞医药在血液疾病领域创新研发取得的又一进展，也为国内PNH患者提供了新的治疗选择。

此外，富马酸立康可泮用于既往使用C5补体抑制剂治疗后仍存在贫血的PNH成人患者的上市申请也已获得受理，有望进一步拓宽获益人群。未来，随着富马酸立康可泮在临床中的广泛应用，其有望与现有补体抑制剂形成更加完善的治疗布局，进一步推动我国PNH诊疗向精准化、个体化和长期疾病管理方向持续发展。

消息来源：恒瑞医药

广州2026年8月18日 /美通社/ — 2026年8月18日，云舟生物和致力于利用人工智能推动病毒载体工程创新的Lir Therapeutics宣布达成战略合作。双方将整合各自的技术优势，利用人工智能，共同开展AAV衣壳优化，在提升生物学性能的同时，进一步改善其可制造性和临床转化潜力，推动高潜力AAV的临床转化。

聚焦AAV开发的关键挑战

随着基因治疗的快速发展，AAV载体的组织靶向性和治疗效力不断提升，但许多具有潜力的衣壳仍难以从早期研发走向临床。其中一个重要的挑战便是生物学性能和可制造性之间难以平衡。

一些具有良好组织嗜性或递送效力的衣壳，一经放大生产，就会面临产量、工艺稳定性和终产品质量等问题；而对生物学性能的优化，有时也意味着更高的剂量和更复杂的生产要求。

如何在提升生物学性能的同时，兼顾生产效率、终产品质量和临床转化能力，是当前AAV研发的重要课题。

基于这一共识，云舟生物和Lir Therapeutics的此次合作将可制造性纳入早期载体设计阶段的重要考虑因素，在优化生物学性能的同时，同步评估其生产和开发潜力，从源头平衡性能和量产能力。

AI赋能高潜力衣壳优化

此次合作将把云舟生物在AAV发现、衣壳工程、工艺开发和GMP生产方面的专业能力，和Lir Therapeutics自主研发的nAAVigator®人工智能平台相结合。

按合作计划，Lir Therapeutics将利用其AI驱动的nAAVigator®平台及"环内实验"（lab-in-the-loop）优化流程，对云舟生物DeepCap™平台发现的部分高潜力AAV衣壳进行进一步优化。

双方不会从头设计全新的衣壳，而是对已展现出生物学潜力的高性能衣壳进行优化：在保持或进一步提升其治疗性能的同时，通过工程改造，改善其可制造性。

双方将重点围绕以下方向开展衣壳优化：

• 提升生产效率与工艺稳健性

• 提高完整衣壳产量及终产品质量

• 降低潜在治疗剂量

• 增强组织特异性，减少脱靶递送及免疫识别

Lir Therapeutics将计算蛋白质工程与实验验证相结合，通过此次合作，双方将进一步推动nAAVigator®平台的快速迭代优化，形成AI设计、实验验证与制造评估的闭环，从生物学性能、生产开发到临床转化等多个维度同步提升AAV衣壳性能。

加速AAV的临床转化

云舟生物首席科学家蓝田博士表示："基因治疗需要的不只是性能更好的AAV衣壳，更需要能够真正走向临床、惠及患者的衣壳。许多具有潜力的载体在进入生产和临床阶段后，往往会面临新的挑战。通过我们在衣壳工程和临床转化开发方面的经验与Lir Therapeutics的AI平台相结合，我们希望更早地解决这些问题，开发能够贯穿整个研发流程、满足临床转化需求的载体。"

Lir Therapeutics首席执行官Killian Hanlon表示："AI的价值最终需要通过解决真实的生物学问题来体现。Lir致力于解决基因治疗面临的关键挑战，包括降低给药剂量、提升组织靶向性和实现免疫逃逸，彻底革新病毒载体工程。同时，我们很高兴与云舟生物开展合作，并进一步验证AI驱动的设计如何帮助具有临床潜力的AAV衣壳在生物学功能、可制造性和转化潜力等多个方面实现优化。"

随着人工智能在CGT领域的应用越来越广泛，两家公司都认为，未来的重大突破，将诞生于计算设计、实验研发能力和真实开发经验的深度结合，此次合作正是基于这一理念。

双方将针对特定治疗领域，对多个高潜力候选衣壳进行AI辅助的迭代工程改造、实验验证与生产评估，持续优化载体性能。相关数据也将用于进一步完善云舟生物的AAV衣壳产品组合，并为双方未来开展更多治疗领域的合作创造新的机会。

通过此次合作，云舟生物和Lir Therapeutics也将探索更加一体化的AAV开发模式，从研发早期，就同步考虑生物学性能、可制造性与临床转化，推动具有潜力的AAV衣壳更快走向临床。

真正优秀的载体，不仅要在实验室中表现出色，更需要能够稳定生产、实现规模化开发，并最终满足临床转化需求。

消息来源：云舟生物科技（广州）股份有限公司

中国上海、美国马萨诸塞州剑桥和荷兰鹿特丹2026年8月18日 /美通社/ — 和铂医药（股票代码：02142.HK），一家专注于免疫性疾病、肿瘤及其他领域创新抗体疗法发现及开发的全球生物医药公司，今日宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准HBM7004用于治疗晚期实体瘤的新药临床试验（IND）申请。

HBM7004是一款新型B7H4xCD3双特异性抗体，开发自和铂医药的双特异性免疫细胞衔接器平台（HBICE®），从疗效和安全性两个维度为癌症免疫治疗提供差异化解决方案。该产品的开发进一步彰显了HBICE®的灵活适用性和即插即用优势。在临床前研究中，HBM7004呈现出肿瘤内B7H4依赖性T细胞激活机制。在多种动物模型实验中，HBM7004表现出强劲的抗肿瘤效果、出色的体内稳定性以及较低的全身毒性。此外，在临床前模型中，HBM7004与B7H4x4-1BB双抗在低效应细胞与靶细胞比率条件下联用具有很强的协同作用，显示出令人振奋的治疗窗口。

和铂医药创始人、董事长兼首席执行官王劲松博士表示："我们非常高兴HBM7004的IND申请获得NMPA批准，这是我们在为晚期实体瘤患者推进创新免疫疗法道路上的又一重要里程碑。此次获批，加上近期FDA的临床试验许可，充分证明了我们的HBICE®平台能够持续生成具有差异化优势和良好临床前特征的双特异性抗体候选药物。我们距离在中国将HBM7004推向临床又近了一步，期待项目的后续推进，以满足治疗选择有限的癌症患者的临床需求。"

消息来源：和铂医药

• 合作拟覆盖至多10款单抗和/或抗体偶联药物（ADC）生物类似药资产，多数处于早期开发阶段

• 基于首批产品合作条款，2026年预计可达成的开票金额总计不超过1.005亿美元

• 此次战略合作是在双方2025年达成肿瘤领域生物类似药合作基础上的进一步深化

上海2026年8月17日 /美通社/ — 2026年8月17日，复宏汉霖（2696.HK）宣布，与全球仿制药和生物类似药领域领导者山德士（Sandoz，SIX:SDZ/OTCQX:SDZNY）就复宏汉霖至多10款单抗和/或抗体偶联药物（ADC）生物类似药产品或成分建立战略合作，并就首批选定的3款产品及1款产品的选择权签署合作条款。2025年4月，双方已就伊匹木单抗生物类似药HLX13在包括欧美在内的46个国家和地区达成独家商业化合作，此次合作是在双方现有肿瘤领域生物类似药合作基础上的进一步深化。

根据战略合作协议，复宏汉霖将授予山德士在除中国外的全球范围内至多10款合作产品的注册及商业化独家权利。此次合作产品多处于早期开发阶段，双方将从项目开发初期即展开深度协作，贯穿产品开发、监管申报、生产、上市、商业化及生命周期管理等关键环节。复宏汉霖将依托其一体化生物药平台，负责合作产品的开发、生产及供应，加速早期分子的开发转化；山德士拥有涵盖约1300种药品的多元化产品组合，业务覆盖约100个国家，已触达全球逾10亿患者，并在产品注册、市场准入、上市及商业化方面积累了卓越往绩。依托其广泛的全球布局、深厚的本地运营能力和经市场验证的商业化体系，山德士将把海外市场洞察和商业化视角前置融入产品开发及注册策略，推动合作产品在全球市场高效落地。双方将通过覆盖产品全生命周期的深度协同，持续释放合作产品的全球商业价值。

双方首批达成约定的产品包括西妥昔单抗生物类似药HLX05-N、依洛尤单抗生物类似药HLX16、贝利尤单抗生物类似药等3款产品，并就复宏汉霖自主开发的透明质酸酶HLXTE-HAase1001达成选择权。基于上述首批约定，山德士将向复宏汉霖支付首付款、相关里程碑付款及不可退还的选择权费共计至高3.22亿美元。2026年，复宏汉霖预计可达成的开票金额总计不超过1.005亿美元。

其中，HLX05-N独家合作区域为美国、加拿大、欧盟及包括英国和瑞士在内的其他欧洲国家、日本、澳大利亚及新西兰，半独家注册及商业化合作区域为约定的部分亚洲国家和地区等。就HLX16及贝利尤单抗生物类似药而言，独家合作区域为除中国以外的全球范围。

此次合作是复宏汉霖全球化战略的重要组成部分，不仅体现了复宏汉霖在生物药研发、质量体系、国际注册、规模化生产和全球供应方面的综合实力，也进一步验证了公司生物类似药平台的全球价值。目前，复宏汉霖已建立覆盖生物类似药和创新药的多元化产品管线，多款自主研发生物药已先后在中国、欧盟、美国及其他全球市场获批。

通过与全球领先制药企业开展合作，复宏汉霖持续推动产品覆盖更多国家和地区，加快更多生物药的全球商业化进程。与此同时，公司亦持续建设海外自主商业化能力，并根据不同产品的市场潜力、竞争格局及商业化需求，灵活采取自主推进与战略合作相结合的模式，以更加多元的路径推动产品进入全球市场，持续释放研发、生产及全球供应平台的价值。

消息来源：复宏汉霖

学术直播预告｜同心同愈，智愈未来

由北京整合医学学会主办线上学术会议即将开播！

会议时间：2026 年 8 月 19 日 19:00‑21:00

线上相聚，聚焦骨质疏松共病、药物安全与长程规范化管理。

本次会议由张磊教授担任主席，特邀张丹、杨廷强、曾羿、唐明薇等多位专家，围绕骨质疏松与心血管疾病共病管理、地舒单抗停药反弹效应思考、关节置换合并骨质疏松成骨治疗方案、骨质疏松症长程管理等内容展开专题分享，多维度剖析临床诊疗中的重点与难点。

学术直播预告｜同心同愈，智愈未来

由北京整合医学学会主办线上学术会议即将开播！

会议时间：2026 年 8 月 19 日 18:30‑20:40

线上相聚，聚焦绝经后妇女骨质疏松与极高骨折风险患者的序贯规范化治疗。

本次会议由岳华教授担任主席，特邀游利、陈向芳、崔冉、陈敏敏多位业内专家，围绕绝经后妇女骨质疏松骨折初始优选方案、极高骨折风险骨松患者序贯治疗、唑来膦酸初始治疗地位、骨质疏松症长程序贯治疗等主题开展深度分享，聚焦指南更新与临床实践要点。

学术直播预告｜同心同愈，智愈未来

由北京整合医学学会主办线上学术会议即将开播！

会议时间：2026 年 8 月 18 日 19:00‑21:00

线上相聚，聚焦骨质疏松多维度临床诊疗与共病管理。

本次会议由易松教授担任主席，特邀张允、黎瑶、郑碧鑫、郭彦宏等多位专家，围绕药物相关性颌骨坏死指南解读、骨质疏松与心血管疾病共病管理、老年骨质疏松性疼痛专家共识解读、骨质疏松诊疗病例分享等内容展开专题交流，兼顾指南学习与临床实例探讨。

学术直播预告｜同心同愈，智愈未来

由北京整合医学学会主办线上学术会议即将开播！

会议时间：2026 年 8 月 18 日 19:00‑21:40

线上相聚，聚焦骨质疏松规范化序贯长程治疗与骨松骨折临床病例研讨。

本次会议由罗莉教授担任主席，特邀王覃、胡永玮、孙蛟、徐阔、孙建华、王新玲、王浩、樊勇等多位专家，围绕规范化序贯长程治疗展开专题讲授，并带来多例骨松骨折真实临床病例分享，开展现场研讨点评，立足临床实际，交流诊疗实践经验。