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上海2024年12月3日 /美通社/ — 复宏汉霖（2696.HK）宣布，公司自主研发的创新型抗PD-1单抗H药 汉斯状®（通用名：斯鲁利单抗注射液）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，联合培美曲塞和卡铂适用于表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性的不可手术切除的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（nsNSCLC）的一线治疗。这是H药在中国获批的第五项适应症，也是继鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC)、广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC)后，该产品在肺癌领域获批的第三项适应症，有望为众多肺癌患者带来更多治疗选择。

复宏汉霖执行董事、首席执行官朱俊博士表示："H药在肺癌治疗领域再获新适应症的批准，意味着该产品将进一步拓展其受益群体，惠及广大晚期非小细胞肺癌患者。公司始终坚持以患者为中心，以创新为驱动，围绕H药进行了差异化和多维度的适应症布局，未来我们将持续深化该产品在肺癌、消化道肿瘤等领域的多元研究和应用，让创新治疗方案造福更多患者。"

H药非鳞NSCLC Ⅲ期临床试验主要研究者、中国医学科学院肿瘤医院石远凯教授表示："肺癌是我国发病率和死亡率最高的恶性肿瘤。免疫治疗联合化疗是驱动基因阴性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的标准治疗方法。临床研究结果表明，对于驱动基因阴性的晚期非鳞NSCLC患者，H药联合化疗显著延长了其无进展生存期。此次H药联合化疗一线治疗晚期非鳞NSCLC患者适应症的获批，为这类患者提供了新的有效的治疗选择。"

复宏汉霖董事长、执行董事张文杰表示："复宏汉霖持续在肺癌治疗领域深耕细作，致力为全球肺癌患者带去更多、更优的治疗选择。此次H药成功获批非鳞状非小细胞肺癌，不仅是该产品发展历程中的重要里程碑，也标志着公司在肺癌治疗领域取得了又一关键性进展。我们将充分发挥H药的优势，全力加速其市场布局和拓展，推动这一创新药物惠及更多患者，助力医疗领域向更高水平发展。"

聚焦临床需求，带来全新治疗选择

此次获批主要基于一项随机、双盲、多中心的Ⅲ期临床研究（ASTRUM-002）。研究结果表明，汉斯状®联合化疗（卡铂-培美曲塞）对比化疗（卡铂-培美曲塞）一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC），无进展生存期（PFS）显著延长，达到预设的优效标准，且具有良好的安全性，未观察到新的安全性信号。

肺癌是全球发病率和死亡率最高的恶性肿瘤。国家癌症中心最新数据显示，2022年中国肺癌新发病例达106.06万、死亡例数达73.3万，发病人数与死亡人数均居各类癌症首位[1] 。NSCLC在我国肺癌患者中大约占比80-85%[2,3]，其中约70%为nsNSCLC。近年来，以PD-1/PD-L1免疫检查点抑制剂为代表的免疫治疗兴起，为晚期NSCLC患者带来了更多的治疗选择及生存获益。抗PD-1单抗联合化疗作为一线治疗nsNSCLC的方案已获得美国国立综合癌症网络（NCCN）和中国临床肿瘤学会（CSCO）等国内外权威指南推荐[4-5]。H药的获批为中国晚期nsNSCLC患者提供了新的用药选择，有助于进一步改善肺癌治疗现状。

拓展覆盖人群，肺癌一线全面布局

H药为复宏汉霖自主研发的重组人源化抗PD-1单抗注射液，也是全球首个获批一线治疗小细胞肺癌的抗PD-1单抗，已在中国和多个东南亚国家获批，惠及患者逾8万人。此前，H药已在中国获批用于治疗鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）、广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）和食管鳞状细胞癌（ESCC）等适应症。此外，H药已获得欧洲药品管理局人用药品委员会积极意见，支持其用于一线治疗ES-SCLC。

聚焦肺癌和消化道肿瘤等高发癌种，复宏汉霖在全球同步开展10余项以H药为核心的免疫联合疗法临床研究，于中国、美国、土耳其、波兰、格鲁吉亚等国家和地区累计入组逾4400人。在肺癌领域，公司临床布局已全面覆盖肺癌一线治疗。除已获批的sqNSCLC、ES-SCLC和nsNSCLC外，公司正在全球范围内积极推动一项H药联合化疗同步放疗一线治疗局限期小细胞肺癌（LS-SCLC）的国际多中心III期临床试验；并在美国开展一项H药对比一线标准治疗阿替利珠单抗用于ES-SCLC的头对头桥接试验，以进一步支持H药在美国的上市申报。

未来，复宏汉霖将继续秉持以患者为中心的理念，持续巩固创新研发实力，着眼于临床实际需求，让高质量、可负担的创新治疗方案惠及更广泛的人群。

香港、上海和美国新泽西州2024年12月3日 /美通社/ — 和黄医药（中国）有限公司（简称"和黄医药"或"HUTCHMED"）（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）和Innovent Biologics, Inc.（简称"信达生物"）今日联合宣布爱优特®（ELUNATE®，呋喹替尼/ fruquintinib）与达伯舒®（TYVYT®，信迪利单抗注射液/ sintilimab injection）联合疗法用于治疗既往系统性抗肿瘤治疗后失败且不适合进行根治性手术治疗或根治性放疗的晚期错配修复完整（pMMR）的子宫内膜癌患者的新药上市申请在中国获附条件批准。此前，该联合疗法获中国国家药品监督管理局（"国家药监局"）纳入优先评审及突破性治疗品种。此次获批标志着呋喹替尼与领先的免疫检查点抑制剂联合疗法的首个监管注册批准。

此次国家药监局的附条件批准是基于FRUSICA-1研究注册阶段的数据支持。FRUSICA-1是一项多中心、开放标签的II期临床试验的子宫内膜癌注册队列，旨在评估呋喹替尼联合信迪利单抗治疗含铂双药化疗治疗后疾病复发、疾病进展或出现不可耐受的毒性的子宫内膜癌患者。FRUSICA-1 研究的数据已于2024年6月在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。[1] 研究结果显示，独立审查委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）达到35.6%，疾病控制率（DCR）为88.5%。该联合疗法起效迅速，中位至疾病缓解时间（TTR）仅为1.6个月，中位无进展生存期（PFS）为9.5个月，中位总生存期（OS）为21.3个月。不良事件与同类免疫联合抗血管生成治疗的报道一致。

复旦大学附属肿瘤医院妇瘤科主任、FRUSICA-1 研究的主要研究者吴小华教授表示："呋喹替尼与信迪利单抗联合疗法此次获批为这一充满挑战的疾病的治疗翻开了新的篇章。这个创新的联合疗法不仅发挥了靶向疗法和免疫疗法的协同效应，也填补了对传统疗法应答不佳患者的治疗领域中的关键空白。该联合疗法在临床试验中展现出令人鼓舞的疗效和可控的安全性，我们期待为患者提供这种治疗选择，并朝着我们改善晚期子宫内膜癌患者生存率和生活品质的目标再进一步。"

和黄医药研发负责人及首席医学官石明博士表示："对于长期以来一直期盼着更多有效疗法的晚期子宫内膜癌患者来说，此次呋喹替尼和信迪利单抗联合疗法取得国家药监局批准是一项具有重要意义的进步。这不仅突显了呋喹替尼联合其他药物改善患者治疗结果的潜力，也反映了我们为将呋喹替尼的临床获益带向更广泛的患者群体所做的持续努力。我们期待将这种创新疗法尽快带向晚期子宫内膜癌患者，并将继续致力于探索更多的可能性，为更多癌症患者带来希望。"

信达生物高级副总裁周辉博士表示："信迪利单抗和呋喹替尼联合疗法此次获批标志着晚期子宫内膜癌治疗领域的一项重要进展。我们与和黄医药共同致力于提供新的治疗选择，为这些治疗选择十分有限的患者带来生存率和生存质量的改善。达伯舒®（信迪利单抗注射液）作为免疫疗法的基石，继续通过在临床试验中探索与其他创新疗法联用。我们坚定不移地致力于巩固达伯舒®（信迪利单抗注射液）在免疫治疗领域的领导地位，并透过创新和合作推动治疗解决方案。"

2023年7月，呋喹替尼与信迪利单抗的联合疗法获国家药监局纳入突破性治疗品种用于此项潜在适应症。被纳入突破性治疗品种，认可了该疗法对于尚无有效防治手段的严重疾病的治疗潜力，以及临床证据表明较现有治疗手段的明显临床优势。

上海2024年12月3日 /美通社/ — 绿叶制药集团宣布，创新药注射用芦比替定（赞必佳®，Zepzelca®）作为纳入优先审评审批程序的品种，获得国家药品监督管理局的上市批准，适用于治疗含铂化疗中或化疗后疾病进展的转移性小细胞肺癌（SCLC）成人患者。

赞必佳®是一种选择性的致癌基因转录抑制剂，在抑制肿瘤基因转录、导致肿瘤细胞凋亡的同时，还可调节肿瘤微环境，进一步发挥抗肿瘤作用。该产品于2020年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的附条件批准，是自1997年以来的近27年内、唯一获得FDA批准用于治疗复发SCLC的新化学实体。

肺癌在我国的发病率和死亡率高居各大恶性肿瘤之首，于2022年的新发病例超过106万例[1]。SCLC占肺癌的13%-17%[2]，是最具侵袭性的肺癌亚型之一，五年总生存率低于10%[3]。大多数患者在初始治疗后出现耐药及复发，接受进一步的化疗后中位总生存期（mOS）仅为4-5个月[2]。

"耐药及复发是SCLC治疗中无法避免的棘手难题，复发后几乎没有可用的治疗选择使SCLC患者陷入生存困境。赞必佳®打破了20多年来SCLC二线治疗的瓶颈，为患者带来新的治疗选择。"吉林省肿瘤医院恶性肿瘤临床研究一体化诊疗中心主任、吉林省癌症中心主任程颖教授表示："在抗肿瘤活性和安全性方面，该药物的海外Ⅱ期临床研究结果显著优于当前SCLC二线标准治疗方案的历史数据，并在针对中国人群的桥接试验中展现出更好的生存获益。我们期待这一创新药物尽快投入临床使用，造福患者。"

赞必佳®获得国家药品监督管理局的上市批准，主要基于两项临床研究结果。其一，在海外开展的关键试验（Ⅱ期篮子试验）为一项赞必佳®单药治疗（3.2mg/m2静脉输注、每3周1次）接受铂类药物化疗后出现疾病进展的SCLC成人患者（包括铂类敏感和耐药患者）的开放标签、多中心、单臂研究。该试验研究结果亦发表于The Lancet Oncology（《柳叶刀-肿瘤学》）学术期刊，结果显示接受赞必佳®治疗的总体人群的有效率（ORR）为35.2%、中位缓解持续时间（mDoR）为5.3个月、中位无进展生存期（mPFS）为3.5个月、mOS为9.3个月[4]。其二，赞必佳®亦针对中国人群开展了一项单臂、包含剂量递增及扩展的桥接试验，旨在评估该药在包括复发SCLC在内的晚期实体瘤中国患者中的安全性、耐受性、PK特征和初步疗效。试验结果显示接受赞必佳®二线治疗（3.2 mg/m2静脉输注、每3周1次）SCLC患者的ORR为45.5%、mDoR为4.2个月、mPFS为5.6个月、mOS为11.0个月。

上述两项试验均提示赞必佳®二线治疗SCLC具有显著的抗肿瘤效果，且安全可耐受；其中，在中国人群试验显示的患者获益更显著。

此外，赞必佳®的多项国际临床研究亦在持续开展中。在赞必佳®联合阿替利珠单抗二线治疗广泛期SCLC的Ⅰ/Ⅱ期研究中，患者的ORR为66.67%、mPFS为4.7个月、mOS为14.5个月；赞必佳®联合帕博利珠单抗二线治疗复发SCLC的Ⅰ/Ⅱ期研究中，ORR为46.4%、mPFS为5.3个月、mOS为11.1个月。赞必佳®联合免疫检查点药物用于SCLC一线维持治疗、联合化疗药物用于治疗复发SCLC的临床研究、以及用于治疗平滑肌肉瘤的临床试验亦在顺利进行中，进一步探索和拓展该药物的临床应用和治疗潜力。

当前，赞必佳®已获得《NCCN小细胞肺癌临床实践指南》、《ESMO小细胞肺癌临床实践指南》和《CSCO小细胞肺癌诊疗指南》的推荐，单药用于治疗复发SCLC。不仅如此，赞必佳®联合免疫检查点药物亦首次被写入《CSCO小细胞肺癌诊疗指南（2024版）》[2]。

截至目前，赞必佳®共在全球17个国家和地区获得上市批准。绿叶制药获权在中国内地、香港地区、澳门地区开发和商业化该产品，并已成功推动其在上述三地获批上市。

"结合我国庞大的患者群体，相信赞必佳®上市后能够更好地服务于国内患者迫切的治疗需求。今年3月，赞必佳®已率先在香港和澳门上市并获得积极的临床反馈。接下来，我们也将协同公司肿瘤领域的团队和优势资源，迅速推进该产品在中国内地的商业化工作，提升患者的用药可及性。"绿叶制药集团管理层表示："同时，我们也看到赞必佳®正在海外持续开展多项临床研究。我们将继续探索该药物的治疗潜力，期待其发挥出更大的临床价值，为更多患者带来福音。"

服务本土患者需求 深化在华产业链布局

北京2024年12月2日 /美通社/ — 全球领先的创新医药健康企业赛诺菲今日与北京经济技术开发区签署合作备忘录，将投资约10亿欧元设立全新生产制造基地。这是赛诺菲在华发展的又一重要里程碑，彰显了深耕中国长期发展的承诺和信心。

赛诺菲将通过投资新建第二家北京生产基地，提升胰岛素本地端到端生产制造能力，重点服务本土糖尿病患者的胰岛素用药需求。这将是赛诺菲在华第四个生产供应基地，并创造了公司在华最大单笔投资纪录。

赛诺菲董事会主席Frédéric Oudéa、首席执行官韩保罗（Paul Hudson）、执行副总裁兼制造与供应事业部负责人欧秉德（Brendan O'Callaghan）、执行副总裁兼普药全球事业部负责人夏立维（Olivier Charmeil）、执行副总裁兼企业事务负责人Audrey Duval、大中华区总裁施旺等出席了签约仪式。

提升在华生产制造能力，强化产业链韧性

这项协议是赛诺菲董事会主席Frédéric Oudéa上任后首次携董事会成员访华期间签署的。他表示："我们很高兴在中法建交60周年之际宣布这一项投资。赛诺菲坚定看好中国市场的长期发展，中国政府秉持的对外开放和鼓励创新的政策，以及为外资企业营造的良好营商环境为赛诺菲深度参与中国经济发展，助力医药产业高质量发展注入了强大的信心。我们希望赛诺菲不断扩展的生产供应布局能够增强我们与中国本土产业链上下游的合作，为中国医药健康产业的高水平发展带来长久助力。"

赛诺菲首席执行官韩保罗（Paul Hudson）表示："赛诺菲在华42年的中国发展经验让我们看到本土生产制造能力的建设服务于在地市场的价值，我们在华日益强大的生产制造能力、协同研发能力、创新药物引入速度和患者解决方案的迭代能力，持续为广大中国患者和大众的健康需求提供高质量服务。新的生产基地将采用高标准的自动化生产、一流的数字化综合管理、可持续的环保标准确保卓越的生产水准，这也将进一步帮助我们增强供应链的韧性，更高效地满足不断增长的本地糖尿病患者需求。我们也将不断深化在华的产业链布局并升级创新医疗解决方案，持续提升医疗服务的深度与广度。"

升级中国方案以深度服务不断复杂的疾病需求

深耕中国40多年来，赛诺菲持续加大投资中国制造，打造世界级生产供应网络。新设立的北京胰岛素生产基地，将与去年刚刚扩能的北京生产基地，以及深圳、杭州三地的生产基地共同形成赛诺菲在华的高质量产能保障，也是赛诺菲深度参与中国医药产业新质生产力建设的重要依托。它们将共同支撑中国以及周边市场患者和大众的日常用药需求和疫苗需求。

以此次新建的胰岛素生产基地为例，最新统计数据表明，2022年，全球约有8.28亿18岁及以上的人口患有1型和2型糖尿病[1]。全球有超过60%的糖尿病患者生活在亚洲[2]。截止2021年底，中国有超过1.4亿成年人患有糖尿病[3]。目前中国成人糖尿病患病率约为11.9%[4]，且发病率仍在升高。本地化的胰岛素产品生产制造及前瞻性的产能布局对于满足持续增长的慢性疾病日常用药需求至关重要。

赛诺菲大中华区总裁施旺表示："新的投资计划无疑将为赛诺菲服务中国患者的能力注入强大动能。在各级政府的优渥政策鼓励下，我们在中国持续创新升级‘中国方案'，与中国医药产业各方合作伙伴一起，以期快速高效地支持庞大而复杂的中国医疗需求，在加速引入同类首创和同类最优产品惠及中国患者的同时，让用药更便捷可及，全面助力‘健康中国2030'目标的早日实现。"

广州2024年12月2日 /美通社/ — 2024年11月29日，在广东省医学会、广东省医师协会、广东省中医药学会的指导下，面向广东省160家三甲医院的第十届"羊城好医生"暨第八届"南粤好医生"公益评选结果揭晓，颁奖典礼在广州越秀国际会议中心盛大举行。

活动指导单位领导广东省政协原副主席、广东省医学会会长姚志彬，广东省中医药学会会长吕玉波出席活动典礼并致辞，广东省医师协会秘书长罗艳琼出席活动典礼。广东省医师协会会长吴一龙因公务在身通过视频送上诚挚致辞。三届"羊城名医"代表中山大学原常务副校长、中山六院首任院长汪建平教授，我国神经医学的奠基人之一梁秀龄教授，国内整形外科权威高建华教授，全省各三甲医院17位院长和党委书记，约700位获得"羊城好医生"和"南粤好医生"称号的代表，约100位各界来宾等齐聚一堂，共同见证这一荣耀时刻。

十年磨一剑，铸就医疗界闪亮名片

自2015年首届"羊城好医生"公益评选活动启动以来，如今已经走过了整整十年的历程。十年间，它始终秉持严谨公正的评选标准，通过大数据初选、三甲医院核实、线上公示和网民投票等环节，选拔出了一批又一批仁心仁术的"好医生"。

广东省医学会会长姚志彬在现场发表《医学乡愁》的主题演讲，他强调了医学人文的重要性。医学不仅是科学，更是人文关怀的艺术，医者需重视人文修养，敬畏生命，守护患者健康。医者需保持初心和使命，不断学习和进步，探索医学未知领域，为患者带来希望。

通过视频向大会发表讲话的广东省医师协会吴一龙会长，充分肯定了家庭医生在线十年来为医生发声、体现医生自身价值所做的努力。他说，十年间，活动评出了一批批的优秀的"羊城好医生"和"南粤好医生"，见证了许多医者的成长与蜕变。广东省医师协会作为指导单位，始终秉持促进医师成长、守护人民健康的理念，携手家庭医生在线共同推出了"365位医师的365天"项目，生动展现了广东医生的卓越风采，在医疗行业内激起了广泛而深远的反响。

吕玉波会长在会上表示，十年，对于一项评选活动来说，是积累与沉淀的见证，对于每一位医生来说，则是成长与蜕变的记录。在这十年间，中医药领域取得了突飞猛进的发展，其显著优势和独特价值得到了广泛认可。他号召全体医生携手并进，共同致力于推动中医药科研的蓬勃发展与创新突破，同时鼓励广大中医药工作者积极投身科学研究，深入探索中医药的无限奥秘与巨大潜力。

获得"好医生"称号的优秀医生涵盖全省所有160家三甲医院、48个专科

第十届"羊城好医生"暨第八届"南粤好医生"公益评选，覆盖广东全省所有160家三甲医院，评选出"羊城好医生"477名，"南粤好医生"807名，"羊城青年好医生"和"南粤青年好医生"共81名，"科普好医生"6名，涵盖了心血管内科、心血管外科、神经外科、神经内科、眼科、口腔科、呼吸内科、消化内科、妇科、儿科等48个临床专科。

截止今年，10年来获得"羊城名医"称号的医生3届共30名，获得"羊城好医生"称号的医生10届共3950名，获得"南粤好医生"称号的医生8届共3977名。"羊城名医"包括了以钟南山、侯凡凡、宋尔卫、马骏等院士和禤国维（已故）、周岱翰、林毅等国医大师为代表的业界翘楚。

致敬"羊城名医"和"羊城好医生"

回首十年，"羊城好医生"和"南粤好医生"在不同的临床领域辛勤付出，不仅取得了优异的学术成果，赢得了患者的信赖和尊重，他们的医术和医德也成为了医疗行业的标杆和典范。

今年，"好医生"组委会特别设立了"十周年纪念奖章"，颁发给每一届的"羊城名医"和"羊城好医生"代表。其中，"羊城名医"代表3名，他们分别是：国内神经病学奠基人之一、中山大学附属第一医院梁秀龄教授，国际肛肠外科权威、中山大学原常务副校长、中山大学附属第六医院首任院长汪建平教授，国内整形外科权威、南方医科大学南方医院整形外科学术带头人高建华教授。

"羊城好医生代表"11名，他们分别是：广东省中医院原副院长兼大外科主任陈志强，广东省人民医院内分泌科科主任邝建，中山大学孙逸仙纪念医院肝胆外科主任陈亚进，珠江医院肝胆外科负责人潘明新，广州医科大学附属第一医院副院长周承志，中山大学附属第一医院耳鼻喉科科主任雷文斌，中山大学肿瘤防治中心血液肿瘤科主任梁洋，南方医院创伤骨科副主任胡岩君，中山大学附属第三医院副院长黑子清，中山大学眼科中心医务处副处长、特需医疗科的科主任杨扬帆，广州市妇女儿童医疗中心副院长尧良清。

弘扬医学精神，助力健康中国建设

作为广东省医疗界的重要品牌活动，"羊城好医生"暨"南粤好医生"公益评选活动积极响应国家号召，致力于推动医疗卫生事业的蓬勃发展。评选活动不仅是对医生个人的表彰和肯定，更是对医学精神的弘扬和传承。随着越来越多的优秀医生被发掘和认可，将激发出医务工作者的更高积极性和创造力，推动医疗技术的不断进步和医疗服务的持续优化。

在颁奖典礼上，主办方对"羊城好医生"暨"南粤好医生"公益评选活动以及医疗行业的未来进行了阐述和展望。广州金控集团健康产投董事长薛哲强提到：广州生物医药产业领先全国，广州健康产投作为生物医药板块的重点企业，成功链接生物医药与金融资本，将打造科技投资体系，参与医疗健康产业链建设，推进医学成果转化。他期待与医药企业、医院、医生紧密合作，推动医疗卫生事业发展，为健康中国战略贡献力量。

家庭医生在线创始人、CEO郑文艺表示，"羊城好医生"暨"南粤好医生"公益评选活动，作为政府评选"先进"的重要补充，对肯定仁心仁术的优秀医生的个人价值，和谐医患关系，推动医院的高质量发展，有着特别的意义，这也正是这项公益评选活动10年来长盛不衰，并在广东乃至全国医疗界和社会各界产生越来越大的影响的原因。

苏州2024年12月2日 /美通社/ — 锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）今日宣布，其自主研发的以LNP为载体的体内基因编辑药物ART001，在针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的IIT人体临床研究中，所有受试者均已完成至少48周随访，结果显示安全性良好，高剂量所有受试者外周TTR蛋白下降幅度均超过90%。

2023年8月,锐正基因启动了中国第一个以LNP为载体的体内基因编辑产品ART001的IIT人体临床研究，适应症为ATTR。ATTR是由于主要在肝脏产生的转甲状腺素蛋白（TTR）异常折叠而形成的淀粉样物质在周围神经、心脏等组织沉淀而导致，是一种严重甚至致死性疾病。ART001给药四周后，高剂量组所有受试者的外周TTR蛋白降幅均超过90%。相比国内外其他同类产品高频率出现的发烧等用药反应，ART001所有受试者均未出现任何输注相关反应。即使在几十倍的饱和剂量下，ART001也未检测到脱靶编辑。

2024年5月，IIT所有受试者完成至少24周随访，高剂量组所有受试者的外周TTR蛋白降幅维持在90%以上。如今48周TTR蛋白降幅依旧维持了同样的水平，显示ART001疗效可以跨越人类肝细胞再生周期（200-300天），具备只需一次给药，即可长期有效的潜力。

ART001已于2024年7月和8月分别获得中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国FDA批准开展临床试验，成为全球唯一获得中美两国临床许可的同类产品。

锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示："ART001在人体临床试验中，一次给药即实现超90%的TTR稳定敲除，这一杰出表现大大增强了我们加速推进临床试验的信心，我们期待以LNP为载体的体内基因编辑药物能够为全球患者提供安全、有效与可及的创新疗法。"