再鼎医药ZL-1310获美国FDA 孤儿药资格认定

上海和马萨诸塞州剑桥2025年1月23日 /美通社/ — 再鼎医药(纳斯达克股票代码:ZLAB;香港联交所股份代号:9688)今日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予ZL-1310孤儿药资格认定(ODD),ZL-1310是一款高活性的具有同类首创潜力的DLL3 ADC,用于治疗小细胞肺癌(SCLC)。

再鼎医药总裁,全球研发负责人Rafael G. Amado博士表示:"ZL-1310获得孤儿药资格认定认可了这款药物在治疗SCLC患者方面的潜力,这类患者对有效性更佳、安全性更高,并且更易于在三级和社区医院接受治疗的创新治疗方案的迫切需求。最近披露的ZL-1310在复发SCLC患者中正在进行的1期临床研究已显示出其具有良好的客观缓解率和安全性。我们期待继续在SCLC各线治疗和其他DLL3表达肿瘤中推进这一有前景的药物的临床开发。"

ZL-1310将有资格获得某些开发激励措施,包括免除处方药用户付费法案(PDUFA)的注册申请费,获得相应临床研究的税收抵免,以及在产品获批后有望被授予在美国市场的七年独占期。

此次重要的孤儿药资格认定是在正在进行的全球1a/1b期临床研究取得的令人鼓舞的数据之后获得的,该研究用于此前接受过至少一种铂类化疗方案治疗的SCLC患者,该研究已于2024年10月的EORTC-NCI-AACR(2024 ENA)研讨会上发布。

deCODE genetics: 人类基因组完整重组图谱绘制完成,遗传学研究迈出重大一步

冰岛雷克雅未克2025年1月23日 /美通社/ — deCODE genetics/Amgen科学家们构建了一张完整的图谱,详细描绘了人类DNA在繁殖过程中的遗传重组方式。 该图谱标志着在理解遗传多样性及其对健康和生育力的影响方面迈出了重要一步。 它延续了deCODE genetics 25年来的研究,该研究致力于了解人类基因组中新多样性的产生方式,以及这些多样性与健康和疾病之间的关联。


今天在《自然》杂志网络版上发布的新图谱,首次纳入了短距离、非交叉式的祖父母DNA重组,这种重组由于DNA序列的高度相似性而难以被检测。 这张图谱还标出了DNA中未发生显著重组的区域,这些区域很可能是为了保护关键的遗传功能或防止染色体问题。 这一见解更清楚地说明了为什么有些妊娠会失败,以及基因组如何平衡多样性和稳定性。


虽然这种被称为重组的基因洗牌对遗传多样性至关重要,但这一过程中的错误可能会导致严重的生殖问题。 这些失败可能会引发遗传错误,从而阻止妊娠继续,这有助于解释为何全球大约每十对夫妇中就有一对面临不孕问题。 了解这一过程为改善生育治疗和诊断妊娠并发症提供了新的希望。

该研究还发现了男女在基因组重组发生的方式和位置上存在的关键差异。 女性拥有较少的非交叉重组,但这一频率会随着年龄的增长而上升,这或许可以解释为何高龄孕妇面临更高的妊娠并发症风险以及孩子染色体异常的几率。 然而,男性并未显示出这种随年龄增长的变化,尽管两性中的重组都可能引起遗传给后代的突变。

了解重组过程对于理解人类如何作为一个物种进化以及是什么塑造了包括健康状况在内的个体差异也很重要。 人类的所有遗传多样性均源自基因重组和新生突变,即孩子体内存在而父母体内不存在的DNA序列。 图谱表明,在DNA重组区域附近突变率较高,从而显示出这两个过程之间存在高度相关性。

前沿书籍翻译vol.1

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Part.1

LiverTests

James Neuberger

Queen Elizabeth HospitaL,Binmingham, UK

KEY POINTS

he standard liver tests do not measure liver function and none of the analytes measured are specific for the liver.

The normal range of analytes may vary according to age,sex,ethnicity.

Normal liver tests do not exclude liver disease.

Unexpected or unexplained liver tests indicate the need for further investigation.

Investigation of unexpected abnormal liver tests usually require a full history (including use ofdrugs and alcohol),examination and usually further serology and imaging.

Introduction

The term “liver function test” (LFT) has become established in health care, but the term is

misleading as the blood analytes measured may not accurately reflect the extent or nature

of liver disease (Box 1.1). Although a more appropriate term is “liver blood tests,? this term

is not used in this chapter, as the old term of LFTs has become enshrined in medical use. In

addition, other commonly measured analytes give useful guidance on the presence and

extent of liver disease (such as full blood count, prothrombin count).

The Reference Range

The term “normal range" has also become established, although it is preferable to use the

term “reference range." This range should ideally be determined for each laboratory and each

piece of equipment. Factors that may affect the reference range include the selection of

healthy people for determination of the reference range and the patient population; other

factors that may affect the reference range include sex, age, and ethnic factors, time of day or

season when samples are collected, variation in venipuncture technique, preparation,

The Liver in Systemic Disease: A Clinician's Guide to Abnormal Liver Tests, First Edition.

Edited by Gideon M. Hirschfield, Paramjit Gill, and James Neuberger.

@ 2023 John Wiley & Sons Ltd. Published 2023 by John Wiley & Sons Ltd.


中文草稿


肝功能检查
詹姆斯·纽伯格
英国伯明翰伊丽莎白女王医院

要点
– 标准肝功能检查并非衡量肝脏功能,所检测的分析物没有一种是肝脏特有的。
– 分析物的正常范围可能因年龄、性别、种族而异。
– 肝功能检查正常并不能排除肝脏疾病。
– 异常或无法解释的肝功能检查结果表明需要进一步检查。
– 对异常肝功能检查结果进行调查通常需要详细的病史(包括药物和酒精使用情况)、体格检查,通常还需要进一步的血清学检查和影像学检查。

引言
“肝功能检查”(LFT)这一术语在医疗保健领域已被广泛使用,但这个术语具有误导性,因为所检测的血液分析物可能无法准确反映肝脏疾病的程度或性质(方框1.1)。尽管“肝脏血液检查”是更合适的术语,但本章不使用该术语,因为“肝功能检查”这一旧术语已在医学实践中根深蒂固。此外,其他常用的检测分析物对肝脏疾病的存在及程度也能提供有用的指导(如全血细胞计数、凝血酶原计数)。

参考范围
“正常范围”这一术语也已被广泛使用,不过使用“参考范围”这一术语更为合适。理想情况下,每个实验室和每件设备都应确定各自的参考范围。可能影响参考范围的因素包括确定参考范围时对健康人群的选择以及患者群体;其他可能影响参考范围的因素包括性别、年龄、种族因素、采集样本的时间(一天中的时间或季节)、静脉穿刺技术的差异、样本制备等。

《全身性疾病中的肝脏:异常肝功能检查临床医生指南》第一版
吉迪恩·M·赫希菲尔德、帕拉姆吉特·吉尔、詹姆斯·纽伯格 编著
© 2023 约翰·威利父子有限公司。2023年由约翰·威利父子有限公司出版

Part.2

Box1.1Characteristics of Liver Blood Tests

Not liver specific● Do not measure function

Not tests

● May be within normal Limits when there is severe liver disease

● May be abnormal when the liver is structurally or functionally normal

● Normal ranges will vary:

-between laboratories

-with age

-with sex

-with ethnicity

-with normal physiology (such as pregnancy)

● Not diagnostic for any specific liver disease

● Results in the high normal range may be associated with an increased risk of death

storage, and analysis of samples. The reference range should be established by testing at least

120 samples (although many regulatory bodies suggest a higher number) and clear outliers

are usually excluded. The reference range may be determined by one of two approaches:

1) The parametric approach can be used only when the distribution of values falls within a

normal distribution; the reference range lies within the 95% confidence interval.

2) The non-parametric approach defines the reference range as lying between the 2.5 and

97.5 percentiles of the population.

Whichever approach is adopted, the implication is that, for healthy individuals, around

5% samples will have values lying outside the reference range. In some cases, such as blood

sugar or triglycerides, the reference range is determined more by consensus than the pro-

cess outlined above.

When abnormal tests are reported, further investigations should be undertaken, the

nature and extent will depend on the clinical situation. A guide to further management of

abnormal liver tests is given in Box 1.2. This will help to define the presence (if any) of liver

disease, the extent of liver damage, and the cause of the abnormal liver tests and, where

appropriate, the response to treatment. A clinician needs to understand the several tests

available to assess liver function and causes of liver disease and the limitation of these tests.

TheStandard LiverFunctionTests

Analytes measured in the battery of LFTs include:

●albumin

● aspartate amino transferase (AST)

● alanine amino transferase (ALT)

● alkaline phosphatase (AP)

● gamma-glutamyl transferase (GGT).


中文草稿

1.1 肝脏血液检查的特点**
– **并非肝脏特异性**:不检测肝脏功能
– **并非真正意义的功能测试**:
   – 严重肝病时,检测结果可能在正常范围内。
   – 肝脏结构或功能正常时,检测结果可能异常。
   – **正常范围会有所不同**:
       – 不同实验室之间有差异。
       – 因年龄而异。
       – 因性别而异。
       – 因种族而异。
       – 因正常生理状态(如妊娠)而异。
   – **对任何特定肝病均无诊断性**:
   – 处于正常范围高值的检测结果,可能与死亡风险增加相关。

样本的储存与分析也会影响参考范围。参考范围应通过检测至少120个样本确定(尽管许多监管机构建议检测更多样本),明显的异常值通常会被排除。参考范围可通过以下两种方法之一确定:
1. **参数法**:仅当数值分布符合正态分布时才可使用;参考范围在95%置信区间内。
2. **非参数法**:将参考范围定义为人群数值的第2.5百分位数到第97.5百分位数之间。

无论采用哪种方法,这意味着对于健康个体,约5%的样本数值会超出参考范围。在某些情况下,如血糖或甘油三酯,参考范围更多是通过共识确定,而非上述过程。

当报告检测结果异常时,应进行进一步检查,检查的性质和范围将取决于临床情况。方框1.2给出了异常肝功能检查进一步处理的指南。这将有助于确定是否存在(若存在)肝病、肝损伤程度、肝功能检查异常的原因,以及在适当情况下,对治疗的反应。临床医生需要了解可用于评估肝功能和肝病病因的几种检查方法,以及这些检查的局限性。

标准肝功能检查
肝功能检查系列中检测的分析物包括:
– 白蛋白
– 天冬氨酸氨基转移酶(AST)
– 丙氨酸氨基转移酶(ALT)
– 碱性磷酸酶(AP)
– γ-谷氨酰转移酶(GGT)

1月,5家药企发布退市预警

2025年1月1日,退市新规全面实施。作为新“国九条”配套措施之一,退市新规旨在进一步严格强制退市标准。这也意味着,未来或将有更多上市公司走向退市。

据悉,今年1月就已经有多家药企发布了退市预警,如ST吉药、ST大药、普利制药、龙津药业、景峰医药等。

如2025年1月3日晚间,*ST吉药发布公告称,1月3日,公司股票收盘价格为0.94元/股。根据《深圳证券交易所创业板股票上市规则》第10.2.1条的规定,若公司出现连续二十个交易日的股票收盘价均低于1元,公司股票将被终止上市。

*ST吉药称,公司股票自2024年4月30日被实施退市风险警示。鉴于公司已无法于2024年12月31日前完成重整,2024年度期末净资产很可能为负(具体准确的财务数据以公司正式披露经审计后的2024年年度报告为准),如公司2024年度期末经审计净资产为负值或公司2024年度财务会计报告被出具保留意见、无法表示意见、否定意见的审计报告,根据《深圳证券交易所创业板股票上市规则》第10.3.11条的规定,公司股票将被终止上市。

1月9日晚间,*ST大药(大理药业)披露《2024年年度业绩预亏》公告,公司预计2024 年年度利润总额、净利润、扣除非经常性损益后的净利润均为负值,且扣除与主营业务无关的业务收入和不具备商业实质的收入后的营业收入低于3亿元,2024年年度报告披露后,公司股票可能被上海证券交易所决定终止上市。

有机构表示,大理药业退市或成定局。从财务类强退标准考虑,大理药业还有一定期限,原则上4月30日披露年度报告后方确定是否触发退市的财务标准,并且还涉及退市整理期;而交易类退市方面,如果近期不满足连续20交易日的市值低于5亿元的退市标准,则又会重新开始时间。

1月7日起,普利制药股票被实施退市风险警示,股票简称变更为“*ST普利”。

据悉,2021年至2022年,普利制药通过虚构成品药和原料药销售业务的方式,虚假确认药品销售收入和利润。其中,2021年多计营业收入4.37亿元,占当年披露营业收入的28.94%,对应营业成本1.29亿元,多计利润总额3.08亿元,占当年披露利润总额的65.88%;2022年多计营业收入4.57亿元,占当年披露营业收入的25.28%,对应营业成本0.70亿元,多计利润总额3.87亿元,占当年披露利润总额的88.27%。

同期,普利制药将其开展的不具有控制权的乙酰碘化物、碘化物(碘佛醇专用)和酵母抽提物贸易业务按总额法核算,导致2021年多计营业收入7799.73万元,占当年披露营业收入的5.17%,对应营业成本7799.73万元;2022年多计营业收入5925.97万元,占当年披露营业收入的3.28%,对应营业成本5925.97万元。

有业内人士表示,医药企业研发成果兑现难,虚增收入、利润或是为了达成向投资人设定的业绩目标。另外,做高营收、利润能提高企业的征信,有利于企业获得资金支持。

根据深交所设定的退市条件,上市企业虚增金额超5亿元且占比超过50%,即达到退市条件。

另有人士表示,退市制度是资本市场的重要基础制度,而常态化退市是资本市场优胜劣汰的必然结果,有助于促进形成公平竞争、自我净化的市场生态。

来源:制药网

特朗普宣布美国退出世界卫生组织

新华社华盛顿1月20日电(记者邓仙来)美国总统特朗普20日签署行政令,宣布美国退出世界卫生组织

白宫发布的行政令称,美国国务卿应将美国这一决定立即通知联合国秘书长和世卫组织领导层。行政令还要求尽快采取适当措施,暂停向世卫组织提供任何来自美国政府的资金、支持和资源。

在特朗普上一个总统任期,美国政府2020年7月6日正式通知联合国,称美国将于2021年7月6日退出世卫组织。2021年1月20日,拜登政府上台首日宣布美国停止退出世卫组织。

来源:新华网

作者:邓仙来

特朗普宣布美国退出世界卫生组织

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贝克曼库尔特推出前沿研究用试剂,助力神经退行性疾病研究

贝克曼库尔特免疫分析仪推出新型全自动高通量研究用(RUO)试剂

加利福尼亚州布雷亚2025年1月21日 /美通社/ — 2025年1月15日,全球体外诊断领域的引领者之一贝克曼库尔特宣布推出新型研究用(RUO)血液生物标志物免疫试剂,旨在推动神经退行性疾病研究的发展。新试剂用于检测和评估 p-Tau217、GFAP、NfL 和 APOE ε4 等生物标志物,这些标志物是神经退行性疾病研究的核心,包括干预性临床试验。

"研究用试剂在神经退行性疾病领域的进步标志着这一领域的重大突破,为揭示疾病机制提供了精确工具。这些试剂能以优异的灵敏度和特异性来检测和量化生物标志物,从而帮助研究人员更深入地理解阿尔茨海默病等疾病,"班纳太阳健康研究所生物标志物项目高级总监 Nick Ashton 博士表示,"贝克曼库尔特致力于提供高质量的研究用试剂,彰显了行业赋能科学家的决心。他们通过提供可靠且创新的解决方案,加速了在早期诊断、个性化治疗的突破进展,最终改善患者护理。这些创新发展凸显了先进技术在推动重大疾病有效疗法中的关键作用。"

"我们很高兴能够推出首批神经退行性疾病研究用试剂,"贝克曼库尔特临床化学与免疫分析高级副总裁兼总经理 Kathleen Orland 表示,"这些试剂在我们的全自动高通量平台上的应用,将改变神经退行性疾病生物标志物检测的工作流程、精确度和可靠性。我们的全球化装机基础为多中心合作开辟了新的可能性,助力研究这些破坏性疾病的潜在机制。"

为有效取代当前的检测模式,基于血液的生物标志物需要与淀粉样蛋白 PET 和脑脊液检测表现出一致性。

  • p-Tau217(磷酸化 Tau217)是检测 tau 和淀粉样病理的重要生物标志物,反映大脑中 tau 和淀粉样蛋白的异常累积。现有研究表明,血浆中的 p-Tau217 是一种敏感的标志物,在阿尔茨海默病的所有阶段均可检测到,并且能够将阿尔茨海默病与其他神经退行性疾病区分开来。

  • GFAP(胶质纤维酸性蛋白)是一种细胞骨架蛋白,尽管这并非阿尔茨海默病特异性的标志物,但现有证据表明,血浆中 GFAP 水平的升高可用于评估阿尔茨海默病的早期阶段。此外,GFAP 可能有助于区分阿尔茨海默病痴呆症与其他神经退行性疾病。GFAP 水平还可以作为中枢神经系统损伤(如毒素或外伤引起的神经元损伤)反应中胶质化的标志。

  • NfL(神经丝轻链)是轴突损伤和神经退行性变的重要指标。无论病因如何,NfL 在脑脊液和血液中的水平升高均与阿尔茨海默病、帕金森病等多种神经退行性疾病相关,且可用于预测认知衰退和监测治疗效果。

  • APOE ε4(载脂蛋白 ε4)基因是阿尔茨海默病的最重要遗传风险因素。这使得研究人员无需昂贵且耗时的分子诊断,即可探索神经退行性疾病的遗传风险和患者结果。

君实生物宣布与利奥制药就特瑞普利单抗欧洲商业化达成合作

上海2025年1月20日 /美通社/ — 北京时间2025年1月20日,君实生物(1877.HK,688180.SH)宣布全资子公司TopAlliance Biosciences与利奥制药(LEO Pharma)就特瑞普利单抗在欧洲的分销与商业化达成合作。通过强强联合,双方将携手提升特瑞普利单抗在欧洲市场的可及性,为欧洲患者提供优质的创新疗法。


特瑞普利单抗是一款以PD-1为靶点的单抗药物,由中国本土创新药企君实生物自主研发,至今已在全球超过35个国家和地区获批上市,用于多种恶性肿瘤治疗。2024年,特瑞普利单抗分别获得欧盟委员会(EC)和英国药品和保健品管理局(MHRA)的批准,用于以下两项适应症:1)联合顺铂和吉西他滨,用于复发、不能手术或放疗的,或转移性鼻咽癌(NPC)成人患者的一线治疗;2)联合顺铂和紫杉醇,用于不可切除的晚期/复发或转移性食管鳞癌成人患者的一线治疗。特瑞普利单抗是欧洲首个且目前唯一获批用于鼻咽癌治疗的药物,同时也是欧洲唯一用于不限PD-L1表达的晚期或转移性食管鳞癌一线免疫治疗药物。


根据协议,利奥制药将负责特瑞普利单抗在欧盟(EU)及欧洲经济区(EEA)所有成员国,以及瑞士、英国的分销、推广、销售等工作,目前最多可达32个国家。君实生物将作为特瑞普利单抗在欧洲的上市许可持有人(MAH),负责产品的开发、生产、注册、药物警戒、质量管理等事务。此外,利奥制药将向君实生物支付包括首付款、未来可能新增的获批适应症的里程款项,以及特瑞普利单抗在合作区域内销售净额两位数百分比的销售分成。

君实生物高级副总裁、TopAlliance Biosciences首席执行官姚盛博士表示,"与LEO Pharma的合作为君实生物在欧洲市场树立了一个重要的里程碑,与公司的全球化拓展战略高度契合。欧洲已被确定为公司业务增长的关键战略区域。作为该产品在欧洲的药品上市许可持有人(MAH),我们已在当地建立了运营中心,并正在积极与当地卫生部门合作,为特瑞普利单抗在欧洲的成功商业上市做好准备。利奥制药作为一家总部在欧洲、拥有百年历史的跨国制药企业,在欧洲市场构建了成熟的药品分销网络,并积累了丰富的市场推广经验。我们相信,双方将充分发挥各自在研发、生产和商业化方面的优势,让特瑞普利单抗能够精准且高效地覆盖欧洲市场,及早惠及当地有需求的患者。未来,我们将继续践行公司‘立足中国,布局全球'的国际化战略,携手合作伙伴为全球患者提供来自中国的高质量创新药。"

利奥制药执行副总裁Jean Monin表示:"我们很高兴能与君实生物合作,为利奥制药现有的抗栓塞业务锦上添花,该业务已为癌症相关血栓患者提供服务。LOQTORZI®(特瑞普利单抗)的分销和营销合作为那些存在高度未被满足的临床需求的地区带来了重要的新治疗选择。这项合作专注于专科医院产品,能够补充我们现有的针对癌症相关血栓及其他专科患者的基于肝素的抗凝治疗。借助我们的商业平台,LOQTORZI®将创造有价值的协同效应,并推动持续增长。"

Danaher Beacon–丹纳赫集团与复旦大学附属华山医院合作开发阿尔茨海默病诊断新技术

  • 此次Danaher Beacon项目致力于开发更早期、更精确的阿尔茨海默病诊断方法

  • 该项目将使用贝克曼库尔特诊断的高灵敏度免疫分析平台和创新检测技术

  • 该项目将探索血液生物标志物组合与阿尔茨海默病和其他类型的神经退行性疾病临床结果之间的潜在关联

上海2025年1月20日 /美通社/ — 全球科学与技术的创新者丹纳赫宣布其旗下运营公司贝克曼库尔特实验系统(苏州)有限公司与复旦大学附属华山医院开展合作,共同开发针对阿尔茨海默病(AD)早期诊断和鉴别诊断的创新解决方案,以更好满足对于阿尔茨海默病更早期、更精准的诊断。这也是丹纳赫携手中国科学家开展的首个Danaher Beacon科研合作项目。

阿尔茨海默病是一种常见的导致认知障碍的神经退行性疾病。根据The Lancet Public Health所发表的文献,中国60岁以上人群AD患者总数目前约为983万[1]。早期患者临床症状轻微且缺乏特异性,易被忽视,给早期诊断带来困难。随着新型的单克隆抗体药物相继获批上市,AD疾病修饰疗法初见曙光,然而这些疗法的临床应用需要依赖AD的精准诊断。血液生物标志物具有采集方便、适合大规模检查和长期监测等优势,在AD临床实践中发挥着越来越关键的作用。

丹纳赫全球副总裁、中国区集团总裁彭阳表示:"医疗机构和科研院所是科技突破的策源地。希望通过此次合作携手中国领先医疗机构和临床专家,共同加速神经退行性疾病的科学研究和创新转化。以此为开端,未来我们期望落地更多Danaher Beacon项目,发挥丹纳赫在技术和产业端的优势,支持创新成果转化。"

丹纳赫中国医学诊断平台总裁陈小穗表示:"在神经退行性疾病血液标志物检测有机会进入临床常规检测项目的预期下,贝克曼以Danaher Beacon研究项目为起点,致力于以高质量、标准化、更及时、更可及的检测方案来满足临床医生早筛早诊需求,为推进下一代诊断和治疗方案在中国落地奠定基础。"

丹纳赫中国首席科学官方焯博士进一步阐述:"华山医院神经认知领域顶尖的科研团队与贝克曼库尔特领先的技术相结合,探索血液标志物组合与临床诊疗结果之间的关联,推进血液标志物在临床实践中的转化应用,为阿尔茨海默病的早期识别与精准诊断带来新的突破。"

华山医院神经内科副主任郁金泰:"血液检测具有微创且操作便捷的优势,但在血液中寻找疾病的生物标志物依然面临很大挑战。我们非常高兴能够与丹纳赫这样全球领先的科技领导者合作。期待通过我们双方的一致努力,为阿尔茨海默病的早期识别和精准诊断带来新突破,通过更高灵敏度、更易于普及的诊断,让真正潜在患者得到临床的最大获益。"

这是第一个落地中国的Danaher Beacon项目。华山医院神经内科郁金泰教授与丹纳赫旗下运营公司贝克曼库尔特,利用高灵敏度诊断技术平台,共同探索新型血液生物标志物组合与阿尔茨海默病临床结果之间的潜在关联,推进血液生物标志物在临床上的转化应用,以提高早期诊断和鉴别诊断的准确度,进而优化治疗方案,延缓疾病进展,改善患者生活质量。与此同时,此次合作开发技术还将有望用于诊断其他类型的神经退行性疾病和神经免疫性疾病。

Danaher Beacon项目是丹纳赫联合顶级学术机构、科研院在全球范围内发起的一项前沿科学研究计划,旨在开展前沿性的科学研究,开发改善人类健康的创新技术和应用。该项目专注的领域包括基因组药物、精准诊断、下一代生物制品制造、人类系统和数据科学等。

北上广三地联动开启”HPV男女共防计划”,共筑HPV预防新生态

"和合共生,健康共护"四价HPV(人乳头瘤病毒)疫苗男性适应证上市暨"HPV男女共防计划"启动新闻发布会成功举办

北京2025年1月18日 /美通社/ — 今天,默沙东(默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号)举办的"和合共生,健康共护"四价HPV(人乳头瘤病毒)疫苗男性适应证上市暨"HPV男女共防计划"启动新闻发布会在北京、上海、广州同时进行,多位来自公共卫生领域、疾控领域和临床的权威专家、企业及媒体代表参与了此次活动,并启动了由新华网发起、默沙东中国支持的"HPV男女共防计划",以期未来在全国范围内提升男性对HPV感染的科普认知,呼吁社会各界加强HPV感染男女共防的健康意识,助力共建HPV感染预防新生态。

四价HPV疫苗男性适应证上市,助力推动中国公共卫生事业发展

HPV是一种易感染人体表皮和黏膜鳞状上皮的病毒[1],已被发现有两百多种型别,根据致癌性的不同分为高危型别和低危型别,已知的高危型包含HPV16/18/31/33/35/45/52/58等[1]。1月8日,四价HPV疫苗获得国家药品监督管理局上市批准了新的适应证,适用于9-26岁男性预防因HPV16、18引起的肛门癌,HPV6和11引起的生殖器疣(尖锐湿疣),以及由HPV6、11、16、18引起的以下癌前病变或不典型病变:1级、2级、3级肛门上皮内瘤样病变(AIN)。这是中国境内首个且目前唯一获批、可适用于男性的HPV疫苗,目前,中国 9-26 岁男性及 9-45 岁女性皆可按需接种HPV疫苗[2-6],保护自身健康。

健康福祉被列为联合国可持续发展目标之一,也是"健康中国2030"的出发点和落脚点。HPV感染是全球重要的公共卫生问题之一[7],提高男性对于HPV感染及相关预防措施的认知不仅能够为男性提供健康保护,同时也能进一步守护女性健康,助力加速全球消除宫颈癌进程和健康中国2030目标的实现。

"HPV男女共防计划"正式启动,共筑HPV健康防线

本次会上同步启动了"HPV男女共防计划",未来将在全国范围内通过强化宣传HPV相关知识教育、解答大众误区等多维度健康科普活动,助推全民健康防线的建立。

新华网编委邱小敏表示:"HPV持续感染会引发相关疾病,往往对患者的日常生活产生极大的影响。但遗憾的是,从全国范围内来看,大众对HPV感染的认知仍需提高。作为互联网新闻传播的国家队、主力军,新华网一直致力于传播健康知识,为公众提供权威的信息服务,以科普的力量助力公卫的发展。我们期待各方力量携手,共同助力提升全社会对于HPV需要男女共防的科普认知和健康意识。也期待未来大家发挥各自所长,凝聚更多元的力量,共同努力,共建一个更少因为HPV感染而忧虑的未来。"

北上广专家对谈,共话"HPV男女共防"未来前景 

在"HPV男女共防计划"启动仪式后,北京、上海、广州会场的多位来自公共卫生领域、疾控领域及临床的专家分别就"HPV男女共防计划"的意义及未来前景展开了圆桌讨论。

HPV对环境有着较强的适应能力,皮肤黏膜的直接或间接接触是HPV主要传播途径,直接接触传播包括同性或异性性行为、母婴传播和皮肤与皮肤或皮肤与黏膜的接触,间接接触到被HPV污染的物品,通过表皮屏障的微小破损促进传播,感染可发生在咽喉、口腔、肛门、阴茎等多部位[1,8,9]

目前,大众已逐步认识到HPV感染对女性所造成的疾病威胁,几乎所有的宫颈癌(99.7%)都与HPV感染有关[9,10]。事实上,HPV感染对于男性也构成不容忽视的影响与疾病威胁。根据相关数据显示,88%肛门癌归因于HPV持续感染[11]。尖锐湿疣是指由人类乳头瘤病毒(HPV)引起的生殖器疣[12],容易复发,且约90%的生殖器疣与低危型HPV6和HPV11感染有关[13]。活动期间,来自感染科、皮肤科以及妇科多个领域的权威临床专家展开介绍了HPV感染的主要途径、HPV感染的普遍性以及对男性和女性造成的健康威胁。

来自疾病预防控制中心以及公共卫生领域的专家则进一步强调了"HPV男女共防"在助力全球消除宫颈癌及我国建设"健康中国2030"事业中的重要作用与公卫意义,并指出加强HPV感染及其危害的认知需要社会各界共同的加入。近期国际乳头瘤病毒学会(IPVS)为进一步响应WHO《加速消除宫颈癌全球战略》的"90-70-90"的阶段性目标,积极呼吁各个国家早日采取男女共防的疫苗接种计划,即向适龄男孩、女孩同等推广HPV疫苗,以扩大疫苗接种覆盖人群,最大化提升群体免疫效果[14]

默沙东全球高级副总裁、默沙东中国总裁田安娜(Anna Van Acker)表示,"作为全球首个推出HPV疫苗的公司,我们深知推行男女共防HPV认知的紧迫性和重要性。截至2024年底,默沙东HPV疫苗已保护了5200万中国女性,而HPV男性适应证的获批上市将进一步助力中国公共卫生事业的发展,保护更多男性以及他们的家庭,共建更为牢固的健康防线。我们很高兴能携手新华网启动‘HPV男女共防计划',持续践行我们根植中国、造福中国的承诺,加强公众对HPV相关疾病及预防措施的认知,并将继续与社会各界伙伴携手,提升HPV疫苗可及性及可负担性,共建一个更少HPV感染忧虑的未来。"

强势开局!KarXT用于治疗精神分裂症的新药上市申请获国家药监局受理

中国上海和美国马萨诸塞州剑桥2025年1月17日 /美通社/ — 再鼎医药今日宣布,国家药品监督管理局(NMPA)已受理KarXT用于治疗成人精神分裂症的新药上市申请(NDA)。

再鼎医药总裁,全球研发负责人Rafael Amado博士表示:"中国有超过800万精神分裂症患者,由于目前治疗方案疗效有限且伴有不良副作用,他们面临着巨大的未满足需求。在临床研究中,KarXT显示出具有统计学意义的对精神分裂症症状的减轻效果,且安全性可耐受。如获批,KarXT有可能重新定义这一疾病领域的治疗。"

此项3期临床研究的主要研究者,首都医科大学附属北京安定医院院长王刚教授表示:"这是多年来第一个全新靶点的抗精神病药物,期待早日用于临床,使更多患者获益。"

此次NDA基于中国开展的1期药代动力学(PK)、3期临床研究(ZL-2701-001)研究结果以及全球EMERGENT系列临床研究的数据支持。

中国3期研究达到了主要终点,在第五周时,与安慰剂相比,KarXT的PANSS总分降低了9.2分,具有显著的统计学意义(-16.9 KarXT对比-7.7 安慰剂,p=0.0014)。该研究也达到了所有关键次要疗效终点,在第五周时,与安慰剂相比,PANSS阳性症状分量表评分、PANSS阴性症状分量表评分、PANSS Marder阴性症状因子评分、临床总体印象量表严重程度(CGI-S)评分以及第五周时的PANSS应答者百分比均表现出显著改善。对比KarXT此前的精神分裂症相关研究,该研究中未出现新的或预期外的安全性信号。与全球临床研究结果类似,治疗组中治疗相关的常见不良事件包括呕吐、心动过速、恶心、全身性高血压、头晕和腹泻。

在全球3期EMERGENT-2和EMERGENT-3研究中,KarXT达到了其主要终点,与安慰剂相比,精神分裂症症状具有统计学意义的减轻。KarXT的安全性和耐受性已在急性期和长期临床研究中得到证实。

2024年9月,美国食品药品管理局(FDA)批准 COBENFYTM(呫诺美林曲司氯铵)用于治疗成人精神分裂症。COBENFY没有非典型抗精神病药物的类别警告和注意事项,也没有黑框警告。