– 两项 3 期研究均达到所有主要和次要终点，在 2b 期结果的基础上，所有剂量下的症状均表现出统计学上的显著改善
– Oveporexton 在 3 期研究中的安全性资料表明其整体耐受性良好
– 武田正在加速推进监管申报和上市准备工作，旨在尽快将Oveporexton带给1型发作性睡病患者
– 试验结果标志着一项重大突破，有望通过解决 1 型发作性睡病的基础原因来改变该疾病的治疗格局
日本大阪和美国马萨诸塞州剑桥 2025年7月16日 /美通社/ — 武田制药（TSE：4502/NYSE：TAK）于2025年7月14日宣布，Oveporexton（TAK-861）的两项针对1型发作性睡病（NT1）的3期随机、双盲、安慰剂对照研究达到所有主要和次要终点。Oveporexton（TAK-861）是一种潜在的同类首创的在研口服选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，用于治疗1型发作性睡病（NT1）。NT1 是由于大脑中产生食欲素神经元的丢失所引起，食欲素激动剂旨在解决这种潜在的食欲素缺乏。该作用机制首次在三期研究中得到验证，显著改善了疾病的一系列临床症状，进一步显示出Oveporexton在改变1型发作性睡病标准治疗方面的潜力。
"我们很高兴实现了 Oveporexton 研发的关键里程碑，充分展现出武田在1型发作性睡病等难治性疾病治疗领域的研发实力，"武田制药总裁兼首席执行官Christophe Weber表示。"武田在食欲素生命科学领域具有开创性的领导地位，并通过多元化食欲素产品管线实现该领域的重大变革，将确保公司未来业务的长期稳步增长。"
FirstLight （TAK-861-3001） 和 RadiantLight （TAK-861-3002） 研究是在 19 个国家/地区开展的两项大型全球 3 期临床研究。两项研究在第12周时，各剂量组在所有主要和次要终点上相比安慰剂组均取得了具有统计学显著性的改善，p值均<0.001。主要和次要终点中测量的指标均显示，患者在觉醒、日间过度思睡、猝倒、保持注意力的能力、整体生活质量和日常生活功能方面有显著的改善且具有统计学意义，所观察的一系列症状的各项临床指标均已改善至接近正常范围。
Oveporexton 总体耐受性良好，3 期研究的安全性与迄今为止的 Oveporexton 研究（包括 2b 期研究）总体一致。未报告与治疗相关的严重不良事件。最常见的不良事件是失眠、尿急和尿频。完成了研究的受试者中，超过 95% 的受试者参加了正在进行的长期扩展 （LTE） 研究。
"我们衷心感谢所有参与本临床研究的患者及其家属，以及研究者们和临床医务工作人员。本次研究以前所未有的速度推进，旨在尽早为1型发作性睡病患者提供潜在治疗选择。"武田全球研发总裁Andy Plump博士表示，"3期研究的全面评估基于2b期取得的突破性进展。在12周治疗后，大部分受试者的各项临床指标接近正常范围，多方面的症状获得临床意义上的显著改善。该研究结果不仅将有力推动我们后续研发管线的进展，也有望为我们服务的全球患者带来切实的福祉。"
武田计划在即将举行的医学大会上展示研究结果，并计划在 2025 财年向美国食品药品监督管理局和其他全球监管机构提交新药申请。
3期研究的结果对截至 2026 年 3 月 31 日财年的全年合并预测不会产生重大影响。
消息来源：武田制药