苏州2024年12月2日 /美通社/ — 锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）今日宣布，其自主研发的以LNP为载体的体内基因编辑药物ART001，在针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的IIT人体临床研究中，所有受试者均已完成至少48周随访，结果显示安全性良好，高剂量所有受试者外周TTR蛋白下降幅度均超过90%。
2023年8月,锐正基因启动了中国第一个以LNP为载体的体内基因编辑产品ART001的IIT人体临床研究，适应症为ATTR。ATTR是由于主要在肝脏产生的转甲状腺素蛋白（TTR）异常折叠而形成的淀粉样物质在周围神经、心脏等组织沉淀而导致，是一种严重甚至致死性疾病。ART001给药四周后，高剂量组所有受试者的外周TTR蛋白降幅均超过90%。相比国内外其他同类产品高频率出现的发烧等用药反应，ART001所有受试者均未出现任何输注相关反应。即使在几十倍的饱和剂量下，ART001也未检测到脱靶编辑。
2024年5月，IIT所有受试者完成至少24周随访，高剂量组所有受试者的外周TTR蛋白降幅维持在90%以上。如今48周TTR蛋白降幅依旧维持了同样的水平，显示ART001疗效可以跨越人类肝细胞再生周期（200-300天），具备只需一次给药，即可长期有效的潜力。
ART001已于2024年7月和8月分别获得中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国FDA批准开展临床试验，成为全球唯一获得中美两国临床许可的同类产品。
锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示："ART001在人体临床试验中，一次给药即实现超90%的TTR稳定敲除，这一杰出表现大大增强了我们加速推进临床试验的信心，我们期待以LNP为载体的体内基因编辑药物能够为全球患者提供安全、有效与可及的创新疗法。"