1月4日，Intellia宣布将进行“组织精简”，计划将资源重点集中在优先药物项目上，而伴随调整的是约15%的裁员 。这一消息的宣布，Intellia成为首批宣布在2024年裁员的生物技术公司之一。
Intellia是首批将基因编辑技术转化为药物的公司之一，三个多月前该公司一款先进的候选药物NTLA-2001获得FDA的批准，进行后期临床试验阶段。NTLA-2001是首款进入临床试验的全身性给药CRISPR基因编辑疗法，用于治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性伴心肌病。
NTLA-2001是一种开创性、基于体内CRISPR/Cas9的基因组编辑治疗方法，目前正在作为转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性的单次给药疗法进行研究。
这种基于CRISPR的疗法是Intellia与再生元公司合作开发，NTLA-2001的设计是通过CRISPR/Cas9 基因编辑技术将ATTRv和ATTRwt基因全部敲除，通过LNP递送技术将gRNA和Cas9 mRNA递送到病人的肝脏，相比之前的疗法需要终身服药，此疗法有望一次“治愈”病人。
NTLA-2001 在 临床1期试验最新中期研究结果。更新的结果包括超过60例受试者的数据，分析显示NTLA-2001单次给药后血清转甲状腺素（TTR）蛋白水平一致、显著和持续降低。预计这些持续的低TTR水平将减少进一步的淀粉样蛋白蓄积，并可能促进淀粉样蛋白消退，从而逆转疾病表现。NTLA-20013期试验已开始招募患者。
截至 2023 年，财务状况强劲，Intellia在2023年底拥有现金和现金等价物约10 亿美元，现金跑道可延长至2026年年中。
然而，Intellia还是遇到了挫折，包括中断与Novartis在镰状细胞病(SCD)项目的合作以及在去年11月进行战略转变放弃了NTLA-2003 用于 AATD 相关肝病项目。
在此次“组织精简”后，Intellia将集中精力推进其两个优先药物项目，即NTLA-2001和NTLA-2002。NTLA-2001的关键性3期试验已经启动，预计首例患者将于2024年第一季度给药。该公司还计划今年启动第二项3期试验，评估NTLA-2001在ATTR淀粉样变性伴多发性神经病患者中的疗效。
这一消息的宣布，Intellia成为首批宣布在2024年裁员的生物技术公司之一，加入了去年同样缩小规模的其他基因编辑生物技术公司的行列。包括Beam Therapeutics，Editas Medicine和CRISPR Therapeutics等。
无独有偶，Intellia的这些竞争对手的人员也纷纷“走上减速带”。
CRISPR Therapeutics也是股价市场表现最好的基因编辑公司，但目前仍在降本。在2023年12月获得了美国首个基于CRISPR的药物批准，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）的Casgevy有条件上市，成为全球首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。尽管如此，该公司近期仍裁员约10%并调整管线，首席医疗官也宣告离职。
另一家早期的CRISPR公司Editas Medicine在经历了一系列挫折和高管离职后，于一年前裁员。
当裁员频繁发生在看似获得不小突破的CGT领域，不得不让人担忧此赛道前景。CRISPR公司们的主动收缩是一个值得关注的信号。
据Allied Market Research以及Global Market Research机构统计，2021年至2022年，全球基因编辑行业市场规模由48.11亿美元增长至54.12亿美元，2022年同比增速为12.49%。行业增速较快，市场规模仍有较大的增长空间。
据Statista统计，2023年至2030年，全球基因编辑行业市场规模将以22.3%的复合增速进行增长，2023年市场规模约为66.19亿美元，到2030年，预计达到360.61亿美元。
同时，全球还有多款CRISPR基因编辑疗法正处于活跃研发状态。国内进展较快的企业有博雅辑因、瑞风生物、本导基因等公司，部分候选产品已迈入临床研究阶段。领先企业的核心管线的最新动态如下：
博雅辑因研究在稳步推进，目前进展最快的是体外疗法的针对输血依赖型β地中海贫血的ET-01和针对癌症的异体CAR-T ET-02。
2023年12月7日，瑞风生物公布地贫基因编辑药物RM-001临床一期进展，计划在2024年开展临床二期试验，该疗法的成功应用为β-地贫患者提供了新的治疗选择。
就在前天，1月3日国家药品监督管理局官网显示，本导基因的BD211注射液临床试验申请已获得默示许可，标志本导在基因编辑与基因补偿两大基因治疗路线上均有管线进入注册临床试验阶段。
2023年1月，CRISPR技术先驱，诺贝尔化学奖得主Jennifer A. Doudna教授团队在《科学》杂志上发表综述文章，在总结过去10年进展的同时，展望了未来10年CRISPR技术需要克服的挑战及未来发展方向。
未来10年，随着CRISPR技术的不断发展，更多临床试验将为设计新一代细胞和基因疗法体提供数据，在确立治疗疾病的安全性和效力前提下，为患者带来一次性长久的治愈希望。 通过CRISPR改造产生的产品，将不断开拓新的适用领域，不管是用于人类移植的猪器官、耐旱高产的农作物、还是利用CRISPR编辑改善人类健康的微生物组，都将变得更为常见。基因编辑领域将可能在机器学习、活细胞成像、更快速的DNA测序等多样化技术的推动下，在企业间合作中，探索更广阔的蓝海。
