上海2023年4月25日 /美通社/
北京时间2023年4月25日，君实生物（1877.HK，688180.SH）宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已受理公司自主研发的重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液JS002两项适应症的上市申请，用于治疗：1）原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性）和混合型血脂异常；2）用于成人或12岁以上青少年的纯合子型家族性高胆固醇血症。申报规格分别为150mg（1ml）/支（预充式注射器）、150mg（1ml）/支（预充式自动注射器）。
根据《中国血脂管理指南（2023年）》，近年来，中国人群的血脂水平及血脂异常患病率均呈上升趋势，成人血脂异常的总体患病率高达35.6%。血脂异常，尤其是低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平升高是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的致病性危险因素，降低LDL-C水平可显著减少ASCVD的发病及死亡危险。虽然现有的以他汀类药物为基础的降脂治疗可显著降低LDL-C水平及ASCVD风险，但ASCVD高风险人群的LDL-C降脂达标率现状仍然堪忧，尤其是ASCVD超高危/极高危患者，LDL-C达标率更低，临床上仍存在较大的未满足的降脂治疗需求。
纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）是由遗传因素（主要是LDLR基因突变）所致的家族性高胆固醇血症，是一种严重的可危及生命的罕见疾病。HoFH患者自出生就暴露在极高的LDL-C水平（通常＞13mmol/L）中，大多在青少年时期即出现广泛的动脉硬化，若不积极治疗，大多数患者会在30岁之前死亡。由于HoFH患者LDL-C水平异常升高，现有的以他汀类药物为基础的强化降脂治疗（包括降脂药物的联合应用），仍不能达到指南推荐的目标，无法满足HoFH患者的降脂治疗需求，HoFH患者仍处于极高的心血管风险中。
PCSK9抑制剂作为强效降低LDL-C水平的新型降脂药物，已得到国内外血脂管理指南的推荐，并得到临床医生的广泛认可。
本次新药上市申请主要基于三项注册临床试验（JS002-003、JS002-004、JS002-006）。其中，JS002-003和JS002-006是在原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性）和混合型高脂血症患者中完成的两项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究，JS002-004是在HoFH患者中完成的一项单臂、开放标签的II期临床研究。