11月28日，2024年国家医保药品目录调整结果公布，“91进43出”。值得注意的是，此前通过“初步形式审查名单”的4款CAR-T(嵌合抗原受体T细胞)产品均未进入新版医保目录。
据悉，复星凯特的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液以及科济药业/华东医药的泽沃基奥仑赛注射液，四款CAR-T通过了初步形式审查，但最终仍未入选目录名单。业内表示，这也意味着，在国家医保谈判“50万元以上不谈，30万元以下不进”的隐形门槛下，这种“天价抗癌药”第四次尝试冲刺医保失败。
在医保谈判结果公布后，针对CAR-T连续多年折戟国家医保谈判的情况，华东医药方面表示，公司会根据实际情况，与同行一起就CAR-T产品在医保支付方面进行不断探讨和努力，希望能够使CAR-T产品早日纳入医保，惠及更多患者。药明巨诺方面也表示，公司一直在争取各种机会为患者服务。
在面对医保准入的多次失败后，相关企业也在积极尝试其他途径以提高CAR-T产品的可及性。多家CAR-T生产及商业运营厂商均表示，会继续推动CAR-T疗法在支付方式上的创新与探索，争取使其能够惠及普通患者。此外有人士表示，国家医保局正在着力构建“1+3+N”的多层次医疗保障体系，为创新药拓展更大的发展空间，更好满足人民群众多层次医疗保障需求。
数据显示，我国已有6款CAR-T产品上市，价格均在百万元左右。分别是：复星凯特的阿基仑赛注射液120万元/针，药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液129万元/针，信达生物与驯鹿生物合作研发的伊基奥仑赛注射液116.6万元/针，科济药业旗下的泽沃基奥仑赛注射液115万元/针，合源生物旗下的纳基奥仑赛注射液99.9万元/针。
分析人士指出，“百万一针”的背后，是目前全球获批上市的CAR-T疗法都是自体产品，受限于研发成本和复杂的制备工艺，自体CAR-T疗法的生产成本居高不下。费用高昂、等待时间较长、医保未能纳入叠加国内的商业保险覆盖率低等因素，使得CAR-T疗法在国内的市场规模亦受到限制。在业内人士看来，开发通用型CAR-T仍然是这一疗法未来能够得到普及的最可行解决途径。
据悉，随着通用型CAR-T研发热潮的兴起，近期很多药企均有新的进展。如11月26日，罗氏以总价值15亿美元收购生物制药公司Poseida Therapeutics，双方将重点开发现货型(off-the-shelf)CAR-T细胞疗法，以满足血液系统恶性肿瘤患者的医疗需求。11月20日，诺华宣布与Vyriad达成合作，以发现和开发体内CAR-T(In Vivo CAR-T)疗法，这是一种新型的通用型细胞疗法。国内药企科济药业11月初则披露一项试验数据显示，CT0590通用型CAR-T细胞疗法的安全性可控，同时实现了深度和持久的临床缓解。
业内表示，从技术发展角度来看，当前CAR-T细胞疗法主要为个体化定制，这种疗法由于需要为每位患者量身定做，因此其生产成本非常高。为了降低成本，许多国内外创新企业正在转向开发通用型细胞疗法产品，随着技术的进步，这些疗法的成本有望进一步下降，增加被纳入基本医保药品目录的可能性。
来源：制药网