苏州2024年5月27日 /美通社/ — 2024年6月3日至6日，国际生物大会（BIO International Convention）在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行。锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）创始人王永忠博士将就《ART001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变病患者中的疗效与安全性：单中心、开放、单臂，探索性临床研究最新研究成果》以公开演讲方式在大会上展示： 锐正基因ART001作为中国首个进入IIT人体临床研究的非病毒载体体内基因编辑药物，通过24周临床安全性和药效观察，展现出了优异的安全性与药效，具备"Best-in-Class"药物的潜力。
ART001于2023年IIT中启动了人体临床研究，12月完成了全部剂量组共10例受试者中最后一名受试者的给药，截至2024年5月，所有10例受试者均已完成至少24周随访。给药后4周，高剂量组受试者外周TTR蛋白较基线即可平均下降90%以上。给药24周后，高剂量组受试者ART001药效稳定在90%以上，达到行业顶尖水平，并初步显示出一次性给药即可获得长期持续药效的潜力。
10例受试者未发生国外同类产品频发的输注相关反应（IRR），未发生与药物相关的严重不良事件（SAE）或严重不良反应（SAR），也未见肝毒性和免疫毒性。在基因编辑产品最令人关注的脱靶编辑方面，ART001在人体细胞实验中，即使超过饱和剂量近80倍，都检测不到任何脱靶编辑，处于行业领先水平。综合临床安全数据和脱靶安全性数据，ART001的安全性具备"Best-in-Class"的潜力。
锐正基因ART001作为中国第一个且目前唯一获得行业顶尖临床人体数据的非病毒载体体内基因编辑产品，有望成为中国第1个进行中美双报的非病毒载体体内基因编辑产品。ART001的临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心受理，美国FDA的申报也即将递交。
锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示，参加临床试验的10例受试者至少已经完成24周观察，最长已经给药近10个月。综合目前药效和安全性数据，ART001具备"Best-in-Class"的潜力。最新的结果再一次验证了锐正基因团队在体内基因编辑技术与临床转化上的优势。ART001不需使用病毒和细胞，价格不会像其他病毒类基因治疗药物或细胞治疗药物那样动辄上百万元。我们有信心将这些前沿的体内基因编辑技术，尽快转化为所有的患者都能用得起的全球最好的药物。