此次获批进一步深化了阿斯利康对全球罕见病患者的承诺
上海 2023年10月18日 /美通社/
中国国家药品监督管理局批准依库珠单抗（eculizumab）注射液（商品名：舒立瑞®，Soliris®）用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD)成人患者。依库珠单抗是中国首个也是唯一一个获批用于治疗NMOSD的补体抑制剂[1]。
此次依库珠单抗获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，主要是基于一项关键三期PREVENT研究的结果[1]。研究结果显示，基于至首次判定试验期间复发的时间，依库珠单抗治疗使复发风险降低，具有统计学意义和临床意义。第48周时，98%的依库珠单抗治疗患者（63%的安慰剂治疗患者）无复发（相对风险降低94.2%；危险比=0.058；95% CI：0.017-0.197；p <0.0001），治疗获益持续至第144周[1]。此外，在为期144周的PREVENT研究内，96%接受依库珠单抗治疗的患者没有复发，而无复发比例在接受安慰剂治疗的患者中仅为 45%[1]。
NMOSD是一种罕见的、令人衰弱的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要累及视神经和脊髓[2]-[4]。 大多数 NMOSD 患者会经历多次复发，可能出现神经系统的新发症状或现有神经系统症状的恶化，并因多次复发导致永久残疾[5]-[7]。根据现有数据推断，目前中国约有27,000 名成人确诊患有NMOSD[8]。
北京协和医院神经内科主任医师，中华医学会神经病学分会神经免疫学组副组长徐雁教授表示："NMOSD的易复发性往往造成患者的长期严重残疾，因此，我们很高兴看到三期PREVENT研究证实了C5补体抑制剂在减少NMOSD复发方面的安全性和有效性，几乎所有经依库珠单抗治疗的患者在48周时都没有复发。此次依库珠单抗治疗成人NMOSD的适应症在中国获批，对我国该领域的治疗意义重大。"
瑞颂制药首席执行官Marc Dunoyer表示：" NMOSD患者及其家庭不应该生活在对复发和潜在并发症的恐惧之下。依库珠单抗是全球首个用于治疗NMOSD的C5补体抑制剂，我们很高兴能将其引入中国，为NMOSD患者提供更创新的治疗选择。此次依库珠单抗的获批进一步提升了其在全球市场的可及性，同时充分体现了我们致力于改善神经系统罕见病患者生存质量的承诺。"
阿斯利康全球执行副总裁、国际业务及中国总裁王磊表示："让患者获得高质量的医疗服务是我们不变的初心，我们期待依库珠单抗为NMOSD患者带来良好的长期生存获益。未来，我们将继续全面、快速引进全球创新药品，也将与志同道合的伙伴一道建设健全罕见病诊疗生态体系，为NMOSD及更广泛的罕见病社群构筑美好未来而努力。"
依库珠单抗的安全性和耐受性在PREVENT 研究及其开放标签扩展研究期间的结果一致。治疗期间最常见的不良反应为上呼吸道感染，头疼，鼻咽炎和恶心[9]。
目前，依库珠单抗已在中国获批用于治疗成人及儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和成人抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG），并已在全球多个国家获批多项适应症。
2021年9月，阿斯利康在中国成立罕见病事业部，并持续引入创新的罕见病药物。阿斯利康全球持续推动多个罕见病领域创新，涉及补体和非补体系统，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症综合征、全身型重症肌无力、视神经脊髓炎谱系疾病、低磷酸酯酶症、IgA肾病、狼疮肾炎和淀粉样变性等罕见疾病领域。