上海2023年9月14日 /美通社/
迪哲医药（688192.SH）今日宣布，公司自主研发的T细胞淋巴瘤（PTCL）领域全球首款高选择性JAK1抑制剂戈利昔替尼新药上市申请（NDA）已获国家药品监督管理局（NMPA）新药审评中心（CDE）正式受理，用于复发难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）的治疗。这是迪哲医药今年成功申报的第二款源头创新药物。
迪哲医药创始人、董事长兼首席执行官张小林博士表示："迪哲医药两款自研创新药的上市申请一年内先后获受理，其中舒沃哲®（舒沃替尼）已于8月22日在中国获批上市。这不仅体现了迪哲医药以‘填补未满足的临床需求'为中心的研发理念，也意味着研发成果的高效落地正不断加速公司的商业化推进。目前临床上仍缺乏针对r/r PTCL的有效治疗方法，戈利昔替尼有望破局r/r PTCL治疗困境，为患者带来更优的生存获益。"
疗效与安全性双优，屡获国际殊荣
PTCL是一种异质性强、侵袭性高的非霍奇金淋巴瘤（NHL），约占全球NHL的7%~10%。我国 PTCL的发病率显著高于欧美国家，约占 NHL的25%。据弗若斯特沙利文的分析， 2019年中国新发病例约2.26万，预计2030年将增至2.90万。PTCL具有亚型多、易复发和预后差等特点，初治失败后的r/r PTCL预后极差，3年总体生存率仅为21%-28%，多年国内外均无常规批准的标准治疗，提示对该疾病的治疗存在极大挑战。
戈利昔替尼的此次新药上市申请是基于其国际多中心关键性临床试验（JACKPOT8的B部分），主要研究终点由独立影像评估委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）达44.3%，完全缓解（CR）率达23.9%，且在多种PTCL常见亚型中均观察到肿瘤缓解。安全性方面，治疗相关不良事件（TRAEs）大多可恢复或临床可管理，具有良好的安全性和耐受性。
该研究结果以口头报告形式在今年的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会以及恶性淋巴瘤国际会议（ICML）上公布。步入国际多中心临床I期伊始，戈利昔替尼显著的临床疗效和安全性即被国际学术界广泛关注和认可，曾多次入选国际顶级学术会议，4年斩获共5项口头报告（2020ASH、2021ICML、2022EHA、2023ASCO、2023ICML）。近日，其I期临床试验（JACKPOT8的A部分）研究成果荣登国际顶级期刊《肿瘤学年鉴》（Annals of Oncology），影响因子高达51.8，是近5年淋巴瘤领域中国学者作为通讯作者和第一作者所发表影响因子最高的临床研究文章。
领先转化科学技术平台，赋能差异化竞争优势
迪哲医药的前身为阿斯利康全球唯一的转化科学研究中心。依托行业领先的转化科学实力和技术平台，公司有效提升新药研发成功率，已建立了五款具备全球差异化竞争优势的产品管线。
戈利昔替尼是迪哲转化科学的重要研究成果之一，公司最早发现并验证了靶向JAK1/STAT通路是PTCL的高潜力治疗方案，使戈利昔替尼成为淋巴瘤领域全球首个且目前唯一处于NDA申报阶段的高选择性JAK1抑制剂。戈利昔替尼治疗r/r PTCL已于2022年获美国食品药品监督管理局"快速通道认定"（Fast Track Designation）。
除戈利昔替尼外，公司另一大领先产品舒沃哲®在中国获批用于EGFR 20号外显子插入（EGFR exon20ins）突变型晚期非小细胞肺癌（NSCLC），是迄今为止肺癌领域首个且唯一获中美双"突破性疗法认定"的国创新药。依托转化科学技术平台，舒沃哲®以独特的分子设计，从源头突破难治靶点，同类最佳潜质凸显。
随着源头创新成果的加速转化，迪哲医药将进一步发挥领先优势，加速推进全球首创和具有突破性治疗优势创新药的研发和商业化。