[BMT]T-ALL/LBL移植后西达本胺维持

2023年7月《Bone Marrow Transplant》(IF 4.8) 在线发表了中国医学科学院血液病研究所姜尔烈教授团队题为“Chidamide maintenance therapy in high-risk T-ALL/T-LBL after allo-HSCT: a prospective, single-center, single-arm study”一文，首次报道了T-ALL/LBL患者异基因HSCT后西达本胺维持治疗的可行性和安全性。

Keypoint：

1. 高危T-ALL/LBL allo-HSCT后西达本胺维持可显著改善1年EFSMRD

2. 西达本胺维持治疗未增加急性和慢性GVHD发生率和严重程度

T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤(T-LBL)是成人罕见疾病，预后不良。疾病复发是移植失败的主要原因，由于缺乏有效的挽救疗法，T-ALL患者的结局令人沮丧。考虑到治疗移植后复发患者的难度，迫切需要探索预防T-ALL/LBL异基因造血干细胞移植后复发的新方案。

西达本胺是一种口服新型亚型选择性HDACi ，单药或联合治疗在体外和小鼠模型中都具有有效的抗肿瘤活性。最近一项研究证明，西达本胺联合化疗可比单纯化疗组为R/R T-ALL/T-LBL患者带来更好的PFS。在临床试验中，西达本胺也显示出良好的耐受性和安全性。这为T-ALL/T-LBL患者的西达本胺维持治疗提供了坚实的基础。

本中心于2019年10月-2022年3月进行了一项前瞻性、单中心、单臂研究，以确定西达本胺作为T-ALL/LBL患者allo-HSCT后维持治疗的疗效。最终，18例高危T-ALL/LBL患者成功接受西达本胺作为移植后维持治疗。此外，2012年4月-2019年12月，51例生存超过2个月，没有任何复发迹象，未接受任何维持治疗的患者纳入无维持治疗组。

西达本胺初始剂量为5mg/d，饭后约30分钟口服一次，每周连续5次。当血液学恢复充分时，剂量增加至10mg，并在治疗期间根据AE的发生情况随时调整剂量。西达本胺治疗应持续至少1年，直至出现复发或不可接受的毒性。定期进行常规血液学指标、骨髓穿刺活检和细胞遗传学研究。主要终点是OS和累积复发率(CIR)。次要终点包括EFSMRD和安全性。EFS的事件包括死亡、血液学复发和分子学复发。

患者特征如表1所示，接受西达维持治疗的患者中，17例诊断为T-ALL，1例诊断为T-LBL，骨髓中原始细胞为6%，中位年龄26岁(IQR, 19–36)。移植后3.08个月开始使用西达本胺(IQR, 2.68-8.65)，西达本胺的中位给药时间为9.65个月(IQR, 5.57-16.84)。