中国北京和美国马萨诸塞州伯灵顿2023年6月26日 /美通社/
北海康成制药有限公司（以下简称”北海康成”，股票代码”1228.HK”）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布，omoprubart （CAN106）注射液在中国进行的1b期PNH临床试验取得积极初步结果。Omoprubart（CAN106）是一种创新的长效重组人源化单克隆抗体。这一为期26周的多中心、开放标签、剂量递增试验，共纳入16名未接受补体抑制剂治疗的PNH患者。在导入剂量后，omoprubart 以3种不同维持剂量每4周静脉注射一次给药（20 mg/kg，n=4；40 mg/kg，n=4；80 mg/kg，n=8）。
到目前为止，我们针对两个较低剂量组评估了26周的数据，而对最高剂量组评估了现已获得的13周数据。数据显示，omoprubart迅速、呈剂量依赖性地降低了LDH水平，队列1、队列2、队列3的LDH水平分别较基线平均降低了49％、 73％ 和81％。LDH是提示溶血（血细胞破坏）程度的标志物。研究期间，在队列1、队列2、队列3中至少有一次达到LDH水平低于正常上限1.5倍（抗C5抗体控制溶血的治疗目标）的受试者比例分别为25%、50%和88%。此外，所有研究队列的血红蛋白水平均有增加，队列1和2在26周时较基线水平平均增加约为2 g/dL，队列3在13周时较基线水平平均增加1 g/dL。队列1的所有受试者在接受了超过一年的omoprubart治疗后，血红蛋白较基线水平平均升高约4 g/dL。
Omoprubart显示出与剂量成比例的药代动力学暴露特征。在药效学方面，omoprubart可在24小时内迅速降低游离C5水平，并呈现剂量依赖性，队列3所有受试者的游离C5均保持在完全C5抑制的0.5 μg/mL以下。
Omoprubart在所有剂量下的安全性及耐受性良好。所有药物相关的不良事件均为短暂且轻度或中度，无一导致受试者退出研究。未发生药物相关的严重不良事件，无过敏反应或脑膜炎感染病例。
北海康成计划在中国开展CAN106针对PNH适应症的关键性试验，目前中国尚无获批上市的长效PNH治疗方法。北海康成拥有CAN106所有适应症的独家全球开发和商业化权利，目前该药物正在针对PNH以及涉及C5蛋白激活的其他补体介导性疾病进行开发。
北海康成的创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：”迄今为止，这些强有力的1b期初步结果显示了在给药频率减半的情况下，omoprubart的有效性和安全性数据与中国唯一批准的PNH抗C5抗体疗法的结果相似。由于PNH的补体阻断是其他补体介导疾病的风向标，因此也为omoprubart的其他适应症提供了概念验证。我们对试验中观察到的血红蛋白水平上升倍感鼓舞，这有可能减少或消除PNH患者输血的需求，同时减轻医疗资源的负担。基于这些数据的优势，我们计划在中国开展omoprubart针对PNH的关键性试验，并很快与国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）沟通接下来的步骤。在中国，只有一种抗C5抗体治疗获得批准，但是绝大多数患者仍难以获得，我们期待进一步开发omoprubart这款有潜力成为中国首个长效的PNH治疗方法。”