上海2023年6月13日 /美通社/
中国国家药品监督管理局批准依库珠单抗（eculizumab）注射液（商品名：舒立瑞®，Soliris®）用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者。依库珠单抗是中国首个也是唯一一个获批用于治疗gMG的补体抑制剂*。
此次依库珠单抗获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，主要是基于一项关键III期临床试验（REGAIN研究）有效性和安全性的结果[1]。研究结果显示，依库珠单抗对先前免疫抑制治疗失败，并因严重的未解决的症状所困扰的抗AChR抗体阳性的gMG患者有临床获益。这些患者发生肌无力危象等病情恶化、需要住院治疗和重症监护的风险更高[2]-[7]。
REGAIN研究表明，与安慰剂组相比，接受依库珠单抗治疗的抗 AChR 抗体阳性的难治性 gMG 患者在肌肉力量以及生活质量方面的MG-ADL评分获得快速且持续的改善[1]。为期六个月的REGAIN研究显示出的改善，在超过130周的开放标签扩展期研究中得到了持续[1]。
gMG 是一种罕见的、慢性的，由神经肌肉接头传递障碍引起的自身免疫性疾病，可导致肌肉功能丧失和严重衰弱[8]。
山东大学齐鲁医院副院长、神经内科主任焉传祝教授表示：”我们很高兴看到依库珠单抗针对难治性gMG的适应症在中国获批，临床上这一类对传统治疗不耐受或有禁忌、疾病控制不佳的难治性gMG患者如果没有得到适当的控制，发生危及生命危象的风险较高。依库珠单抗在全球范围内的使用数据证明其对难治性gMG的疗效，我们也期待有更多的患者可以从中获益，提高生活质量。”
瑞颂制药首席执行官 Marc Dunoyer 表示：”gMG 的症状复杂多样，会造成视物、行走、讲话、吞咽和呼吸困难，严重影响患者及其家人的日常生活，因此治疗领域的创新需求非常迫切。依库珠单抗是全球首个用于gMG治疗的C5补体抑制剂，我们非常高兴能将其引入中国。矢志创新，我们也将继续为中国及全球的罕见病患者带来更多创新药物。”
阿斯利康全球执行副总裁、国际业务及中国总裁王磊先生表示：”让患者获得高质量的医疗服务是我们不变的初心。我们不仅将全面、快速引进全球的创新药品，也将持续协同各地政府及合作伙伴助力罕见病创新药可及，支持建设健全罕见病诊疗生态体系，为gMG以及更多罕见病社群构筑罕见病规范化诊疗及保障的防护网，合力创造一个不再罕治的未来。”
依库珠单抗的安全性和耐受性在其主要治疗期及开放标签扩展研究期间的结果一致[1]。主要治疗期间最常见的不良反应是头痛和上呼吸道感染[1],[9]。
截至目前，依库珠单抗已在中国获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），并在全球多个国家和地区获批多项适应症。
2021年9月，阿斯利康在中国成立罕见病事业部，并持续引入创新的罕见病药物。阿斯利康全球持续推动多个罕见病领域创新，涉及补体和非补体系统，包括PNH、aHUS、gMG、视神经脊髓炎谱系疾病、低磷酸酯酶症、IgA肾病、狼疮肾炎和淀粉样变性等罕见疾病领域。