无锡2023年3月28日 /美通社/
全球领先的合同研究、开发和生产（CRDMO）服务公司药明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）祝贺其合作伙伴Amicus Therapeutics（纳斯达克股票代码：FOLD）的创新疗法Pombiliti（cipaglucosidase alfa）获得欧盟委员会批准上市用于治疗晚发型庞贝病成人患者。Pombiliti?是一款与miglustat联用的长效酶替代疗法（ERT）。
Pombiliti?于2012年在药明生物平台上从一个”主意”诞生，在公司领先的一体化技术平台及强劲产能实力的赋能下成功实现商业化。自2019年以来，药明生物作为该产品商业化阶段的独家原液生产合作伙伴和主要制剂供应合作伙伴，一直为Amicus公司提供商业化生产服务。
药明生物CEO陈智胜博士表示：”十一载磨一剑！通过过去十一年的通力合作，我们终于迎来了这历史性的一刻。我们非常荣幸赋能Amicus赢得产品获批这一重要里程碑，通过这一创新疗法，为庞贝病患者带来福音。此次获批，也是药明生物‘跟随和赢得分子’战略的又一力证，与客户共成长，赋能客户将‘主意’开发为疗法。凭借开放式、一体化的生物制药技术平台和强大的全球赋能网络，药明生物将继续加速和变革全球生物药的发现、开发和生产历程，造福全球病患。”
此次欧盟委员会对Pombiliti的批准是基于关键性III期临床试验 PROPEL的临床数据。这是目前唯一一项在已经过ERT治疗，但治疗需求尚未得到满足的晚发型庞贝病成人患者中开展的随机、对照临床试验。此前，Pombiliti已获得人用药品委员会（CHMP）的积极意见。