美国旧金山和中国苏州2026年3月2日 /美通社/ — 信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，与礼来中国共同宣布非共价（可逆）BTK抑制剂捷帕力®（匹妥布替尼）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症，用于治疗既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。
匹妥布替尼是一种高选择性激酶抑制剂，采用新型结合机制，可以在既往接受过共价 BTK 抑制剂（包括伊布替尼、阿可替尼、泽布替尼或奥布替尼）治疗的 CLL/SLL 患者中重新建立对 BTK 的抑制作用，并延续靶向 BTK 通路的获益[1],[2]。匹妥布替尼作为一种非共价（可逆）BTK抑制剂，于2023年1月获得美国FDA批准。2024年10月，匹妥布替尼在中国获批，单药适用于既往接受过至少两种系统性治疗（含布鲁顿氏酪氨酸激酶[BTK]抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。
此次新适应症获批是基于国际多中心、随机对照的 BRUIN CLL‑321 Ⅲ期研究结果。BRUIN CLL‑321 是全球首个在既往接受过共价 BTK 抑制剂（cBTKi）治疗的 CLL/SLL 患者中开展的随机 III 期试验，共纳入 238 例患者，旨在对比匹妥布替尼单药治疗与研究者选择的 IdelaR（idelalisib联合利妥昔单抗）或 BR（苯达莫司汀联合利妥昔单抗）方案的疗效与安全性。研究结果显示，匹妥布替尼显著延长患者的中位无进展生存期（PFS）（14.0 个月 vs 8.7 个月，风险比[HR]=0.54），且因治疗相关不良事件导致的停药率更低（5.2% vs 21.1%），进一步验证了其在共价BTK抑制剂经治人群中的疗效与耐受性优势[3]。
BRUIN CLL‑321 研究中国主要研究者、中国医学科学院血液病医院邱录贵教授表示："BTK 抑制剂已成为 CLL/SLL 患者一线或二线治疗的首选，但部分患者仍会出现疾病进展，预后不佳。研究显示，停用共价 BTK 抑制剂后患者的中位生存期仅约 22.7 个月[4] 。因此，临床亟需新治疗方案。匹妥布替尼作为新一代非共价可逆 BTK 抑制剂，其获批对复发或难治性 CLL 患者意义重大。 BRUIN CLL-321 研究验证了其在 CLL/SLL 治疗中的潜力，未来有望为中国CLL/SLL患者提供更多治疗选择，满足长期治疗需求。"
礼来全球高级副总裁、礼来中国药物开发及医学事务中心负责人王莉博士表示："匹妥布替尼在中国获批 CLL/SLL 适应症，是中国CLL/SLL患者治疗进程中的一个重要里程碑。这意味着在共价BTK 抑制剂治疗后仍面临疾病进展的患者，能够同步获得这一全球创新治疗方案。基于 BRUIN CLL‑321 研究展现出的疗效与安全性，我们很高兴能为存在显著未满足需求的中国CLL/SLL患者提供新的治疗选择。未来，礼来将继续致力于加速引入前沿疗法，帮助中国血液肿瘤患者获得更长、更高质量的生存，这是我们对中国患者的不变承诺。"
信达生物制药集团肿瘤管线首席研发官周辉博士表示："捷帕力®（匹妥布替尼片）是新一代、非共价（可逆）BTK抑制剂，为既往接受过共价BTK抑制剂的患者提供了一种全新的治疗选择。本次在中国获批CLL/SLL是这一领域的重大突破，标志着我国CLL/SLL患者能同步受益于这一全球创新成果。我们将充分发挥信达生物在肿瘤领域的领先品牌和专业的商业化能力，致力于加速这一创新疗法的可及性，惠及更多亟需治疗的癌症患者。"
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[1] Jaypirca. Prescribing Information. Lilly USA, LLC. |
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[2] Mato AR, Shah NN, Jurczak W, et al. Pirtobrutinib in relapsed or refractory B-cell malignancies (BRUIN): a phase 1/2 study. Lancet. 2021;397(10277):892-901. doi:10.1016/S0140-6736(21)00224-5 |
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[3] Sharman JP,et al.2024 ASH Oral presentation #886 |
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[4] Woyach JA, Ruppert AS, Guinn D, et al. BTKC481S-mediated resistance to ibrutinib in chronic lymphocytic leukemia. J Clin Oncol. 2017;35(13):1437-1443. doi:10.1200/JCO.2016.70.2282 |
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[5] Hanel W, Epperla N. Emerging therapies in mantle cell lymphoma. J Hematol Oncol. 2020;13(1):79. Published 2020 Jun 17. doi:10.1186/s13045-020-00914-1 |
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[6] Gu D, Tang H, Wu J, Li J, Miao Y. Targeting Bruton tyrosine kinase using non-covalent inhibitors in B cell malignancies. J Hematol Oncol. 2021;14(1):40. Published 2021 Mar 6. doi:10.1186/s13045-021-01049-7 |
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[7] Mukkamalla SKR, Taneja A, Malipeddi D, et al. Chronic Lymphocytic Leukemia. [Updated Feb 18, 2023]. StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2023 Jan. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK470433 |
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[8] CACA. 中国肿瘤整合诊治指南（CACA）- 白血病 2022. |
消息来源：信达生物