法国巴黎2024年8月7日 /美通社/ — 2024年7月，新获批的用于中枢性性早熟治疗的达菲林®（注射用双羟萘酸曲普瑞林）六月剂型在成都市妇女儿童中心医院开出首张处方。达菲林®六月剂型是截至发稿前目前国内首个且唯一获批用于中枢性性早熟治疗的超长效剂型，首方落地意味着达菲林®六月剂型正式进入临床应用，将有效改善治疗依从性和满意度，惠及更多中枢性性早熟患儿。
中枢性性早熟是较为常见的一种儿科内分泌疾病，由于下丘脑-垂体‑性腺轴功能提前启动、促性腺激素释放激素（GnRH）增加，导致女孩7.5岁前出现乳房发育或10.0岁前出现月经初潮，男孩9岁前出现睾丸增大[1]，影响患儿生长潜能及心理健康。作为目前国内中枢性性早熟治疗领域首个超长效剂型，达菲林®六月剂型长效持续释放的特性[2]能够以一定的速率释放药物，以维持有效血药浓度，减少给药次数[3]。临床研究显示，达菲林®六月剂型相较三月剂型，疗效无明显差异[4]，给药耐受性良好，减少注射频率有可能改善患儿注射体验和提高治疗依从性[5]。一项国际多中心III期研究结果表明，达菲林®六月剂型使 93.2% 的患儿在 6 个月时达到青春期前的 LH 水平(LH激发值≤5IU/L)，12 个月时为 97.7%，从而延迟了患儿青春期临床体征的进展[5]。相较于短效制剂，长效缓释制剂可以实现数月的药物持续释放，患儿及家属只需每六个月来医院接受注射治疗及随访观察，有效减少注射次数和门诊时间，尽可能降低长期治疗给患儿及家属日常生活带来的不利影响。
成都市妇女儿童中心医院儿童遗传与内分泌代谢科主任程昕然教授表示："中枢性性早熟患儿的依从性对于疾病的长期规范化管理至关重要。随着达菲林®六月超长效剂型逐步进入临床应用，有助于进一步改善治疗依从性和满意度，减少就医次数、降低就医时间，期待更多患儿能从中获益，无忧成长。"
益普生中国总经理Guillaume DELMOTTE表示："自7月9日达菲林®六月剂型在中国正式获批以来，益普生加速推动这一创新药物覆盖更多地区，致力于为中枢性性早熟患儿提供更便捷、更可及的治疗方案。秉承‘聚焦、共赢、服务患者与社会'的使命，益普生将持续聚焦特药领域，深耕患者需求，加快创新产品在中国的引入和上市，更好惠及中国患者。"