上海2024年7月12日 /美通社/ — 2024年7月9日，全球特药领域生物制药公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布达菲林®（注射用双羟萘酸曲普瑞林）六月剂型经中国国家药品监督管理局正式批准，用于中枢性性早熟（central precocious puberty, CPP）治疗，成为截至发稿前目前国内首个且唯一获批用于中枢性性早熟治疗的超长效剂型。
近年来，性早熟已成为仅次于肥胖的第二大儿童内分泌疾病。中枢性性早熟是性早熟中较为常见的一种，由于下丘脑‑垂体‑性腺轴功能提前启动、促性腺激素释放激素（GnRH）增加，导致女孩7.5岁前、男孩9岁前出现性发育[1]。长效的促性腺激素释放激素类药物（GnRHa）是国内外临床指南推荐的中枢性性早熟标准治疗药物。作为常用的GnRHa药物，达菲林®在全球范围内拥有38年临床应用历史。临床研究显示，双羟萘酸曲普瑞林六月剂型疗效与三月剂型疗效无明显差异[2]。达菲林®六月剂型为微粒剂型，具有长效持续释放的特性[3]，能够以一定的速率释放药物以维持有效血药浓度，减少给药次数[4]，有效减少患儿以及家属就医次数。
华中科技大学附属同济医院儿科学系主任、同济儿童医院院长罗小平教授表示："中枢性性早熟一般需要2年以上的治疗疗程[5]，达菲林®六月超长效剂型为中枢性性早熟临床治疗提供了更为便捷的治疗方案，有助于改善患儿依从性，促进疾病规范化管理。一项国际多中心III期研究结果表明，达菲林®六月剂型使 93.2% 的患儿在 6 个月时达到青春期前的 LH 水平(LH激发值≤5IU/L)，12 个月时为 97.7%，从而延迟了患儿青春期临床体征的进展。六月剂型的给药耐受性良好，减少注射频率具有提高治疗依从性和提高患儿舒适度的潜在作用[6]。相较于短效制剂，长效缓释制剂可以实现数月的药物持续释放，患儿及家属只需每六个月来医院接受注射治疗及随访观察，有效减少注射次数和门诊时间，尽可能降低长期治疗给患儿及家属日常生活带来的不利影响。"
益普生中国总经理Guillaume DELMOTTE表示："秉承‘聚焦、共赢、服务患者与社会'的使命，益普生聚焦特药领域，致力于为患者提供创新的药物解决方案，满足患者未尽之需。受益于国家对于儿童用药研发和审评的支持，益普生积极推动创新儿童药物加快在中国获批上市，早日惠及患者。随着国内首个用于中枢性性早熟治疗的超长效剂型正式获批，达菲林®六月剂型将提升长期治疗的便捷性，改善治疗依从性和满意度，为患儿及家属带来更多获益。"