法国波尔多2024年5月20日 /美通社/ — TreeFrog Therapeutics 将首次参加IAPRD，展示其帕金森氏病细胞疗法项目的数据，该项目在临床前研究中显示出优异成果：患者在 16 周之后，运动能力完全恢复。[1]
帕金森氏病是一种进行性神经系统疾病，影响全球超过 1000万人 [2]，在过去 25 年中患病率翻了一番。[3] 这种复杂的疾病，是大脑中产生多巴胺的特定神经元退化所导致。由于目前的治疗只能缓解症状，而且药物无法控制将近 75％ 的人的症状，因此仍有巨大的需求尚未得到满足。[4] 再生医学潜力巨大，尤其是细胞疗法，因为细胞疗法可以补充丢失的神经元，最终恢复神经元的功能。
"我们很高兴首次在 IAPRD 上向科学界展示这些数据。20 世纪 90 年代使用人类胎儿中脑的开创性研究已经表明，细胞疗法可以为患者带来真正的临床益处 [5]；在过去的十年中，越来越多的试验使用多能干细胞作为更标准化的细胞来源。" TreeFrog Therapeutics 首席医学官 Jens Schroeder 说。"在没有治疗选择的情况下，细胞疗法有可能为患者运动功能开辟一条途径。我们正在提供的数据，报告了在可扩展的生物反应器中，首次生物生产该疾病的细胞疗法。在临床前模型中，在移植后 16 周内观察到行为功能完全恢复，并且看到多巴胺能神经元投射到宿主纹状体中。"
TreeFrog 正在开发的现成疗法使用其专有技术 C-Stem™，是一项突破性技术，可解决大规模高效生产高质量细胞疗法的关键挑战。封闭的系统，可以扩增和分化细胞。帕金森氏计划是该技术的首次应用，该技术使用诱导多能干细胞 (iPSC)，诱导多能干细胞 (iPSC) 分化为含有成熟多巴胺能神经元的即用型三维微组织。